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張鳳奎主任醫(yī)師 中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院 血液內(nèi)科 通常情況下，如果孩子原本健康，突然患上重型再生障礙性貧血，我們?nèi)孕韬Y查是否存在先天性造血衰竭。但先天性造血衰竭通常表現(xiàn)為非重型再障，直接發(fā)展為重型的可能性較小，因此大多數(shù)情況下更可能是獲得性的再障。在治療選擇上，關(guān)鍵在于是否有合適的同胞供者。如果孩子有兄弟姐妹且配型相合，造血干細(xì)胞移植是首選，這是國(guó)際上公認(rèn)的最佳治療方案。移植不僅能快速重建造血系統(tǒng)，風(fēng)險(xiǎn)相對(duì)較低，且長(zhǎng)期獲益優(yōu)于免疫抑制治療。如果孩子是獨(dú)生子女或沒(méi)有合適的同胞供者，并且病情達(dá)到了重型再障的標(biāo)準(zhǔn)（但不屬于極重型），國(guó)際上推薦的首選治療方法是ATG加環(huán)孢素的免疫抑制治療。對(duì)于是否在治療中加入TPO受體激動(dòng)劑，目前在兒童中的應(yīng)用仍有爭(zhēng)議，但越來(lái)越多的證據(jù)表明加入TPO受體激動(dòng)劑可能會(huì)帶來(lái)益處?？偟膩?lái)說(shuō)，治療順序應(yīng)視具體情況而定。如果有合適的同胞供者，應(yīng)優(yōu)先考慮造血干細(xì)胞移植。如果沒(méi)有合適的供者，且中性粒細(xì)胞計(jì)數(shù)不太低的情況，可以先進(jìn)行免疫抑制治療。如果治療6個(gè)月后無(wú)效，或在3個(gè)月內(nèi)沒(méi)有顯著改善，則可以考慮將造血干細(xì)胞移植作為二線(xiàn)治療。需要注意的是，如果ATG治療無(wú)效，之后再進(jìn)行移植可能會(huì)增加風(fēng)險(xiǎn)，且浪費(fèi)了3-6個(gè)月的時(shí)間，增加了并發(fā)癥和治療成本。因此，規(guī)范的治療選擇能夠?qū)L(fēng)險(xiǎn)降至最低。家長(zhǎng)應(yīng)與醫(yī)生充分溝通，結(jié)合孩子的具體情況和家庭經(jīng)濟(jì)狀況，選擇最合適的治療方案。2024年09月09日318
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張鳳奎主任醫(yī)師 中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院 血液內(nèi)科 難治復(fù)發(fā)的再生障礙性貧血現(xiàn)在相對(duì)來(lái)講是難治的少了，復(fù)發(fā)的并不少。難治性再生障礙性貧血通常指那些接受標(biāo)準(zhǔn)免疫治療仍無(wú)效的患者。按照國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)，如果患者在接受標(biāo)準(zhǔn)免疫治療6個(gè)月后未見(jiàn)到血液學(xué)反應(yīng)，該病例便被認(rèn)定為免疫抑制治療難治性再生障礙性貧血。對(duì)于這些患者，如果他們接受的初次治療確實(shí)是標(biāo)準(zhǔn)的免疫治療，這可能表明他們殘存的造血干祖細(xì)胞數(shù)量過(guò)少。在這種情況下，下一步的治療通常建議為造血干細(xì)胞移植，如果找不到合適的供者，或者患者身體狀況不適合進(jìn)行移植，可以考慮進(jìn)行第二次免疫治療，盡管其療效可能較低。如果第二次免疫治療仍然無(wú)效，應(yīng)重新評(píng)估患者是否適合接受造血干細(xì)胞移植。因此，一旦初次標(biāo)準(zhǔn)治療無(wú)效，最佳的治療方案往往是考慮進(jìn)行造血干細(xì)胞移植。復(fù)發(fā)的再生障礙性貧血通常是指在免疫治療后獲得血液反應(yīng)，但由于減藥過(guò)快或過(guò)早停藥等原因?qū)е录膊?fù)發(fā)。預(yù)防復(fù)發(fā)的最佳方法是在醫(yī)生的指導(dǎo)下合理用藥，避免擅自調(diào)整藥物劑量。一旦疾病復(fù)發(fā)，常規(guī)做法是恢復(fù)之前的環(huán)孢素劑量，以嘗試再次獲得血液反應(yīng)。如果復(fù)發(fā)較晚被發(fā)現(xiàn)，可能需要增加環(huán)孢素劑量，甚至在全面復(fù)發(fā)的情況下，可能需要重新開(kāi)始包含ATG和環(huán)孢素加TPO受體激動(dòng)劑的初始治療。在某些情況下這樣的治療依然無(wú)效，應(yīng)考慮進(jìn)行造血干細(xì)胞移植。如果在初次治療時(shí)未找到合適的供者，但在復(fù)發(fā)時(shí)出現(xiàn)了合適的供者，可以直接進(jìn)行造血干細(xì)胞移植，無(wú)需再次嘗試免疫治療。因此，與難治性情況相比，復(fù)發(fā)的處理相對(duì)簡(jiǎn)單。希望患者能?chē)?yán)格遵循醫(yī)囑，有效地控制病情，避免復(fù)發(fā)。2024年09月06日156
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張鳳奎主任醫(yī)師 中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院 血液內(nèi)科 ATG是一種免疫抑制劑，用于治療重型再生障礙性貧血。對(duì)于初診且未接受過(guò)治療的重型再障患者，推薦的治療方法包括免疫抑制治療和造血干細(xì)胞移植。無(wú)論采用哪種治療方式，ATG通常都會(huì)被納入治療計(jì)劃中。在進(jìn)行造血干細(xì)胞移植時(shí)，ATG常作為預(yù)處理方案的一部分。而在免疫抑制治療中，ATG是標(biāo)準(zhǔn)治療方案的核心組成，通常與環(huán)孢素和TPO受體激動(dòng)劑聯(lián)合使用。盡管在某些情況下，如果患者因特定原因無(wú)法使用ATG，仍可選擇其他治療方案，但這可能會(huì)顯著降低療效。根據(jù)歐洲的研究，如果在治療中不使用ATG，僅依靠環(huán)孢素和TPO受體激動(dòng)劑的聯(lián)合治療，有效率約為50%，完全血液學(xué)反應(yīng)的幾率不足5%。因此，為了確保較高的療效和良好的治療反應(yīng)，盡可能地使用ATG是推薦的做法。2024年09月06日327
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張鳳奎主任醫(yī)師 中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院 血液內(nèi)科 再生障礙性貧血的患者在接受造血干細(xì)胞移植治療后，雖然復(fù)發(fā)的可能性依然存在，但這種幾率非常低。造血干細(xì)胞移植治療在再生障礙性貧血中具有顯著優(yōu)勢(shì)。首先，造血功能的重建速度較快，通常在兩到三周內(nèi)即可完成，這使得患者能夠迅速擺脫因血細(xì)胞減少帶來(lái)的風(fēng)險(xiǎn)。其次，絕大多數(shù)患者在移植后會(huì)出現(xiàn)完全的血液學(xué)反應(yīng)，血象恢復(fù)至正常水平。此外，一旦治療有效且造血功能得到恢復(fù)，患者再次復(fù)發(fā)的幾率極低。同時(shí)，移植后再發(fā)生疾病轉(zhuǎn)化的可能性也較小。如果患者能夠存活一年以上，其生存曲線(xiàn)通常趨于平穩(wěn)，后期的不良反應(yīng)發(fā)生率相對(duì)較低。因此，對(duì)于年齡合適且有合適供者的重型再生障礙性貧血患者，積極進(jìn)行造血干細(xì)胞移植治療是推薦的。再生障礙性貧血患者的復(fù)發(fā)多數(shù)發(fā)生在接受免疫抑制治療后。免疫抑制治療具有其獨(dú)特的優(yōu)勢(shì)，適用于所有年齡段的患者，無(wú)論年齡大小，只要身體狀況允許，都可以接受這種治療，并且不受供者是否存在的限制。大約70%至80%的患者在治療后會(huì)有血液學(xué)反應(yīng)，但其中只有約50%能夠達(dá)到完全血液學(xué)反應(yīng)，另外一半的患者可能只獲得部分血液學(xué)反應(yīng)。此外，獲得血液學(xué)反應(yīng)的時(shí)間較長(zhǎng)，通常需要約三個(gè)月。盡管目前有改進(jìn)的治療方法將這一時(shí)間縮短至一個(gè)半月到兩個(gè)月，但這些患者仍有可能在后期出現(xiàn)疾病復(fù)發(fā)。國(guó)外的研究顯示復(fù)發(fā)率可達(dá)30%，而國(guó)內(nèi)的數(shù)據(jù)則為10%左右。至于復(fù)發(fā)的原因，目前認(rèn)為再生障礙性貧血是一種由T細(xì)胞異常免疫反應(yīng)引起的自身免疫性疾病，導(dǎo)致骨髓中的造血干細(xì)胞池萎縮。免疫抑制治療難以完全清除這種異常的免疫反應(yīng)。研究表明，即使患者獲得了完全的血液學(xué)反應(yīng)，體內(nèi)仍可能存在活化的T淋巴細(xì)胞。因此，維持少量的免疫抑制劑治療至關(guān)重要。過(guò)早或過(guò)快停藥可能會(huì)導(dǎo)致疾病復(fù)發(fā)。了解這些不同治療方法的優(yōu)缺點(diǎn)，有助于我們?yōu)榛颊哌x擇最合適的治療策略。2024年09月06日398
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閆金松主任醫(yī)師 大連醫(yī)科大學(xué)附屬第二醫(yī)院 血液科 一、輸血依賴(lài)的重型再生障礙性貧血：輸血依賴(lài)的重型再生障礙性貧血，我們將其定義為重型再生障礙性貧血-II型（SAA-II），其臨床特點(diǎn)如下：1)病人在初次發(fā)病時(shí)表現(xiàn)為非重型再生障礙性貧血，2)但隨著疾病的進(jìn)展，患者貧血逐步加重，并達(dá)到重型再生障礙貧血的診斷標(biāo)準(zhǔn)；中性粒細(xì)胞缺乏，嚴(yán)重貧血，血小板非常低下；3)在疾病的進(jìn)展過(guò)程中，長(zhǎng)期口服環(huán)孢素等免疫抑制劑、雄激素、糖皮質(zhì)激素、甚至多種中藥，但均反應(yīng)不佳；4)病程中反復(fù)感染、頻繁使用抗生素導(dǎo)致多種抗生素耐藥；5)反復(fù)輸血、輸注血小板導(dǎo)致紅細(xì)胞及血小板的輸注無(wú)效；6)血清鐵蛋白顯著升高；7)ATG治療無(wú)效；8)發(fā)病至移植的中位病程長(zhǎng)達(dá)8年（1-22年）以上；9)只能采取異基因骨髓移植的治療方法。二、輸血依賴(lài)的重型再生障礙性貧血的2個(gè)病例1)病例1：12歲的小田，9歲時(shí)出現(xiàn)血細(xì)胞的顯著減少，就診于當(dāng)?shù)蒯t(yī)院，反復(fù)輸血支持，后因周身無(wú)力、出血、感染等無(wú)法正常上學(xué)，首先篩查是否存在先天遺傳病導(dǎo)致的骨髓衰竭，之后在明確除外了范可尼貧血、Wiskott-Aldrichsyndrome(WAS)等遺傳病，最終確診“慢性再障”。就診時(shí)病情已加重，一年內(nèi)無(wú)數(shù)次輸血及血小板才能艱難活著，走路走不動(dòng)，生活不能自理，考慮存在輸血依賴(lài)，為一類(lèi)輸血依賴(lài)的重型再生障礙性貧血，我們將其定義為“重型再障II型”。2)病例2：7歲的小馬，呀呀學(xué)語(yǔ)時(shí)就不幸確診為“慢性再障”，輾轉(zhuǎn)于多家醫(yī)院就醫(yī)，長(zhǎng)期口服環(huán)孢素、達(dá)那唑、中醫(yī)偏方等藥物治療，效果不理想，乏力、出血等癥狀進(jìn)行性加重，同樣經(jīng)歷4年多的相關(guān)治療，病情持續(xù)加重，輸血依賴(lài)，最終進(jìn)展為“重型再障II型”，反復(fù)的輸血、輸血小板，讓他不得放棄上學(xué)，在家治療。針對(duì)這樣的患兒，究竟該如何治療才能讓他們重獲新生呢？三、異基因造血干細(xì)胞移植治療輸血依賴(lài)的重型再生障礙性貧血大連醫(yī)科大學(xué)附屬二院骨髓移植中心團(tuán)隊(duì)回顧性收集了2015年至2018年，22例接受單倍體移植治療的再生障礙性貧血-II型（SAA-II）患者，以“北京方案”為基礎(chǔ)的“Flu/Bu/Cy-ATG”作為預(yù)處理方案的單倍體移植，22例SAA-II型患者中，21例（95.5%）獲得了的穩(wěn)定植入，共有4例發(fā)生II-IV急性排異反應(yīng)，其中僅2例發(fā)生III-IV排急性排異反應(yīng)，并均得到良好控制和恢復(fù)。需要特別提到的是，其中12例（54.5%）移植過(guò)程中發(fā)生了細(xì)菌和真菌感染，提示SAA-II患者最好在疾病進(jìn)展至異常嚴(yán)重階段之前，盡早開(kāi)展移植治療，以減少移植過(guò)程中感染發(fā)生的風(fēng)險(xiǎn)。異基因造血干細(xì)胞移植后，獲得了86.4%的長(zhǎng)期生存。上述兩位患兒，也均采用Flu/Bu/Cy-ATG作為一致的預(yù)處理方案，采用其父母的造血干細(xì)胞成功重建其造血系統(tǒng)，完成了單倍體造血干細(xì)胞移植的治療。到目前為止，小田已順利考上了初中，恢復(fù)了正常的學(xué)習(xí)生活。而小馬也完成了小學(xué)學(xué)習(xí)，正在選擇自己喜歡的初中學(xué)校，父母的臉上都洋溢著生活的幸福。四、學(xué)術(shù)進(jìn)展：上述病例總結(jié)，以第一單位及通訊作者身份，在FrontiersofMedicine（影響因子9.9）在線(xiàn)發(fā)表了文章“Outcomesofhaploidenticalbonemarrowtransplantationinpatientswithsevereaplasticanemia-IIthatprogressedfromnon-severeacquiredaplasticanemia”（半相合骨髓移植治療慢性再生障礙性貧血進(jìn)展的重型再生障礙性貧血-II型的療效）。該文第一作者為該院血液科副主任醫(yī)師劉虹辰，畢業(yè)于德國(guó)科隆大學(xué)，獲內(nèi)科學(xué)博士學(xué)位，擅長(zhǎng)血液疾病的精準(zhǔn)診療及骨髓移植工作。五、總結(jié)：骨髓移植治療輸血依賴(lài)的重型再障，臨床治療效果顯著，因此盡早選擇異基因骨髓移植，是治愈該病的首選治療方法。2024年06月16日143
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閆金松主任醫(yī)師 大連醫(yī)科大學(xué)附屬第二醫(yī)院 血液科 單倍型造血干細(xì)胞移植（HaploidenticalHematopoieticStemCellTransplantation,Haplo-HSCT）是指使用與患者部分匹配（通常為50%匹配）的供體進(jìn)行的造血干細(xì)胞移植。單倍型供體通常是患者的父母、子女或兄弟姐妹。近年來(lái)，單倍型造血干細(xì)胞移植在治療再生障礙性貧血（AplasticAnemia,AA）中取得了顯著進(jìn)展，為沒(méi)有全合供體的患者提供了更多的治療選擇。單倍型造血干細(xì)胞移植的優(yōu)點(diǎn)供體選擇范圍廣：由于大多數(shù)患者都能在家庭成員中找到單倍型匹配的供體，單倍型移植大大擴(kuò)展了供體選擇范圍，尤其是對(duì)于那些沒(méi)有HLA全合供體的患者。較短的等待時(shí)間：由于供體選擇范圍廣泛，單倍型移植可以在較短時(shí)間內(nèi)找到合適的供體，減少了患者等待供體的時(shí)間，從而減少了病情惡化的風(fēng)險(xiǎn)。移植成功率的提高：現(xiàn)代移植技術(shù)的發(fā)展，特別是移植前后的免疫抑制和支持治療的改進(jìn)，顯著提高了單倍型移植的成功率。單倍型造血干細(xì)胞移植的挑戰(zhàn)移植物抗宿主?。℅VHD）：由于供體與患者之間存在較大程度的HLA不匹配，單倍型移植的GVHD風(fēng)險(xiǎn)較高。GVHD是移植后的一種常見(jiàn)且嚴(yán)重的并發(fā)癥，可能影響多個(gè)器官系統(tǒng)。移植排斥和失敗：移植排斥是移植細(xì)胞未能在患者體內(nèi)生長(zhǎng)和發(fā)育，導(dǎo)致骨髓功能不全。單倍型移植的排斥風(fēng)險(xiǎn)相對(duì)較高。感染風(fēng)險(xiǎn)：由于移植后需要使用強(qiáng)效免疫抑制劑，患者的免疫系統(tǒng)受到抑制，感染風(fēng)險(xiǎn)增加。常見(jiàn)的感染包括細(xì)菌、病毒和真菌感染。單倍型造血干細(xì)胞移植的步驟前處理（Conditioning）：移植前的化療和/或放療，以清除患者的病變骨髓細(xì)胞，并抑制患者的免疫系統(tǒng)，減少移植物抗宿主病的發(fā)生。造血干細(xì)胞采集和輸注：從單倍型供體中采集造血干細(xì)胞，通常通過(guò)外周血干細(xì)胞采集。然后將這些細(xì)胞通過(guò)靜脈輸注到患者體內(nèi)。移植后的管理（Post-TransplantationCare）：預(yù)防和治療GVHD：常用的藥物包括環(huán)磷酰胺（Cyclophosphamide）、環(huán)孢素（Cyclosporine）和他克莫司（Tacrolimus）。感染預(yù)防：使用抗生素、抗病毒藥物和抗真菌藥物進(jìn)行預(yù)防和治療。支持治療：包括輸血、營(yíng)養(yǎng)支持和其他對(duì)癥治療。單倍型移植的成功案例和數(shù)據(jù)研究表明，單倍型造血干細(xì)胞移植在治療再生障礙性貧血方面取得了良好的療效。例如：一項(xiàng)研究顯示，對(duì)于重型和極重型再生障礙性貧血患者，單倍型移植的2年無(wú)病生存率（DFS）和總生存率（OS）均達(dá)到90%以上。另一項(xiàng)研究指出，通過(guò)優(yōu)化免疫抑制和GVHD預(yù)防策略，單倍型移植的移植成功率和長(zhǎng)期生存率有顯著提高?？偨Y(jié)單倍型造血干細(xì)胞移植為沒(méi)有HLA全合供體的再生障礙性貧血患者提供了一種有效的治療選擇。盡管單倍型移植面臨較高的GVHD和感染風(fēng)險(xiǎn)，但通過(guò)現(xiàn)代移植技術(shù)和支持治療，這些風(fēng)險(xiǎn)可以得到有效管理。單倍型移植的成功率不斷提高，為更多患者帶來(lái)了治愈的希望?；颊咴谶x擇治療方案時(shí)，應(yīng)在專(zhuān)業(yè)醫(yī)療團(tuán)隊(duì)的指導(dǎo)下，充分權(quán)衡移植的利弊，做出最適合自身情況的決定2024年06月16日176
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閆金松主任醫(yī)師 大連醫(yī)科大學(xué)附屬第二醫(yī)院 血液科 再生障礙性貧血（AplasticAnemia,AA）是一種骨髓造血功能衰竭疾病，嚴(yán)重情況下可能危及生命。對(duì)于重型和極重型再生障礙性貧血患者，骨髓移植（或更廣義的造血干細(xì)胞移植，HSCT）是最有效的治療方法之一。骨髓移植的基本概念骨髓移植是將健康的造血干細(xì)胞移植到患者體內(nèi)，以恢復(fù)其正常的造血功能。根據(jù)供體的不同，骨髓移植分為以下幾種類(lèi)型：同基因移植（SyngeneicTransplantation）：供體是患者的同卵雙胞胎。同種異體移植（AllogeneicTransplantation）：供體是與患者有相同或相似組織相容性抗原（HLA）的親屬或非親屬。自體移植（AutologousTransplantation）：使用患者自身的造血干細(xì)胞，通常不用于再生障礙性貧血，因?yàn)榛颊叩脑煅杉?xì)胞已經(jīng)受損。適應(yīng)癥對(duì)于再生障礙性貧血，骨髓移植的主要適應(yīng)癥是重型和極重型病例，尤其是以下情況的患者：年輕患者：通常指40歲以下的患者，因?yàn)樗麄儗?duì)移植的耐受性較好，預(yù)后也較佳。有合適供體：優(yōu)選全合（HLA完全匹配）的同胞供體或無(wú)關(guān)供體。如果全合供體不可用，部分匹配的供體也可以考慮。骨髓移植的過(guò)程前處理（Conditioning）：在移植前，患者通常需要接受強(qiáng)烈的化療和/或放療，以清除體內(nèi)的病變?cè)煅杉?xì)胞，并抑制免疫系統(tǒng)，防止移植物抗宿主?。℅VHD）。移植（Transplantation）：通過(guò)靜脈輸注將供體的造血干細(xì)胞引入患者體內(nèi)，這些細(xì)胞會(huì)遷移到骨髓中，并開(kāi)始重建患者的造血系統(tǒng)。移植后的管理（Post-TransplantationCare）：嚴(yán)格的感染預(yù)防措施，包括無(wú)菌環(huán)境、預(yù)防性抗生素和抗真菌藥物的使用。定期監(jiān)測(cè)血細(xì)胞計(jì)數(shù)、移植物的嵌合狀態(tài)以及并發(fā)癥的發(fā)生。治療和預(yù)防GVHD，常用的藥物包括免疫抑制劑如環(huán)孢素、他克莫司和類(lèi)固醇。移植的并發(fā)癥和管理移植物抗宿主?。℅VHD）：急性GVHD：通常在移植后100天內(nèi)發(fā)生，主要影響皮膚、肝臟和胃腸道。慢性GVHD：可以在移植后100天后發(fā)生，影響廣泛的器官和系統(tǒng)。感染：移植后的免疫抑制狀態(tài)使患者易感于各種感染，包括細(xì)菌、病毒和真菌感染。移植失?。阂浦驳脑煅杉?xì)胞未能在患者體內(nèi)生長(zhǎng)和發(fā)育，導(dǎo)致骨髓功能不全。其他并發(fā)癥：如肝靜脈閉塞病、肺部并發(fā)癥和長(zhǎng)期免疫抑制相關(guān)的并發(fā)癥等。治療效果和預(yù)后骨髓移植在重型和極重型再生障礙性貧血患者中的治療效果顯著，尤其是對(duì)于年輕患者和有合適供體的患者。成功的骨髓移植可以恢復(fù)患者的正常造血功能，顯著改善生存率和生活質(zhì)量。然而，移植過(guò)程復(fù)雜且風(fēng)險(xiǎn)較高，需要在經(jīng)驗(yàn)豐富的移植中心進(jìn)行?？偨Y(jié)骨髓移植是治療重型和極重型再生障礙性貧血的有效手段，尤其適用于年輕患者和有合適供體的患者。移植前的充分準(zhǔn)備、移植過(guò)程中的嚴(yán)格管理以及移植后的密切監(jiān)測(cè)和并發(fā)癥處理是確保成功和提高生存率的關(guān)鍵。通過(guò)科學(xué)合理的管理，骨髓移植可以為再生障礙性貧血患者提供長(zhǎng)期治愈的希望2024年06月16日234
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閆金松主任醫(yī)師 大連醫(yī)科大學(xué)附屬第二醫(yī)院 血液科 大連醫(yī)科大學(xué)附屬第二醫(yī)院血液科?閆金松1什么是輸血依賴(lài)的重型再生障礙性貧血？輸血依賴(lài)的重型再生障礙性貧血，我們將其定義為重型再生障礙性貧血-II型（SAA-II），其臨床特點(diǎn)如下：1)??病人在初次發(fā)病時(shí)表現(xiàn)為非重型再生障礙性貧血，2)??但隨著疾病的進(jìn)展，患者貧血逐步加重，并達(dá)到重型再生障礙貧血的診斷標(biāo)準(zhǔn)；中性粒細(xì)胞缺乏，嚴(yán)重貧血，血小板非常低下；3)??在疾病的進(jìn)展過(guò)程中，長(zhǎng)期口服環(huán)孢素等免疫抑制劑、雄激素、糖皮質(zhì)激素、甚至多種中藥，但均反應(yīng)不佳；4)??病程中反復(fù)感染、頻繁使用抗生素導(dǎo)致多種抗生素耐藥；5)??反復(fù)輸血、輸注血小板導(dǎo)致紅細(xì)胞及血小板的輸注無(wú)效；6)??血清鐵蛋白顯著升高；7)??ATG治療無(wú)效；8)??發(fā)病至移植的中位病程長(zhǎng)達(dá)8年（1-22年）以上；9)??只能采取異基因骨髓移植的治療方法。2、輸血依賴(lài)的重型再生障礙性貧血的2個(gè)病例1)??病例1：12歲的小田，9歲時(shí)出現(xiàn)血細(xì)胞的顯著減少，就診于當(dāng)?shù)蒯t(yī)院，反復(fù)輸血支持，后因周身無(wú)力、出血、感染等無(wú)法正常上學(xué)，首先篩查是否存在先天遺傳病導(dǎo)致的骨髓衰竭，之后在明確除外了范可尼貧血、Wiskott-Aldrichsyndrome(WAS)等遺傳病，最終確診“慢性再障”。就診時(shí)病情已加重，一年內(nèi)無(wú)數(shù)次輸血及血小板才能艱難活著，走路走不動(dòng)，生活不能自理，考慮存在輸血依賴(lài)，為一類(lèi)輸血依賴(lài)的重型再生障礙性貧血，我們將其定義為“重型再障II型”。2)??病例2：7歲的小馬，呀呀學(xué)語(yǔ)時(shí)就不幸確診為“慢性再障”，輾轉(zhuǎn)于多家醫(yī)院就醫(yī)，長(zhǎng)期口服環(huán)孢素、達(dá)那唑、中醫(yī)偏方等藥物治療，效果不理想，乏力、出血等癥狀進(jìn)行性加重，同樣經(jīng)歷4年多的相關(guān)治療，病情持續(xù)加重，輸血依賴(lài)，最終進(jìn)展為“重型再障II型”，反復(fù)的輸血、輸血小板，讓他不得放棄上學(xué)，在家治療。針對(duì)這樣的患兒，究竟該如何治療才能讓他們重獲新生呢？3異基因造血干細(xì)胞移植可以用于治療輸血依賴(lài)的重型再生障礙性貧血上述兩位患兒，均采用Flu/Bu/Cy-ATG作為一致的預(yù)處理方案，采用其父母的造血干細(xì)胞成功重建其造血系統(tǒng)，完成了單倍體造血干細(xì)胞移植的治療。到目前為止，小田已順利考上了初中，恢復(fù)了正常的學(xué)習(xí)生活。而小馬也完成了小學(xué)學(xué)習(xí)，正在選擇自己喜歡的初中學(xué)校，父母的臉上都洋溢著生活的幸福。骨髓移植治療輸血依賴(lài)的重型再障，臨床治療效果顯著，因此盡早選擇異基因骨髓移植，是治愈該病的治療方法之一。?2024年04月08日187
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閆金松主任醫(yī)師 大連醫(yī)科大學(xué)附屬第二醫(yī)院 血液科 大連醫(yī)科大學(xué)附屬第二醫(yī)院血液科閆金松目前國(guó)際上針對(duì)重型再障的治療主要分為三大類(lèi)，一線(xiàn)治療主要采用免疫抑制治療，比如口服環(huán)孢素及輸注紅細(xì)胞、血小板等對(duì)癥治療，不能治愈疾病，僅僅控制其發(fā)展，67%的患兒最終仍會(huì)發(fā)生疾病進(jìn)展，總體治療有效率約為60%，且僅采用支持治療的患兒死亡率高達(dá)80%。其次，還可應(yīng)用抗胸腺細(xì)胞球蛋白(ATG)進(jìn)行聯(lián)合免疫治療，治療5年有效率達(dá)60-70%，不良反應(yīng)相對(duì)少見(jiàn)，適用于無(wú)法進(jìn)行移植的患者。但其中約30-40%患兒治療無(wú)效或復(fù)發(fā)，仍未能脫離感染、出血風(fēng)險(xiǎn)及血制品輸注依賴(lài)等并發(fā)癥。最根本的治愈方法就是異基因造血干細(xì)胞移植，尤其是單倍體造血干細(xì)胞移植，現(xiàn)已確立為SAA最主要的治療手段。目前3年治療有效率達(dá)87-92%，適用于年齡小于40歲，存在HLA半合供者或者免疫抑制治療失敗的患者，但需注意移植后急慢性移植物抗宿主病的發(fā)生，一般發(fā)生率為30%，及時(shí)調(diào)整用藥一般可有效控制。但是，對(duì)于輸血依賴(lài)的重型再生障礙性貧血，上述免疫治療的方法療效不確定，異基因造血干細(xì)胞移植是目前可以選擇的治療手段。?2024年04月06日115
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