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張鳳奎主任醫(yī)師 中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院 血液內(nèi)科 認(rèn)識再生障礙性貧血再生障礙性貧血是一種因骨髓造血功能障礙而引起的血液疾病，表現(xiàn)為外周血液中白細(xì)胞、血小板減少及貧血。這種疾病在國際上有時(shí)被視為少見病，但在臨床上較為常見。診斷時(shí)，常見的表現(xiàn)包括三系血細(xì)胞（紅細(xì)胞、白細(xì)胞、血小板）減少，需通過骨髓穿刺進(jìn)一步確認(rèn)，診斷關(guān)鍵在于觀察骨髓中造血細(xì)胞數(shù)量顯著減少而無異常細(xì)胞浸潤或纖維化。再生障礙性貧血分為先天性和獲得性兩大類。先天性主要與遺傳因素相關(guān)，涉及的疾病包括范科尼貧血、先天性紅細(xì)胞生成不良等。相比之下，獲得性再生障礙性貧血更常見，可分為繼發(fā)性和特發(fā)性。繼發(fā)性通常與特定原因如放射性物質(zhì)暴露或細(xì)胞毒性藥物相關(guān)，而特發(fā)性則是指未找到明確原因的情況。臨床上，醫(yī)生在診斷后需確定再生障礙性貧血的類型，并進(jìn)一步區(qū)分為原發(fā)性或繼發(fā)性。此外，還需考慮是否伴有染色體異?；騊NH（陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿癥）克隆，以確保選擇較為合適的治療方案。?診斷與表現(xiàn)：再生障礙性貧血的臨床特征再生障礙性貧血的主要臨床表現(xiàn)包括貧血、出血和感染，這些癥狀與骨髓中造血細(xì)胞的產(chǎn)生障礙有直接關(guān)系。貧血表現(xiàn)為患者感到疲乏、面色蒼白及活動后心慌氣短。貧血的影響受患者年齡和健康狀況影響，年輕人可能表現(xiàn)出更好的耐受性，而老年人或心臟病患者的癥狀可能更為明顯。出血是再生障礙性貧血的第二大表現(xiàn)，通常與血小板生成減少相關(guān)。血小板計(jì)數(shù)低下時(shí)，患者易發(fā)生出血，尤其是計(jì)數(shù)低于50×109/L時(shí)，患者可能不表現(xiàn)出明顯的出血癥狀，但在劇烈運(yùn)動或外傷后容易出血。當(dāng)血小板計(jì)數(shù)進(jìn)一步下降至30×109/L以下時(shí)，可能會出現(xiàn)自發(fā)性出血，如鼻出血或齒齦出血，甚至可能發(fā)生皮膚出血點(diǎn)或紫癜。非常低的血小板計(jì)數(shù)（低于10×109/L）可能導(dǎo)致嚴(yán)重的內(nèi)臟或顱內(nèi)出血。感染是第三大表現(xiàn)，主要由于白細(xì)胞數(shù)量的顯著減少。白細(xì)胞計(jì)數(shù)低于1×109/L時(shí)，感染風(fēng)險(xiǎn)增加，尤其是中性粒細(xì)胞減少至少于0.5×109/L時(shí)，被稱為粒細(xì)胞缺乏癥，此時(shí)感染可能快速進(jìn)展且難以用常規(guī)抗生素控制。因此，再生障礙性貧血患者的免疫力下降，容易感染一些常見細(xì)菌?？偟膩碚f，再生障礙性貧血的表現(xiàn)多樣且復(fù)雜，嚴(yán)重程度可以從輕微到危及生命不等。臨床上，醫(yī)生會根據(jù)貧血、出血和感染的嚴(yán)重程度來分類患者，并據(jù)此制定治療方案。這種分類對決定患者是否需要住院治療、選擇何種治療方法至關(guān)重要。?治療策略與自我管理：應(yīng)對重型與非重型再生障礙性貧血在我國，再生障礙性貧血主要表現(xiàn)為非重型，可通過門診治療和定期復(fù)查進(jìn)行管理。非重型再障患者通常不表現(xiàn)出嚴(yán)重的貧血、出血或感染癥狀，與重型再障有顯著差異。非重型再障患者可能不需立即進(jìn)行積極治療，取決于病情的活躍程度和血細(xì)胞減少的情況。在這些情況下，醫(yī)生通常采取“等待和觀察”的策略，定期監(jiān)測疾病進(jìn)展情況，只有當(dāng)病情顯示活躍跡象或血細(xì)胞減少至一定程度時(shí)才推薦開始治療。對于病情進(jìn)展并出現(xiàn)更嚴(yán)重癥狀的患者，如新的出血點(diǎn)或加重的感染，需要采取更積極的治療措施，可能包括住院治療。重型再障的患者通常表現(xiàn)出更為嚴(yán)重的貧血、出血和感染癥狀，這些癥狀可能危及生命，因此這些患者通常需要住院治療，并采取規(guī)范的保護(hù)性隔離措施。積極治療對于重型再障患者至關(guān)重要，未經(jīng)適當(dāng)治療，患者的出血和感染風(fēng)險(xiǎn)極高，可能導(dǎo)致生命危險(xiǎn)。國際研究表明，未經(jīng)有效治療的重型再障患者一年內(nèi)生存率顯著降低。治療策略包括免疫治療或造血干細(xì)胞移植，需根據(jù)患者的具體情況和醫(yī)生的專業(yè)判斷進(jìn)行選擇。盡管我國再障患者多為非重型，不需要住院治療，但患者在日常生活中仍然需要注意自我管理和護(hù)理指導(dǎo)，以防在治療過程中出現(xiàn)復(fù)雜性的病情。?日常生活中的注意事項(xiàng)與健康建議對于非重型再生障礙性貧血患者，通常不在醫(yī)院接受持續(xù)監(jiān)管，日常自我管理顯得尤為重要。這包括規(guī)范用藥、預(yù)防感染和避免可能引起或加重骨髓衰竭的有害因素。首先，規(guī)范用藥是管理再障的關(guān)鍵?；颊邞?yīng)嚴(yán)格遵循醫(yī)囑使用藥物，并定期復(fù)查以監(jiān)控病情進(jìn)展和藥物效果。這有助于確保治療的有效性，并在出現(xiàn)藥物不良反應(yīng)時(shí)，與及時(shí)與主治醫(yī)師溝通，便于調(diào)整治療方案。其次，預(yù)防感染對于維持患者健康狀態(tài)至關(guān)重要。非重型再障患者應(yīng)避免人群密集的地方，正確佩戴口罩，注意食品衛(wèi)生，避免食用未經(jīng)充分清潔的食物。因感染可能導(dǎo)致嚴(yán)重后果，預(yù)防措施是管理病情的關(guān)鍵一環(huán)。此外，患者應(yīng)盡量避免接觸化學(xué)物品和放射性物質(zhì)，特別是含苯和其他有害化學(xué)物質(zhì)的環(huán)境，如油漆、粘合劑或工業(yè)環(huán)境。選擇職業(yè)時(shí)也應(yīng)考慮避開可能增加疾病風(fēng)險(xiǎn)的行業(yè)。再生障礙性貧血患者還應(yīng)避免劇烈運(yùn)動或可能導(dǎo)致外傷的活動，如拳擊或踢足球等高風(fēng)險(xiǎn)運(yùn)動，以減少出血的風(fēng)險(xiǎn)?；颊咄ㄟ^治療后，即使恢復(fù)了造血功能，無論是通過自體恢復(fù)還是通過造血干細(xì)胞移植，仍需定期進(jìn)行隨訪檢查以監(jiān)測可能的疾病轉(zhuǎn)化。這些措施的目的是防止疾病加重，尤其是減少感染頻率和出血風(fēng)險(xiǎn)。對于重型再障患者，緊急住院治療和醫(yī)生的密切監(jiān)控是必需的。這些日常生活中的注意事項(xiàng)和健康建議對于非重型再障患者來說是至關(guān)重要的。?在醫(yī)學(xué)界不斷探索與進(jìn)步的當(dāng)下，再生障礙性貧血的治療前景日益光明。張鳳奎教授的專業(yè)解析強(qiáng)調(diào)了治療的多樣性和自我管理的重要性。通過共同的努力和科學(xué)的管理，我們有理由相信，更多的再障患者將能夠有效控制病情，邁向健康的生活。未來，隨著治療方法的不斷創(chuàng)新，生命之花將在更多患者身上盛開，照亮希望之路！2024年09月09日
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閆金松主任醫(yī)師 大連醫(yī)科大學(xué)附屬第二醫(yī)院 血液科 再生障礙性貧血（AplasticAnemia,AA）是一種骨髓造血功能衰竭疾病，嚴(yán)重情況下可能危及生命。對于重型和極重型再生障礙性貧血患者，骨髓移植（或更廣義的造血干細(xì)胞移植，HSCT）是最有效的治療方法之一。骨髓移植的基本概念骨髓移植是將健康的造血干細(xì)胞移植到患者體內(nèi)，以恢復(fù)其正常的造血功能。根據(jù)供體的不同，骨髓移植分為以下幾種類型：同基因移植（SyngeneicTransplantation）：供體是患者的同卵雙胞胎。同種異體移植（AllogeneicTransplantation）：供體是與患者有相同或相似組織相容性抗原（HLA）的親屬或非親屬。自體移植（AutologousTransplantation）：使用患者自身的造血干細(xì)胞，通常不用于再生障礙性貧血，因?yàn)榛颊叩脑煅杉?xì)胞已經(jīng)受損。適應(yīng)癥對于再生障礙性貧血，骨髓移植的主要適應(yīng)癥是重型和極重型病例，尤其是以下情況的患者：年輕患者：通常指40歲以下的患者，因?yàn)樗麄儗σ浦驳哪褪苄暂^好，預(yù)后也較佳。有合適供體：優(yōu)選全合（HLA完全匹配）的同胞供體或無關(guān)供體。如果全合供體不可用，部分匹配的供體也可以考慮。骨髓移植的過程前處理（Conditioning）：在移植前，患者通常需要接受強(qiáng)烈的化療和/或放療，以清除體內(nèi)的病變造血干細(xì)胞，并抑制免疫系統(tǒng)，防止移植物抗宿主?。℅VHD）。移植（Transplantation）：通過靜脈輸注將供體的造血干細(xì)胞引入患者體內(nèi)，這些細(xì)胞會遷移到骨髓中，并開始重建患者的造血系統(tǒng)。移植后的管理（Post-TransplantationCare）：嚴(yán)格的感染預(yù)防措施，包括無菌環(huán)境、預(yù)防性抗生素和抗真菌藥物的使用。定期監(jiān)測血細(xì)胞計(jì)數(shù)、移植物的嵌合狀態(tài)以及并發(fā)癥的發(fā)生。治療和預(yù)防GVHD，常用的藥物包括免疫抑制劑如環(huán)孢素、他克莫司和類固醇。移植的并發(fā)癥和管理移植物抗宿主?。℅VHD）：急性GVHD：通常在移植后100天內(nèi)發(fā)生，主要影響皮膚、肝臟和胃腸道。慢性GVHD：可以在移植后100天后發(fā)生，影響廣泛的器官和系統(tǒng)。感染：移植后的免疫抑制狀態(tài)使患者易感于各種感染，包括細(xì)菌、病毒和真菌感染。移植失?。阂浦驳脑煅杉?xì)胞未能在患者體內(nèi)生長和發(fā)育，導(dǎo)致骨髓功能不全。其他并發(fā)癥：如肝靜脈閉塞病、肺部并發(fā)癥和長期免疫抑制相關(guān)的并發(fā)癥等。治療效果和預(yù)后骨髓移植在重型和極重型再生障礙性貧血患者中的治療效果顯著，尤其是對于年輕患者和有合適供體的患者。成功的骨髓移植可以恢復(fù)患者的正常造血功能，顯著改善生存率和生活質(zhì)量。然而，移植過程復(fù)雜且風(fēng)險(xiǎn)較高，需要在經(jīng)驗(yàn)豐富的移植中心進(jìn)行?？偨Y(jié)骨髓移植是治療重型和極重型再生障礙性貧血的有效手段，尤其適用于年輕患者和有合適供體的患者。移植前的充分準(zhǔn)備、移植過程中的嚴(yán)格管理以及移植后的密切監(jiān)測和并發(fā)癥處理是確保成功和提高生存率的關(guān)鍵。通過科學(xué)合理的管理，骨髓移植可以為再生障礙性貧血患者提供長期治愈的希望2024年06月16日216
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劉風(fēng)主任醫(yī)師 中國中醫(yī)科學(xué)院西苑醫(yī)院 血液科 2011年發(fā)現(xiàn)，10年的常規(guī)西藥治療雖然病情有好轉(zhuǎn)，但是已經(jīng)開始輸血依賴，就診后調(diào)整方案，2年的中西醫(yī)結(jié)合治療，患者從輸血依賴到可以正常工作生活，從2021年9月份脫輸至2022年7月，近10個(gè)月的時(shí)間，患者血象沒什么變化，一心一意的堅(jiān)持，看到了痊愈的希望。經(jīng)常有再障患者問，我吃藥1個(gè)月能好嗎？也經(jīng)常有患者問“我吃藥都2個(gè)月了，怎么血象還不升呢”再障是個(gè)慢性病，這就不是一個(gè)能快速好轉(zhuǎn)的疾病，它和感冒不一樣。主任也經(jīng)常說，“最快也得3-6個(gè)月起效，甚至有的患者起效時(shí)間在半年以上，能怎么辦？不管是醫(yī)生還是患者，在這個(gè)時(shí)候唯有堅(jiān)持，堅(jiān)持，再堅(jiān)持！”2023年06月04日711
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何廣勝主任醫(yī)師 江蘇省人民醫(yī)院 血液內(nèi)科 經(jīng)常被問到這樣的問題。首先，這要細(xì)分情況。沒有一句話就能回答的。不是那么簡單。1年齡？各個(gè)專家共識和指南，都有不同的界定，但總之可以看出，年齡大不好。其實(shí)無論移植還是ATG，年齡大，效果都比年輕人差。但是在英國指南，界定是50歲，美國NIH建議是40歲，高于這個(gè)年紀(jì)，不建議首選移植。2有沒有同胞全相合供體如果有，年齡又不大，首選。如果沒有，首選ATG。為什么？因?yàn)槿绻龅牟皇峭嗪系囊浦玻热鐭o關(guān)供體，單倍體半相合供體、臍血。那么預(yù)處理方案中，基本是要使用白消安（馬利蘭）或者TBI（放射）。白消安（馬利蘭）對女性患者的內(nèi)分泌腺，尤其卵巢功能影響甚大，甚至失功能。生育功能不能保全嗎。TBI（放射）對內(nèi)分泌功能、遠(yuǎn)期實(shí)體腫瘤的風(fēng)險(xiǎn)很大。ATG就不存在上述問題，所以，ATG失敗才會考慮非同胞全相合的供體移值。當(dāng)然，ATG的造血重建速度慢一些，恢復(fù)的數(shù)值沒有那么好。但是為了血象數(shù)值高一些，沒有必要付出那么大的代價(jià)吧。更何況，現(xiàn)在有了促血小板生成素受體激動劑了，ATG的療效又提高了許多。2023年05月28日765
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柴星星副主任醫(yī)師 連云港市第二人民醫(yī)院 血液科 再生障礙性貧血目前屬于有希望治愈的一種疾病，分為非重型和重型再障。非重型的再障患者，視血常規(guī)的檢查情況而定，如果白細(xì)胞，血紅蛋白和血小板都沒有嚴(yán)重的偏低，通過常規(guī)的免疫抑制劑的治療，可以達(dá)到臨床治愈。且目前再生障礙性貧血治療效果比以前更好，對于40歲以下急性重型再生障礙性貧血，如果有同胞全相合供者，可以考慮選同胞全相合供者做異基因造血干細(xì)胞移植。如果沒有同胞全相和供者，則考慮用強(qiáng)效免疫抑制劑治療，包括ATG加環(huán)孢素治療，這種治療辦法治愈率也能達(dá)到70%以上。目前最新治療辦法包括ATG加環(huán)孢素加艾曲波帕等藥物治療，療效要比單純ATG加環(huán)孢素還要進(jìn)一步提升，并且TPO受體激動劑以及環(huán)孢素在門診購買就能當(dāng)場報(bào)銷，大大減少了患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。2023年05月02日601
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王濤主任醫(yī)師 山西白求恩醫(yī)院 血液科 2周移植，2月治愈——近期，山西白求恩醫(yī)院血液科應(yīng)用“干細(xì)胞移植模式”連續(xù)挽救了兩名年輕的重型再障患者的生命?；颊呱昴撑c劉某，都是20歲左右的年輕患者，發(fā)病時(shí)兩人都出現(xiàn)了發(fā)熱，頭暈乏力，出血的癥狀，在當(dāng)?shù)蒯t(yī)院就診時(shí)，血小板，白細(xì)胞，血紅蛋白都下降到了最低點(diǎn)（血小板僅為3×10^9/L，白細(xì)胞僅為0.3×10^9/L，血紅蛋白僅為3g/L），先后從急診來到了山西白求恩醫(yī)院血液科。針對病情危重的兩位患者，血液科王濤副主任通過骨髓象，骨髓活檢等相關(guān)檢查，確診兩名患者均為重型再生障礙性貧血，重型再障患者由于造血功能衰竭，發(fā)病時(shí)血小板，白細(xì)胞，血紅蛋白計(jì)數(shù)都非常低，常常會合并嚴(yán)重的出血和感染，疾病進(jìn)展迅速，死亡率極高。如何治療？王濤副主任介紹說，部分重型再障患者可以單純通過藥物治療（免疫抑制治療）與輸血治療來治療疾病，但是對于病情危重，合并嚴(yán)重感染與出血的重型再障患者，由于藥物治療時(shí)間過長，常常由于疾病進(jìn)展而導(dǎo)致死亡。而異基因干細(xì)胞移植是治愈重型再障的有效方法，通過正常供者干細(xì)胞的輸注，徹底更換患者的骨髓干細(xì)胞，進(jìn)而達(dá)到一步到位、根治疾病的目標(biāo)。山西白求恩醫(yī)院血液科在同濟(jì)常駐專家隗佳主任的指導(dǎo)下，為兩位年輕患者制訂了一線選擇異基因干細(xì)胞移植的治療方案，快速配型，在一周內(nèi)就為兩位患者尋找到了合適的干細(xì)胞移植供者（分別為申某的姐姐-全相合；劉某的父親-半相合），發(fā)病的第2周就為兩位患者進(jìn)行了異基因干細(xì)胞移植。整個(gè)干細(xì)胞移植過程順利，目前兩位患者在移植后兩個(gè)月，血常規(guī)的各項(xiàng)指標(biāo)都恢復(fù)了正常，患者申某已經(jīng)出院觀察，劉某也將于近期出院休養(yǎng)。發(fā)病2周內(nèi)就進(jìn)行HLA配型、盡早選擇干細(xì)胞移植，發(fā)病2月后疾病就可治愈，山西白求恩醫(yī)院血液科針對重型再障的年輕患者，制訂了快速高效的“白求恩移植模式”（2周移植，2月治愈），為重型再障患者帶來了新生的希望。背景介紹：山西白求恩醫(yī)院在國家區(qū)域醫(yī)療中心建設(shè)的大背景下，在武漢同濟(jì)醫(yī)院強(qiáng)大的臨床與科研團(tuán)隊(duì)支持下，為我省引進(jìn)了多項(xiàng)干細(xì)胞移植和CART細(xì)胞治療的先進(jìn)技術(shù)；醫(yī)院血液科造血干細(xì)胞移植團(tuán)隊(duì)迄今為止已完成約300余例干細(xì)胞移植工作。醫(yī)護(hù)技人員先后在華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)院、北京大學(xué)人民醫(yī)院、北京大學(xué)第一醫(yī)院、北京大學(xué)第三醫(yī)院、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病研究所、江蘇省血液病研究所等多家單位進(jìn)修，學(xué)習(xí)干細(xì)胞移植技術(shù)，擁有豐富的移植與采集經(jīng)驗(yàn)，為山西的惡性血液病患者(包括急性白血病、骨髓瘤、淋巴瘤、重型再障、骨髓增生異常綜合證等疾病)帶來了康復(fù)的福音。有更多問題，可以保存圖片，微信掃碼關(guān)注我的公眾號，留言，我將為您解答。2023年04月14日109
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何廣勝主任醫(yī)師 江蘇省人民醫(yī)院 血液內(nèi)科 第一，看有無癥狀。無癥狀，則觀察，休息。多數(shù)患者，因?yàn)樵诜妹庖咭种苿┑年P(guān)系，發(fā)生全身反應(yīng)，比如高熱、骨骼肌肉酸痛等概率相對低。第二，如果發(fā)熱：布洛芬退熱，可以，但是該藥傷腎，請病友先關(guān)注一下自己的腎功能，不好的話，莫吃。對乙酰氨基酚退熱，可以，但是傷肝，如果肝功能不好，也最好莫吃。塞來昔布，退熱、止痛效果均好，不傷胃，可以選。阿司匹林，傷胃，而且血小板少者不適合。再障患者，不建議用阿司匹林。第三，不建議吃中藥，成分復(fù)雜，肝腎損傷，還有與再障等治療用藥可以相互反應(yīng)。2022年12月14日2718
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