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董玲玲主治醫(yī)師 盛京醫(yī)院 心血管內(nèi)科 純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）是一種嚴(yán)重的遺傳性疾病，通常由低密度脂蛋白（LDL）受體功能缺失突變引起，其特征表現(xiàn)為極高的低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）和早發(fā)動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD），標(biāo)準(zhǔn)降脂治療受個(gè)體影響，且往往反應(yīng)較差。單克隆抗體Alirocumab是PCSK9抑制劑，通過(guò)阻斷PCSK9來(lái)提高機(jī)體清除LDL-C的能力，可單獨(dú)或與其他降脂療法聯(lián)合用于HoFH患者。美國(guó)當(dāng)?shù)貢r(shí)間3月30日，在美國(guó)心臟病學(xué)會(huì)2020年會(huì)/世界心臟病學(xué)大會(huì)（ACC2020/WCC）虛擬會(huì)議上發(fā)布的ODYSSEY HoFH結(jié)果顯示，Alirocumab比安慰劑大幅降低HoFH患者的LDL-C水平。ODYSSEY HoFH研究旨在評(píng)估皮下注射Alirocumab（150 mg/2周）對(duì)HoFH患者的療效和安全性。這項(xiàng)隨機(jī)、雙盲對(duì)照試驗(yàn)納入69例接受標(biāo)準(zhǔn)降脂治療、年齡≥18歲，LDL-C≥70 mg/dL的HoFH患者，隨機(jī)分入Alirocumab組（n=45）或安慰劑組（n=24）。這是迄今為止關(guān)于HoFH患者的最大規(guī)模隨機(jī)對(duì)照干預(yù)試驗(yàn)。與安慰劑相比，Alirocumab治療第12周降低LDL-C具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義。從基線(xiàn)到第12周，所有亞組（包括采用血液分離療法的患者）LDL-C持續(xù)降低。與其他形式的高膽固醇血癥相比，HoFH患者治療后LDL-C降幅更大。Alirocumab還顯著降低其他致動(dòng)脈粥樣硬化性血脂指標(biāo)，如ApoB、nHDL-C、總膽固醇和Lp（a）。與安慰劑相比，Alirocumab的耐受性良好，沒(méi)有明顯的安全性差異，沒(méi)有發(fā)生與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。研究者稱(chēng)，基于研究結(jié)果，應(yīng)考慮將Alirocumab作為一種新療法用于部分HoFH患者的降脂治療。2020年04月01日
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