患者，男性，72歲，確診骨髓增生異常綜合征（MDS）4月，促造血治療無效，于2024年10月14日來診。現(xiàn)病史：患者7年前發(fā)現(xiàn)貧血，未予診治。2024-6-8在外院查驗血常規(guī)示貧血、血小板減少；骨髓形態(tài)：增生活躍，原始細胞5%，顆粒巨核細胞4個；骨髓活檢：MDS伴骨髓纖維化（MF-2）；染色體復(fù)雜核型：46,XY,del（5）（q13q31），t（12,14）（q15，q22），del（20）（q11q13）；FISH:5q-，20q-；流式免疫分型和基因突變未見異常；血清EPO248.5mIU/ml；PET-CT:右肺上葉尖段實性結(jié)節(jié)，考慮肺癌。外院予以2024年7月初開始促造血（羅沙司他70mg，隔天一次；艾曲泊帕75mg，每日1次）、潑尼松、達那唑治療無效，長期依賴輸注紅細胞糾正貧血。來診當(dāng)日血象：WBC6.5×109/L，Hb54g/L，PLT65×109/L。血清EPO629mIU/ml，鐵蛋白541ng/ml。癥見：倦怠乏力，燥熱，雙足水腫，舌淡暗苔薄黃，脈弦細。西醫(yī)診斷：MDS伴骨髓纖維化（極高危組，R-IPSS7分）。中醫(yī)診斷：髓毒勞（精氣血陰虛型）。第一階段（2024-10-14至2024-12-23，共70天）治療如下：1.中藥以補血方加減（方藥略），日一劑。以填精益髓，益氣補血，養(yǎng)陰清熱。2.西藥及中成藥，以聯(lián)合刺激造血為主。人促紅素注射液，1萬IU，皮下注射，每日1次；十一酸睪酮軟膠囊，40mg，口服，日三次；再障生血膠囊，5粒，口服，日三次。羅沙司他、艾曲泊帕、達那唑繼續(xù)服用、減量至12月初停用。2024年12月23日第6診，血常規(guī)：WBC7.24×109/L，Hb45g/L，PLT31×109/L。第一階段患者血常規(guī)變化如下圖。第二階段（2024-12-23至2025-2-23，共60天）治療如下：1.中藥以補血方加減（方藥略），日一劑。2.西藥及中成藥，以免疫調(diào)節(jié)聯(lián)合刺激造血為主。來那度胺片，6.7mg~10mg，口服，每日1次；羅普司亭注射液，250ug~500ug，皮下注射，視血小板和白細胞情況，每4周1次~每周1次；再障生血膠囊，5粒，口服，日三次。經(jīng)過該方案治療后，患者血象快速起效，血小板一月后正常，兩月后血紅蛋白升高到75g/L。2025年2月23日血常規(guī)：WBC7.15×109/L，Hb75g/L，PLT162×109/L。目前患者停用羅普司亭，繼續(xù)中藥、來那度胺治療。第二階段患者血常規(guī)變化如下圖。

“生命的意義不在于長度，而在于深度?！薄蟹颉ね袪査固┊?dāng)被確診為骨髓增生異常綜合征（MDS）時，許多患者和家屬會感到迷茫，甚至恐懼。他們往往會問：“我的病嚴重嗎？”“我還能活多久？”“治療還有意義嗎？”這些問題不僅是醫(yī)學(xué)上的，也是人生哲學(xué)上的。疾病讓我們感受到生命的脆弱，但也讓我們重新審視生命的價值。在這篇文章中，我將以科學(xué)與人文關(guān)懷相結(jié)合的方式，幫助您了解MDS的高危與低危分型，如何判斷預(yù)后生存時間，以及如何通過科學(xué)治療與積極心態(tài)，找到屬于自己的希望與新生。1.什么是骨髓增生異常綜合征（MDS）？骨髓增生異常綜合征是一組起源于造血干細胞的克隆性疾病，主要表現(xiàn)為骨髓造血功能異常，導(dǎo)致血細胞減少（貧血、白細胞減少、血小板減少）以及骨髓中異常細胞的積累。MDS是一種復(fù)雜的疾病，其病程可以從相對穩(wěn)定的低危階段發(fā)展到更具侵襲性的高危階段，甚至轉(zhuǎn)化為急性髓系白血?。ˋML）。（1）MDS的常見癥狀貧血：疲乏、頭暈、面色蒼白、心悸；感染：由于白細胞減少，患者容易出現(xiàn)反復(fù)感染；出血傾向：血小板減少導(dǎo)致皮膚瘀斑、牙齦出血、鼻出血等。（2）MDS的分型意義MDS的分型不僅是對疾病嚴重程度的判斷，更是對患者未來治療方向的指導(dǎo)。低危MDS患者的病情相對穩(wěn)定，治療目標(biāo)是控制癥狀、延緩疾病進展；而高危MDS患者則需要更積極的治療，以防止疾病迅速惡化或轉(zhuǎn)化為急性白血病。2.如何判斷MDS是高危還是低危？判斷MDS是高危還是低危，需要結(jié)合國際公認的風(fēng)險評估系統(tǒng)（如IPSS、IPSS-R），通過以下幾個關(guān)鍵指標(biāo)進行綜合分析：（1）骨髓中原始細胞比例低危MDS：骨髓中的原始細胞比例通常較低（<5%）。高危MDS：骨髓中原始細胞比例升高（≥10%），提示疾病更具侵襲性。（2）染色體異常低危MDS：染色體異常較少，或者僅有良性預(yù)后相關(guān)的異常（如5q缺失）。高危MDS：存在復(fù)雜的染色體異常（如三條或以上染色體缺失或重排），提示預(yù)后較差。（3）血細胞減少的程度低危MDS：通常僅有輕到中度的單系血細胞減少（如僅貧血）。高危MDS：多系血細胞減少（紅細胞、白細胞、血小板均減少），且程度嚴重。（4）IPSS和IPSS-R評分通過對上述指標(biāo)進行綜合評分，MDS患者被分為低危組（低?；蛑形?1）和高危組（中危-2或高危）。分層的意義在于指導(dǎo)治療策略的選擇。3.如何判斷自己的生存時間？“人類最大的勇氣，是在未知中尋找希望?！薄栘悺ぜ涌妼τ贛DS患者而言，生存時間的長短取決于多個因素，包括疾病分型、治療方案、身體狀況等。以下是一些影響生存時間的關(guān)鍵因素：（1）低危MDS的生存時間低危MDS患者的病情相對穩(wěn)定，平均生存時間通常在3-5年甚至更長。通過合理的治療，如支持治療（輸血、促紅細胞生成素）、免疫調(diào)節(jié)劑（如來那度胺）等，部分患者可以長期維持較好的生活質(zhì)量。（2）高危MDS的生存時間高危MDS患者的病情進展較快，尤其是骨髓中原始細胞比例較高或有復(fù)雜染色體異常的患者，平均生存時間可能僅為1-2年。然而，積極的治療（如低劑量化療、造血干細胞移植）可以顯著延長生存期，甚至實現(xiàn)長期緩解。（3）個體化差異需要強調(diào)的是，每位患者的病情都是獨特的，生存時間并非固定的數(shù)字，而是可以通過治療和調(diào)理改變的動態(tài)過程。正如古希臘哲學(xué)家赫拉克利特所說：“唯一不變的，就是變化本身?！蓖ㄟ^科學(xué)的治療和積極的心態(tài)，許多患者可以突破預(yù)期的生存時間，創(chuàng)造生命的奇跡。4.高危與低危MDS的治療策略（1）低危MDS的治療目標(biāo)低危MDS的治療目標(biāo)是控制癥狀、延緩疾病進展、提高生活質(zhì)量。常用治療方法包括：支持治療：通過輸血和促紅細胞生成素（EPO）緩解貧血癥狀；免疫調(diào)節(jié)劑：如來那度胺，特別適用于伴有5q缺失的患者；中醫(yī)治療：通過補氣養(yǎng)血、活血化瘀的中藥調(diào)理，改善體質(zhì)，緩解癥狀。（2）高危MDS的治療目標(biāo)高危MDS的治療目標(biāo)是延長生存期、降低白血病轉(zhuǎn)化風(fēng)險。常用治療方法包括：低劑量化療：如阿扎胞苷（Azacitidine）、地西他濱（Decitabine），抑制異常細胞增殖；造血干細胞移植：對于身體狀況較好的患者，異基因造血干細胞移植可能是唯一的治愈手段；中西醫(yī)結(jié)合治療：通過中藥調(diào)理，減輕化療副作用，增強免疫功能。5.人文關(guān)懷：如何面對疾病與未知？“真正的勇士，不是沒有恐懼，而是帶著恐懼前行?！薄吕鎸DS，患者不僅需要科學(xué)的治療，更需要心理上的支持和人文關(guān)懷。以下是一些幫助患者積極面對疾病的方法：（1）接受現(xiàn)實，擁抱希望確診MDS并不意味著絕望，而是提醒我們重新審視生活的意義。正如尼采所說：“那些殺不死我們的，會讓我們更強大。”通過科學(xué)的治療和積極的心態(tài)，許多患者可以延長生命、提高生活質(zhì)量。（2）與家人和醫(yī)生溝通疾病并非一個人的戰(zhàn)斗。與家人和醫(yī)生保持良好的溝通，可以幫助患者在治療過程中獲得更多的支持和信心。（3）關(guān)注生活質(zhì)量治療的目標(biāo)不僅是延長生命，更是提高生活質(zhì)量?；颊呖梢試L試通過適度運動（如散步、太極）、培養(yǎng)興趣愛好（如繪畫、音樂）、與家人共度時光等方式，找到生活的樂趣。（4）從疾病中找到成長疾病雖然帶來了痛苦，但也可能成為一次重新認識生命的機會。許多患者在治療過程中學(xué)會了感恩，學(xué)會了珍惜當(dāng)下，甚至找到了新的生活目標(biāo)。6.結(jié)語：科學(xué)與希望并存“希望是生命的燈塔?！薄S克多·雨果高危與低危MDS的分型和生存時間的判斷，是患者了解自己病情的重要一步。但更重要的是，無論病情如何，科學(xué)的治療與積極的心態(tài)都可以幫助患者在與疾病的斗爭中找到希望與新生。作為一名專注于MDS治療的中西醫(yī)結(jié)合醫(yī)生，我愿意為每一位患者提供最優(yōu)質(zhì)的醫(yī)療服務(wù)，幫助您在治療的道路上找到屬于自己的光明與希望。無論疾病如何變化，請相信，科學(xué)的力量與人性的溫暖會始終陪伴您，幫助您走得更遠、更穩(wěn)。MDS患者的治療過程中有太多坑了，我以前的文章寫過，大家可以看談?wù)劰撬柙錾惓＞C合征治療中的那些坑這篇文章，這里不再贅述了。如果您或您的家人正在與MDS斗爭，請不要猶豫，咨詢專業(yè)醫(yī)生，讓我們一起為您的健康努力，開啟新的生命篇章。

骨髓增生異常綜合征（MyelodysplasticSyndromes,MDS）是一組起源于造血干細胞的克隆性疾病，主要表現(xiàn)為骨髓造血功能異常，導(dǎo)致血細胞減少（貧血、白細胞減少、血小板減少）以及骨髓中異常細胞的積累。MDS常被稱為“血液系統(tǒng)的癌前病變”，部分患者可能進展為急性髓系白血?。ˋML）。盡管MDS的治療在近年來取得了顯著進展，但患者在面對疾病時，往往會感到迷茫和不安。作為一名專注于中西醫(yī)結(jié)合治療的醫(yī)生，我希望通過這篇文章為患者提供科學(xué)的治療建議，同時從人文關(guān)懷的角度，幫助患者在與疾病的斗爭中找到希望與力量。1.什么是骨髓增生異常綜合征？骨髓增生異常綜合征是一種以骨髓造血功能異常為特征的疾病。正常情況下，骨髓負責(zé)產(chǎn)生紅細胞、白細胞和血小板，但在MDS患者中，骨髓中的造血干細胞發(fā)生了異常，導(dǎo)致以下問題：血細胞減少：紅細胞減少導(dǎo)致貧血，白細胞減少導(dǎo)致感染風(fēng)險增加，血小板減少導(dǎo)致出血傾向。骨髓中異常細胞積累：骨髓中出現(xiàn)大量形態(tài)異常的造血細胞，但這些細胞無法正常成熟和發(fā)揮功能。（1）MDS的常見癥狀貧血：表現(xiàn)為乏力、頭暈、面色蒼白、心悸等。感染：由于白細胞減少，患者容易出現(xiàn)反復(fù)感染，如發(fā)熱、咳嗽等。出血傾向：血小板減少可能導(dǎo)致皮膚瘀斑、牙齦出血、鼻出血等。（2）MDS的病因MDS的確切病因尚不完全清楚，但可能與以下因素有關(guān)：遺傳因素：部分患者可能存在遺傳易感性。環(huán)境因素：長期接觸化學(xué)物質(zhì)（如苯）、放射線暴露等可能增加患病風(fēng)險。繼發(fā)性MDS：某些患者在接受化療或放療后可能發(fā)展為MDS。2.西醫(yī)治療的主要方法西醫(yī)在MDS的治療中主要以控制癥狀、延緩疾病進展和改善生活質(zhì)量為目標(biāo)。治療方案的選擇取決于患者的風(fēng)險分層（低?；蚋呶＃┮约吧眢w狀況。（1）低危MDS的治療支持治療：通過輸血（紅細胞或血小板）和使用促紅細胞生成素（EPO）等藥物，緩解貧血和出血癥狀。免疫調(diào)節(jié)劑：如來那度胺（Lenalidomide），特別適用于伴有5q染色體缺失的患者。（2）高危MDS的治療化療：使用低劑量化療藥物（如阿扎胞苷、地西他濱）抑制異常細胞的增殖。造血干細胞移植：對于身體狀況較好的患者，異基因造血干細胞移植可能是唯一的治愈手段。（3）靶向治療近年來，靶向治療在MDS中逐漸應(yīng)用，如針對特定基因突變的藥物，為患者提供了更多的治療選擇。3.中醫(yī)治療的獨特優(yōu)勢中醫(yī)在MDS的治療中具有重要的輔助作用，尤其是在改善癥狀、緩解副作用和提高生活質(zhì)量方面。中醫(yī)強調(diào)“整體觀”，通過調(diào)節(jié)全身的陰陽平衡，幫助患者恢復(fù)健康。（1）中醫(yī)對MDS的認識在中醫(yī)理論中，MDS屬于“虛勞”“血證”等范疇，其病機核心在于正氣虧虛與邪氣內(nèi)侵的交互作用。具體表現(xiàn)為：氣血兩虛：導(dǎo)致貧血、乏力、頭暈等癥狀。陰陽失調(diào)：導(dǎo)致免疫功能下降，容易感染。瘀血內(nèi)阻：導(dǎo)致骨髓造血功能障礙。（2）中藥治療：扶正祛邪，標(biāo)本兼治中藥在MDS的治療中主要以扶正固本、活血化瘀為主，常用的治療原則包括：補氣養(yǎng)血：增強造血功能，改善貧血癥狀。常用藥物：黃芪、人參、當(dāng)歸、熟地等。清熱解毒：抑制異常細胞的增殖。常用藥物：白花蛇舌草、半枝蓮、山慈菇等。活血化瘀：改善骨髓微循環(huán)，促進造血功能恢復(fù)。常用藥物：丹參、川芎、三七等。（3）針灸治療：調(diào)和氣血，緩解癥狀針灸在MDS的治療中主要用于緩解癥狀、改善生活質(zhì)量。常用的針灸方法包括：改善貧血：通過針刺足三里、氣海等穴位，增強造血功能。增強免疫：通過針刺關(guān)元、脾俞等穴位，提高免疫力。緩解疲勞：通過針刺百會、三陰交等穴位，改善乏力癥狀。（4）飲食調(diào)理：藥食同源，增強體質(zhì)中醫(yī)強調(diào)“藥食同源”，通過合理的飲食調(diào)理，可以幫助患者增強體質(zhì)、改善癥狀。以下是一些適合MDS患者的飲食建議：補氣養(yǎng)血：如紅棗、枸杞、山藥、蓮子等。清熱解毒：如綠豆、苦瓜、冬瓜等。滋陰潤燥：如銀耳、百合、梨等。4.中醫(yī)治療的真實案例：從虛弱到重拾生活案例分享一位62歲的女性患者，確診為低危MDS，主要表現(xiàn)為嚴重貧血（血紅蛋白僅為47g/L），伴有乏力、頭暈、面色蒼白等癥狀?；颊咭蜷L期輸血產(chǎn)生了鐵過載，身體狀況進一步惡化，情緒低落，對未來的生活失去了信心。在與患者及其家屬充分溝通后，我為她制定了一套中醫(yī)西醫(yī)結(jié)合的綜合治療方案：中藥治療：以補氣養(yǎng)血為主，配合活血化瘀的藥物，幫助患者改善貧血癥狀。針灸治療：每周進行2次艾灸治療，重點灸足三里、氣海、脾俞等穴位，增強造血功能。飲食調(diào)理：指導(dǎo)患者適量食用富含鐵和蛋白質(zhì)的食物，如瘦肉、紅棗、黑木耳等。值得注意的是，鐵過載患者無需食物控制鐵的攝入，因為食物攝入鐵量不大，而很多富鐵食物含有人體必要的蛋白質(zhì)，因此，我們可以在去鐵的基礎(chǔ)上進食適量的這類食物。西藥治療，我調(diào)整了患者的部分藥物，增加了一種維生素B6的藥物，這個藥物很便宜，但往往非常有效，尤其是對于SF3B2基因突變陽性的患者，早期有效率很可觀。經(jīng)過7個多月的治療，患者的情況發(fā)生了顯著變化：血紅蛋白水平從60g/L升至90g/L，貧血癥狀明顯改善；精神狀態(tài)好轉(zhuǎn)，能夠獨立完成日?；顒?；體力逐漸恢復(fù)，重新開始參與社區(qū)活動，找回了生活的樂趣。這位患者的轉(zhuǎn)變不僅是中醫(yī)治療的成功，也是她自身積極配合治療的結(jié)果。她在治療過程中逐漸學(xué)會了通過飲食、運動和心理調(diào)節(jié)來管理自己的健康。對MDS不明白的患者，可以爬樓看我以前寫的關(guān)于MDS治療的相關(guān)文章，有的文章介紹的很詳細，這里不再贅述。

患者，男性，72歲，因“確診MDS3年余，3程化療后骨髓抑制7月余”于2024年7月29日邀我會診?，F(xiàn)病史：患者2021年5月因貧血在廣東藥科大學(xué)第一附屬醫(yī)院查骨髓涂片：增生明顯活躍，原始細胞2.0%，紅系比例升高伴輕度異常，巨核細胞病態(tài)發(fā)育；骨髓免疫分型：1.1%輕度異常表型原始髓細胞；白血病融合基因、MDS-FISH未見異常。診斷骨髓增生異常綜合征(MDS)。2021年6月在廣州中醫(yī)藥大學(xué)第一附屬醫(yī)院復(fù)查骨髓涂片：增生明顯活躍，紅系比例偏高，見單圓核巨核細胞，原始細胞2.0%；骨髓免疫分型：檢出0.6%異常表型原始髓細胞。以人促紅細胞生成素、雄激素、中藥治療10月余效果不佳。2022年4月5日入院，WBC4.27×109/L，Hb43g/L，PLT36×109/L；骨髓涂片：原粒細胞4%，環(huán)狀鐵粒幼紅細胞59%,考慮骨髓增生異常綜合征-難治性貧血伴環(huán)狀鐵粒幼紅細胞（MDS-RARS）；骨髓活檢考慮MDS；骨髓免疫分型：髓系原始細胞0.55%；基因突變：CBL變異頻率8.1%，SF3B1變異頻率36%?？紤]骨髓原始細胞增多，于2022年4月16日起以阿扎胞苷±維耐克拉方案化療3療程，前2療程患者血象改善，第3療程后患者骨髓抑制、血象不能恢復(fù)，應(yīng)用多種造血刺激治療無效。2023年12月1日骨髓涂片:增生活躍，全片巨核細胞16個，環(huán)狀鐵幼粒紅細胞19%。2024年2月-2024年7月應(yīng)用羅特西普治療共7次，劑量（1.0-1.3）mg/kg,以及特比澳、口服TPO-RAs等刺激造血治療，血象仍然不能改善，長期依賴輸血。2024-07-02廣東藥科大學(xué)第一附屬醫(yī)院WBC1.35×109/L，Hb21g/L，PLT2×109/L，骨髓涂片：骨髓增生明顯活躍，紅系病態(tài)發(fā)育，巨核細胞數(shù)量少。2024-7-31WBC1.43×109/L，ANC0.75×109/L，Hb57g/L，PLT7×109/L既往史：冠心病、高血壓病、肺氣腫、慢性胃炎、輸血史。目前癥見：面色蒼白，活動后氣促，皮膚紫癜，時有尿血，眠差，納差，舌淡苔薄黃，脈沉細弱。西醫(yī)診斷：1.MDS-RS-SLD（中危組，IPSS-R4分）。2.化療后骨髓抑制(IV度)。3.余同既往史。中醫(yī)診斷：髓毒勞（精氣血陰虛型）。中醫(yī)治法：填精益髓，益氣補血，養(yǎng)陰涼血止血。第一階段治療過程（2024.7.30-2024.10.21）如下：1.中藥以補血方加減，具體見下。太子參30旱蓮草40生地黃30人參片20（另燉）熟地黃40黨參30紫河車15黃精30枸杞子20仙鶴草60茜草30地榆30虎杖15百合20炒山楂302024.7.30—2024.9.24，每日一劑，翻煎。2.西藥以聯(lián)合刺激造血為主，間斷輸血。羅普司亭N01注射液，250-500ug/次，皮下注射；羅特西普注射液，100mg，皮下注射，每3周一次。第二階段治療過程（2024.10.22-2024.11.5）如下：1.中藥以補血方加減，具體見下。仙鶴草100旱蓮草40紫河車15茜草25人參20醋龜甲30生地黃30熟地黃20炒山楂2510.22-11.5，每日1劑，翻煎。再障生血膠囊，5粒，tid，po2.西藥以羅普司亭治療，250ug，皮下注射，每周一次。2024年10月22日在我院復(fù)查骨髓涂片：骨髓增生活躍，原幼細胞2.5%，全片見巨核細胞16個?？偨Y(jié)：該患者診斷為MDS-RS-SLD(IPSS-R中危組)，經(jīng)過促紅細胞生成素+雄激素+中藥等治療后血象無明顯改善。隨后復(fù)查骨髓原始細胞增多，考慮疾病進展，應(yīng)用阿扎胞苷±維耐克拉化療，第三程出現(xiàn)持續(xù)嚴重骨髓抑制，應(yīng)用多種造血刺激治療，血象仍不能恢復(fù)。對于惡性血液病化療后長期嚴重骨髓抑制，目前沒有公認的指南推薦用藥。參考美國NCCN造血生長因子指南的推薦（適用于實體腫瘤，推薦羅普司亭而非其他TPO-RAs治療化療后血小板減少），以及羅普司亭治療化療誘導(dǎo)的血小板減少臨床研究、羅普司亭治療MDS的臨床研究、羅特西普治療MDS-RS-SLD臨床研究，我們對該患者進行羅普司亭+羅特西普治療?；谠摶颊呋熀缶珰庋庩柨萁叩闹嗅t(yī)疾病實質(zhì)，我們同時采用中藥補血方加減，中西醫(yī)協(xié)同治療刺激造血。患者在應(yīng)用本方案1周后白細胞明顯上升，脫離粒細胞缺乏，之后緩慢上升達正常；治療3周后，血紅蛋白、血小板明顯升高，脫離輸血依賴，之后血紅蛋白繼續(xù)升高達正常，血小板保持在（＞20-100）×109/L水平，患者無出血傾向，極大地提高了生活質(zhì)量。

患者，男性，67歲，確診MDS2年余，7程化療后全血細胞減少，于2023年03月21日初診。現(xiàn)病史：患者2021年出現(xiàn)白細胞減少，在南方醫(yī)院骨髓涂片：原始細胞5%，考慮骨髓增生異常綜合征-難治性貧血伴原始細胞增多1型（MDS-RAEB1）；骨髓活檢：考慮MDS，骨髓纖維化1級；流式免疫分型：異常原始細胞3.68%；染色體：復(fù)雜核型；MDS-FISH未見異常。2022年在清遠人民醫(yī)院行化療（阿扎胞苷+三氧化二砷）7個療程。最近血象：WBC1.85×109/L，Hb77g/L，PLT48×109/L。目前癥見：面色蒼白，乏力，嗜睡，納差，舌淡苔薄黃，脈弦細數(shù)。西醫(yī)診斷：MDS-EB1（極高危組，IPSS＞6分）。中醫(yī)診斷：髓毒勞（精氣血陰虛型）。中醫(yī)治法：填精益髓，益氣補血，養(yǎng)陰清熱。第一階段治療過程如下：1.中藥以補血方加減，具體日下。仙鶴草90女貞子30旱蓮草40枸杞30炙黃芪30熟地黃40當(dāng)歸15炒白術(shù)15黨參30白芍15紫河車15茜草40地榆30虎杖20黃精30竹節(jié)參5檳榔20炒神曲20生地15炒山楂20阿膠10（烊化）14劑，翻煎，2天1劑。2.西藥及中成藥，以聯(lián)合刺激造血為主。人促紅素注射液，1萬IU，皮下注射，隔日1次；十一酸睪酮軟膠囊，40mg，tid，po再障生血膠囊，5粒，tid，po。2023年4月25日第2診，因血小板25×109/L加入海曲泊帕5mg，qd，po，中醫(yī)湯劑微小調(diào)整治療，其他中成藥和西藥不變.至2023年11月7日第8診，血象明顯改善，WBC2.89×109/L，Hb105g/L，PLT78×109/L，隨后停用人促紅素注射液和海曲泊帕，血象一直穩(wěn)定。第二階段治療過程如下：2024年3月5日第13診，血象WBC2.09×109/LHb76g/L，PLT56×109/L，EPO濃度420.68mIU/ml,遂第二次應(yīng)用人促紅素注射液，1萬IU，每日一次，其他治療不變。至2024年4月23日第15診，WBC2.47×109/L，Hb62g/L，PLT44×109/L，人促紅素注射液應(yīng)用7周，考慮該藥物治療無效。第三階段治療過程如下：自2024年4月23日啟動羅特西普治療，劑量1.0-1.33-1.75mg/kg遞增，皮下注射，每3周一次，共5次，一直應(yīng)用到2024年8月16日，期間間斷輸血維持治療，復(fù)查骨髓涂片：原始細胞1.5%，流式免疫分型：異常原始髓系細胞4.5%。2024年9月2日，患者因心臟不適在當(dāng)?shù)蒯t(yī)院急診科輸血治療，之后住院到9月20日左右出院，住院期間主要以輸血、造血刺激治療，查驗WBC（1.04-1.52）×109/L，Hb（33-51）g/L，PLT（25-40）×109/L，考慮患者對羅特西普治療無效。第四治療過程如下：2024年9月23日第21診，患者面色蒼白，身重?zé)o力，時有胸痛，舌淡苔薄黃膩，邊有齒印，脈弦細，WBC1.17×109/L，Hb57g/L，PLT19×109/L，開始應(yīng)用羅普司亭治療，250ug，皮下注射，每周一次。中藥以補血方為基礎(chǔ)加減，擬方如下：仙鶴草160旱蓮草120枸杞80炙黃芪80熟地黃120生地黃60茜草60地榆80黃精70炒神曲60熟大黃20鹿角膠24（烊化）當(dāng)歸30炒山楂60紫河車2021劑，翻煎，2天1劑。經(jīng)過該方案治療后，2024年10月1日至10月30日，患者血常規(guī)如下表所示，血象迅速提升?？偨Y(jié)：該患者診斷為IPSS-R極高危組MDS，先后歷經(jīng)化療、促紅細胞生成素+雄激素+艾曲波帕+中藥、羅特西普+中藥治療近32個月，最終無效，屬于多線治療后難治性MDS，而非疾病進展為MDS-EB2或急性髓系白血病（骨髓涂片+流式免疫分型可佐證）?？紤]該患者經(jīng)過化療、造血刺激、中藥治療后，外周血全血細胞重度低下。但骨髓增生活躍，粒系增生活躍占24.5%；紅系增生活躍占60.5%，有病態(tài)造血；全片見巨核細胞65個，存在病態(tài)造血；原始細胞低下（骨髓涂片1.5%，流式4.5%）?？紤]為MDS骨髓造血細胞不能正常發(fā)育、凋亡過度過快所致，也不排除化療對殘存的正常骨髓造血細胞的長期抑制（起初對造血刺激藥物促紅細胞生成素+海曲泊帕+雄激素+中藥有效，后可能存在耐藥性而提高促紅細胞生成素劑量+中藥治療無效，換用不同作用機制的造血刺激藥物羅特西普仍然無效）?；谝陨险J知，結(jié)合羅普司亭治療MDS研究進展，以及該患者重癥髓毒勞精氣血陰陽枯竭的中醫(yī)疾病本質(zhì)，我們在征得患者及其家屬同意的情況下，采用羅普司亭+大劑量補血方中藥加減治療。1周后患者血象迅速上升，脫離紅細胞、血小板輸血。治療后2-4周血象繼續(xù)改善，具體見上表。

骨髓增生異常綜合征（myelodysplasticsyndromes,MDS）是一組起源于造血干細胞的異質(zhì)性髓系克隆性疾病，其特點是髓系細胞發(fā)育異常，表現(xiàn)為無效造血、難治性血細胞減少，高風(fēng)險向急性髓系白血病（AML）轉(zhuǎn)化。任何年齡均可發(fā)病，多數(shù)病例發(fā)病年齡在50~90歲，男性多于女性。一、病因和發(fā)病機制原發(fā)性MDS的病因尚不明確，繼發(fā)性MDS見于烷化劑、放射線、苯等密切接觸者。這些因素可以損傷DNA，損傷DNA修復(fù)酶，使染色體失去完整性。絕大多數(shù)繼發(fā)或治療相關(guān)的MDS多發(fā)生在淋巴瘤或?qū)嶓w瘤接受治療的患者。MDS是起源于造血干細胞的克隆性疾病，可以累及粒系、紅系及巨核細胞系。異?？寺〖毎诠撬柚蟹只?、成熟障礙，出現(xiàn)病態(tài)造血，在骨髓原位或釋放入血后不久被破壞，導(dǎo)致無效造血。二、實驗室和輔助檢查1.血象大多數(shù)為全血細胞減少，也可能為紅系、粒系及巨核系中一系或兩系血細胞減少。2．骨髓象多為增生活躍或明顯活躍，少部分增生減低。3．病態(tài)造血外周血和骨髓象有病態(tài)造血表現(xiàn)。粒系、紅系或巨核系形態(tài)異常細胞≥10％可認為該系病態(tài)造血，環(huán)形鐵粒幼細胞指細胞含鐵顆?！?顆，圍繞核1/3以上；為準(zhǔn)確認定原始細胞比例和病態(tài)造血情況，外周血和骨髓需分別計數(shù)200個和500個有核細胞，巨核系計數(shù)至少30個巨核細胞。4．骨髓病理絕大多數(shù)骨髓病理表現(xiàn)為增生活躍或明顯活躍，少數(shù)患者骨髓增生減低。正常人骨髓原粒和早幼粒細胞沿骨小梁內(nèi)膜分布，而MDS患者在骨小梁旁區(qū)和間區(qū)出現(xiàn)3~5個或更多的原粒和早幼粒細胞簇狀分布。三、治療較低危組MDS的治療目標(biāo)是改善造血、提高生活質(zhì)量，較高危組MDS治療目標(biāo)是延緩疾病進展、延長生存期和治愈。（一）支持治療支持治療最主要的目標(biāo)為提升患者生活質(zhì)量，包括成分輸血、EPO、G-CSF或GM-CSF。（二）免疫調(diào)節(jié)劑治療常用的免疫調(diào)節(jié)藥物包括沙利度胺和來那度胺等。部分患者接受沙利度胺治療后可改善紅系造血，減輕或脫離輸血依賴，然而患者常難以耐受長期應(yīng)用后出現(xiàn)的神經(jīng)毒性等不良反應(yīng)。對于伴有del(5q)±1種其他異常（除﹣7/7q﹣外）的較低危組MDS患者，如存在輸血依賴性貧血，可應(yīng)用來那度胺治療，部分患者可減輕或脫離輸血依賴，并獲得細胞遺傳學(xué)緩解，延長生存期。（三）免疫抑制劑治療免疫抑制治療（IST）包括抗胸腺細胞球蛋白（ATG）和環(huán)孢素。（四）去甲基化藥物常用的去甲基化藥物包括5﹣阿扎胞苷（Azacitidine,AZA）和5﹣阿扎﹣2﹣脫氧胞苷(Decitabine，地西他濱）。去甲基化藥物治療組可降低患者向AML進展的風(fēng)險、改善生存質(zhì)量。較低危組MDS患者如出現(xiàn)嚴重粒細胞減少和／或血小板減少，也可應(yīng)用去甲基化藥物治療，以改善血細胞減少。四、中醫(yī)概述中醫(yī)古籍并無MDS病名記載，因其臨床表現(xiàn)常見神疲乏力、少氣懶言、頭暈?zāi)垦?、心悸氣短、嗜睡納差、面色蒼白等氣血兩虛證，又見午后低熱或五心煩熱、齒衄鼻衄、肌膚瘀斑瘀點、脅下積塊、舌淡苔薄白、脈細弱或細數(shù)等證候，所以將本病歸于“虛勞”“血證”“瘤積”等范疇。2011年明確MDS的中醫(yī)病名為“髓毒勞”。目前關(guān)于MDS的病因病機闡述主要集中在正虛及邪實兩個方面，正虛指脾腎虧虛、氣陰兩虛；邪實主要指毒、瘀阻滯。西醫(yī)支持治療的目的是提升患者生活質(zhì)量。中醫(yī)治療目標(biāo)是固護正氣、防止感染、促進骨髓正常造血。固護正氣，防止感染，以益氣健脾、養(yǎng)陰固津為主；健脾補腎填精，促進骨髓造血，髓毒勞總病機是邪毒內(nèi)擾、氣血虧損，表現(xiàn)為骨髓正常造血功能衰減或紊亂。中醫(yī)治療以健脾補腎填精為總法則。脾腎為先后天相互資生的關(guān)系，“人之始生，本乎精血之源；人之既生，由乎水谷之養(yǎng)。非精血，無以立形體之基；非水谷，無以成形體之壯?！笨梢娋溆?，脾氣健運，化充足，氣血就會生化旺盛，血液充足。

骨髓增生異常綜合征（MyelodysplasticSyndromes,MDS）并不是傳統(tǒng)意義上的白血病，但它是一種血液和骨髓疾病，具有發(fā)展為急性髓細胞白血?。ˋML）的潛力。以下是詳細的解釋：骨髓增生異常綜合征（MDS）定義和特點：MDS是一組異質(zhì)性的克隆性骨髓疾病，主要表現(xiàn)為骨髓造血功能異常，導(dǎo)致血細胞生成不足和血細胞形態(tài)和功能異常?；颊叱Ｒ姲Y狀包括貧血（導(dǎo)致疲勞和虛弱）、白細胞減少（增加感染風(fēng)險）和血小板減少（增加出血風(fēng)險）。MDS的發(fā)病機制通常與骨髓中造血干細胞的基因突變和異常克隆性增生有關(guān)。與白血病的關(guān)系轉(zhuǎn)化風(fēng)險：MDS患者的骨髓中存在不成熟和異常的造血細胞，隨著病情進展，這些異常細胞可能進一步積累突變，失去分化能力，進而轉(zhuǎn)化為急性髓細胞白血?。ˋML）。根據(jù)病情的不同，MDS轉(zhuǎn)化為AML的風(fēng)險在10%到30%不等，具體取決于MDS的類型和患者的具體情況。區(qū)別于白血?。杭毙运杓毎籽。ˋML）：是一種快速進展的白血病，骨髓和外周血中出現(xiàn)大量不成熟的髓系細胞（稱為“白血病細胞”或“幼稚細胞”）。慢性髓細胞白血?。–ML）：是一種慢性進展的白血病，通常與特定的基因突變（如BCR-ABL融合基因）相關(guān)。MDS：是一種慢性、進展緩慢的疾病，不同于急性白血病的迅速惡化特征，但MDS可以進展為急性白血病。MDS的治療和管理治療目標(biāo)：緩解癥狀：通過輸血、促紅細胞生成素（EPO）等改善貧血和其他血細胞減少癥狀。減少感染和出血風(fēng)險：使用生長因子（如G-CSF）、抗生素和血小板輸注等措施。延緩疾病進展：使用低劑量化療藥物（如阿扎胞苷和去甲基化藥物）或靶向治療（如來那度胺）。對于高風(fēng)險MDS患者，可以考慮進行造血干細胞移植（HSCT），這可能提供治愈的機會，但伴有較高的治療相關(guān)風(fēng)險?？偨Y(jié)骨髓增生異常綜合征（MDS）并不是傳統(tǒng)意義上的白血病，但它是一種骨髓和造血系統(tǒng)的克隆性疾病，有潛在發(fā)展為急性髓細胞白血?。ˋML）的風(fēng)險。MDS的管理和治療需要根據(jù)患者的具體情況制定個性化的方案，目標(biāo)是緩解癥狀、延緩疾病進展和改善生活質(zhì)量。對于高風(fēng)險患者，造血干細胞移植可能提供治愈的機會

今天寫這篇短文是基于骨髓增生異常綜合征（MDS，為英文首字母縮寫，下同）患者“朝秦暮楚”，在較短的時間內(nèi)頻繁更換門診主治醫(yī)生和治療方案，導(dǎo)致臨床療效更為低下。那么，為什么要提高MDS患者治療依從性？如何提高？我結(jié)合臨床實踐談?wù)勛约旱恼J識。一、MDS是難治性血液疾病我們知道，MDS是一類高度異質(zhì)性疾病，疾病譜系從“相對良性造血衰竭”跨越到“絕對惡性血液腫瘤”這樣很大的范圍，患者的發(fā)病機制、臨床表現(xiàn)、實驗室檢查、疾病性質(zhì)和危險程度、治療目標(biāo)和治療方法存在巨大差異。1982年FAB（法美英三國國家首字母縮寫）協(xié)作組提出以形態(tài)學(xué)為基礎(chǔ)的分型，將MDS分為難治性貧血、伴環(huán)形鐵粒幼紅細胞增多性難治性貧血、原始細胞過多性難治性貧血、轉(zhuǎn)化型原始細胞過多性難治性貧血、慢性粒單核細胞白血病5型。目前后兩型已經(jīng)分別劃歸為急性髓系白血病、骨髓增生異常綜合征/骨髓增值性腫瘤范疇，而前三型仍然保留在MDS范疇中。從FAB協(xié)作組對MDS的分型名稱就可以看出，本病是一類非常難治性的疾病，臨床療效低下。目前除造血干細胞移植外，MDS尚不能被根治或治愈。雖然國內(nèi)外有多種治療MDS的藥物如短效或長效促紅細胞生成素、來那度胺、地西他濱、阿扎胞苷、羅特西普等,但這些藥物的療效甚為低下。研究顯示，單獨應(yīng)用促紅細胞生成素，或促紅細胞生成素聯(lián)合升白藥物粒細胞集落刺激因子治療，僅40%相對低危（骨髓原始細胞<5%,或IPSS低危組和中危1組，或IPSS-R積分≤3.5分）MDS患者獲得治療反應(yīng)，即治療前血紅蛋白（Hb）<110g/L者治療后增加≥15g/L，或與治療前8周相比治療后8周減少輸注紅細胞≥4單位。而且研究表明，對于輸血需求低（每月<2單位紅細胞）和血清促紅細胞生成素水平低（<500mU/mL）的患者有74%的機會對促紅細胞生成素產(chǎn)生治療反應(yīng)，而其他輸血需求高和血清促紅細胞生成素水平高的患者僅有7%的機會獲得治療反應(yīng)，介于二者之間的患者（輸血需求低和促紅細胞生成素水平高，或者輸血需求高和促紅細胞生成素水平低）有23%的機會對對促紅細胞生成素有治療反應(yīng)。一項針對相對低危、輸血依賴5q缺失MDS患者的II期臨床實驗，應(yīng)用來那度胺10mg/d，28天為一個周期，或10mg/d應(yīng)用21天，28天為一個周期，入組148名患者，99名患者（67%）不再依賴輸血，完全細胞遺傳學(xué)反應(yīng)率45%。這些患者與其他MDS研究組5q缺失的患者聯(lián)合統(tǒng)計（168例），脫離輸血的中位時間為2.2年（0.1-4.4年），大約有1/3脫離輸血的患者在治療3年后仍維持脫離輸血，而其他患者最終復(fù)發(fā)，再次出現(xiàn)貧血和/或輸血依賴，同時再次出現(xiàn)5q缺失。對于相對高危MDS患者，阿扎胞苷和地西他濱等去甲基化藥物僅能取得20%-30%的完全緩解和部分緩解，且研究表明僅有阿扎胞苷治療能獲得延長生存期的優(yōu)勢（阿扎胞苷組中位生存期為24.5個月，常規(guī)治療組為15個月），而地西他濱沒有延長生存期的優(yōu)勢。總之，無論是相對低危MDS，還是相對高危MDS，上述藥物治療的療效都非常有限，因此在臨床實踐中，我們往往會聯(lián)合應(yīng)用藥物,包括中西醫(yī)結(jié)合治療以提高療效或減輕毒副作用，但即便是這樣，MDS的療效仍然不高，期待將來有更高療效藥物問世，以已解決這一難題。二、MDS的藥物療效獲得甚為緩慢MDS的治療除造血干細胞移植能在短時間內(nèi)獲得療效外，其他藥物治療的療效要緩慢得多，即使出現(xiàn)了療效也大多是不完全的療效，用“千呼萬喚始出來，猶抱琵琶半遮面”詩句來形容非常貼切。一項研究評估了促紅細胞生成素在相對低危MDS患者中的有效性，這些患者無或中度輸血依賴（≤4單位紅細胞/8周），主要終點是第24周的紅細胞反應(yīng)。結(jié)果表明，促紅細胞生成素治療組的紅細胞反應(yīng)率為31.8%，安慰劑為4.4%（P<0.001）；在RRC審查后，紅細胞反應(yīng)率分別為45.9%和4.4%（P<0.001）。另一項臨床試驗研究了達依泊汀α（一種長效促紅細胞生成素）治療相對低危MDS患者貧血的療效。入選低輸血需求和血清促紅細胞生成素<500mU/mL的MDS患者147例，按2:1的比例隨機分別接受達依泊汀α500ug每3周一次或安慰劑治療，療程為24周，然后再接受48周開放標(biāo)簽達依泊汀α治療。結(jié)果顯示：在第5-24周，與安慰劑相比，達依泊汀α組的輸血發(fā)生率顯著降低（36.1%對59.2%，P=0.008），紅細胞反應(yīng)率顯著增加（14.7%對0%，P=0.016）。在48周的開放標(biāo)簽期內(nèi)，81%患者的劑量頻率從每3周一次增加到每2周一次；劑量頻率增加與較高的紅細胞反應(yīng)率（34.7%）有關(guān)?？傊?，在相對低危MDS患者中，24周的達依泊汀治療顯著減少了輸血并增加了紅細胞反應(yīng)率。對于相對高危MDS的治療，常用的藥物包括阿扎胞苷和地西他濱。一項3期開放標(biāo)簽試驗中，358名患者被隨機分配接受阿扎胞苷或常規(guī)治療（包括最佳支持治療、低劑量阿糖胞苷、強化療），主要終點是總生存率。結(jié)果：中位隨訪21.1個月后，阿扎胞苷組中位總生存期為24.5個月，而常規(guī)治療組為15.0個月（P=0.0001）。該研究表明，與常規(guī)治療相比，阿扎胞苷治療可提高相對高危MDS患者的生存期。該研究中阿扎胞苷的中位療程數(shù)為9個周期（IQR4-15），每周期的中位時間為28天?？梢娤鄬Ω呶DS生存期的延長需要較長時間的阿扎胞苷治療。一般來講，應(yīng)用短效或長效促紅細胞生成素治療相對低危MDS貧血，至少應(yīng)在6-8周后判斷無治療反應(yīng)；來那度胺治療5q缺失的MDS，需要3-6月后判斷無治療反應(yīng)；應(yīng)用阿扎胞苷、地西他濱治療相對高危MDS,前者需要6療程，后者需要4療程后判斷無治療反應(yīng)。總之，MDS藥物治療的療效獲得甚為緩慢，這就要求患者應(yīng)遵從醫(yī)囑，有足夠的耐心靜等療效的到來。三、患者依從性是治療的基石疾病的治療需要醫(yī)患雙方的共同努力和密切配合，MDS的治療也不例外，而且更為甚之。一方面醫(yī)生需要對MDS有較為深入的研究，具備豐富的治療經(jīng)驗，對患者的病情了如指掌，能夠給予患者恰如其分的治療，對治療的效果作精準(zhǔn)判斷，以便及時高效調(diào)整治療方案。另一方面，患者需要踐行“我的疾病我做主”的理念，主動了解MDS疾病基本知識，具備相應(yīng)的康復(fù)調(diào)養(yǎng)能力，積極與醫(yī)生溝通自己的病情和治療方案，系統(tǒng)記錄病情變化、治療方法、檢驗檢查結(jié)果，遵從醫(yī)囑落實治療和康養(yǎng)措施，做一名真真正正的內(nèi)行患者。這樣，醫(yī)生的診治與幫扶，通過調(diào)動患者能動因素，才能轉(zhuǎn)化為內(nèi)在的行動和執(zhí)行力，以達成治療目標(biāo)！醫(yī)患雙方配合以患者依從性為前提，這一點在MDS診治中尤為重要。由于MDS是一類慢性難治性血液疾病，除造血干細胞移植治療外，藥物治療的效果通常不高且緩緩來遲，即使獲得了療效也大多是不全面的療效，即完全緩解（骨髓和血常規(guī)基本正常）的患者比例低下，絕大部分患者的療效僅僅是部分緩解、骨髓緩解、一系或多系血細胞數(shù)量提高而已。獲得治療反應(yīng)（即至少達到血液學(xué)改善）的患者又往往面臨疾病復(fù)發(fā)、進展、耐藥等問題。這就要求患者具備高度的依從性，對治療有足夠的耐心，對療效有充分的預(yù)期，密切配合醫(yī)生落實診療計劃和康養(yǎng)措施，而不是在短期內(nèi)見不到療效就頻繁地更換醫(yī)生和治療方案?？傊琈DS的治療需要醫(yī)患雙方的耐心堅守，風(fēng)雨之后方見晴天！