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何廣勝主任醫(yī)師 江蘇省人民醫(yī)院 血液內(nèi)科 1C5抑制劑規(guī)律使用3個(gè)月以上，仍發(fā)生突破性血管內(nèi)溶血；2C5抑制劑規(guī)律使用3個(gè)月以上，出現(xiàn)有臨床意義的由C3介導(dǎo)的血管外溶血；3C5抑制劑規(guī)律使用中，仍未阻止血栓事件的發(fā)生；4C5抑制劑規(guī)律使用3個(gè)月以上，仍出現(xiàn)不能解釋的嚴(yán)重疲倦感和生活質(zhì)量受損；5對(duì)C5抑制劑反應(yīng)不完全：由于血管內(nèi)溶血引起的輸血需求，或乳酸脫氫酶（LDH）不能降至正常值上限的1.5倍之下。2024年08月25日
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何廣勝主任醫(yī)師 江蘇省人民醫(yī)院 血液內(nèi)科 目前國(guó)內(nèi)已經(jīng)有了三個(gè)獲得國(guó)家批準(zhǔn)的補(bǔ)體抑制劑，兩個(gè)針對(duì)遠(yuǎn)端補(bǔ)體（補(bǔ)體C5）,一個(gè)針對(duì)近段補(bǔ)體（補(bǔ)體C3環(huán)節(jié)），那么如何選擇？1確定是否需要應(yīng)用補(bǔ)體抑制劑；2確定醫(yī)保政策和藥物的獲得可行性，尤其是經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)；3建議先選成熟的依庫珠單抗，醫(yī)保覆蓋，價(jià)格便宜，且上市時(shí)間長(zhǎng)，用藥的遠(yuǎn)期療效及不良反應(yīng)清楚；尤其該藥能用于兒童、妊娠，以及合并再障人群；這是目前B因子抑制劑所不具備有數(shù)據(jù)的；4依庫珠單抗療效不好，不能解決輸血依賴，血管外溶血嚴(yán)重，體能情況不佳者，建議轉(zhuǎn)換B因子抑制劑，飛赫達(dá)。5在治療過程中，注意發(fā)生突破性溶血的風(fēng)險(xiǎn)；并相機(jī)處理：依庫珠單抗需加大劑量，縮短注射頻度或聯(lián)合B因子抑制劑；B因子抑制劑，飛赫達(dá)應(yīng)用中出現(xiàn)突破性溶血，最后緊急加用依庫珠單抗。2024年08月25日238
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嚴(yán)正松副主任醫(yī)師 浙江省中醫(yī)院 血液內(nèi)科 2020以后，隨著華夏的復(fù)興崛起，中醫(yī)將邁入尋根之旅，根本焦點(diǎn)于中醫(yī)的生命力即“臨床療效”，匯聚于“法于陰陽，和于術(shù)數(shù)”之醫(yī)道，使百姓無病，上下和親，德澤下流，子孫無憂。目前的大部分血液病，病在膏肓（骨髓），扁鵲（齊桓公之死）也沒有把握治愈，只好逃走啦。近三年，布醫(yī)堅(jiān)持“守正創(chuàng)新，傳承發(fā)展”中醫(yī)臨床工作，針對(duì)性選擇部分疑難血液病作為研究點(diǎn)，他們或貧窮、或無藥可解、經(jīng)過一段時(shí)間的治療，獲得了不錯(cuò)的療效。現(xiàn)將真實(shí)的病例以科普的形式，分享給有緣同道及患者，與大家共勉。 案例1.王×，男性，50歲， 患者不明原因小細(xì)胞低色素貧血10年余，腹脹，反復(fù)感冒，反復(fù)肝功能異常（膽紅素增高，谷丙、谷草轉(zhuǎn)氨酶增高），有5年廢舊金屬接觸史，輾轉(zhuǎn)各大醫(yī)院門診治療，無力負(fù)擔(dān)并拒絕住院治療，長(zhǎng)期服用激素，最多時(shí)服用美卓樂16片/日，血紅蛋白維持在35-53g/L。 2018年07月20日初診查血常規(guī)：白細(xì)胞計(jì)數(shù) 4.3*10E9/L，血紅蛋白52g/L, 血小板計(jì)數(shù) 185*10E9/L 。 脈案：神疲乏力，面色萎黃，反復(fù)感冒，夜尿頻繁、每2小時(shí)一次，常有腹痛，脾臟腫大平臍，舌質(zhì)淡胖苔白膩，脈細(xì)數(shù)。 方藥略：因?yàn)槎际且蝗艘环剑徊∫环健?經(jīng)過3個(gè)月的中藥治療，患者血紅蛋白62-75g/L之間， 患者承包大棚種蔬菜草莓為生，冬季采摘草莓需凌晨4點(diǎn)起床，給治療增加了很多難度。 之后曾先后用新賽斯平、硫唑嘌呤以及兩藥聯(lián)合治療，療效不明顯。 2020年開始頻繁出現(xiàn)深茶色尿，并常伴有乏力、腰痛及莫名腹痛（檢查）。 2020．05.27 勸說患者行 CD55/59流式細(xì)胞術(shù)檢測(cè)（流式熒光法）紅細(xì)胞上CD55 9.8% (參考區(qū)間>80%)， 紅細(xì)胞上CD59 70.8% (參考區(qū)間>80%)，中性粒細(xì)胞上CD55 1.2% (參考區(qū)間>80%)，中性粒細(xì)胞上CD59 99.7% (參考區(qū)間>80%) 結(jié)合患者臨床癥狀，考慮為陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿。 此后一直給予中藥口服，聯(lián)合補(bǔ)鐵，護(hù)肝、美卓樂2-4粒維持治療，患者穩(wěn)定血紅蛋白85g/L左右之間，很少能升到90g/L，腹脹消失，脾臟腫大基本恢復(fù)，自我感覺良好。分析： 1.陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）在我國(guó)屬罕見病，現(xiàn)代醫(yī)學(xué)認(rèn)為病因是體內(nèi)PIG-A基因突變，細(xì)胞膜錨連蛋白獲得性缺乏，引發(fā)血管內(nèi)溶血、血栓形成，并導(dǎo)致臟器損傷。目前治療手段主要為激素（長(zhǎng)期大量使用副作用大）；異基因造血干細(xì)胞移植（可能治愈，也可能手術(shù)不成功）；靶向藥物抗補(bǔ)體單克隆Eculizumab(依庫珠單抗)治療，沒用過，但聽說過不便宜。2.從2018年5月至今近三年，這個(gè)病人一直堅(jiān)持中藥門診治療，一般情況下2周來一次檢查血常規(guī)+網(wǎng)織紅細(xì)胞計(jì)數(shù)，+肝功能檢查，如遇重感冒，會(huì)按照醫(yī)囑要求前來復(fù)查，調(diào)整藥物治療，并最大程度配合飲食治療，月治療費(fèi)用基本控制在3000元以內(nèi)，是醫(yī)患雙方都比較滿意的一個(gè)案例。2021年03月08日1564
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程海副主任醫(yī)師 徐州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院 血液科 在再生障礙性貧血患者中可檢測(cè)到少量陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿克隆，患者骨髓細(xì)胞減少但并不出現(xiàn)溶血。通常僅單核細(xì)胞和中性粒細(xì)胞單獨(dú)受累，并且僅占很小部分。推薦對(duì)這些患者的處理同無陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿克隆的再障患者。伴有明顯陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿克隆(>50% )及伴溶血臨床及生化指標(biāo)的再障患者慎用抗胸腺細(xì)胞球蛋白/抗淋巴細(xì)胞球蛋白治療。再障-PNH或PNH-再障綜合征患者的治療以PNH為主，兼顧再障。推薦對(duì)于PNH克隆進(jìn)行長(zhǎng)期監(jiān)測(cè)。2020年04月23日1784
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徐瑞榮主任醫(yī)師 山東中醫(yī)藥大學(xué)附屬醫(yī)院 血液病科 尿檢是臨床上一種常用的檢驗(yàn)項(xiàng)目，通過尿檢可以達(dá)到健康體檢及疾病篩查和診斷的目的。例如當(dāng)我們發(fā)現(xiàn)尿中含有游離血紅蛋白而無紅細(xì)胞、或僅有少許紅細(xì)胞而含有大量游離血紅蛋白，即發(fā)現(xiàn)血紅蛋白尿時(shí)，我們不得不懷疑一些溶血疾病，其中一種血紅蛋白尿容易清晨第一次尿出現(xiàn)，該原發(fā)疾病即陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）。 PNH是一種獲得性造血干細(xì)胞(HSC)磷脂酰肌醇聚糖-A類(PIG-A)基因突變所致的難治性溶血性疾病。PIG-A基因突變引起糖基化磷脂酰肌醇錨合障礙，導(dǎo)致GPI 錨鏈蛋白(GPI-AP)表達(dá)減少或者缺失，使得血細(xì)胞(紅細(xì)胞、粒細(xì)胞及血小板)膜對(duì)補(bǔ)體異常敏感而被破壞，出現(xiàn)持續(xù)性血管內(nèi)溶血，臨床主要表現(xiàn)如病名所示，為與睡眠有關(guān)的、間歇發(fā)作的血紅蛋白尿，可伴有溶血性貧血、血栓形成和造血功能障礙等癥狀。溶血主要與衰變加速因子(DAF，CD55)、膜攻擊復(fù)合物抑制因子(MIRL，CD59)的缺失有關(guān)，CD55 和 CD59 這 2 種錨鏈蛋白表達(dá)顯著減少或者缺失使 PNH 克隆更容易被激活的補(bǔ)體系統(tǒng)攻擊，而 PNH 紅細(xì)胞對(duì)補(bǔ)體的溶血作用又比血小板和白細(xì)胞更敏感，促使血紅蛋白尿成為PNH 患者臨床主要特征之一。靜脈血栓是 PNH 患者死亡的主要原因之一，可能出現(xiàn)在靜脈的任何部位，主要發(fā)生在腦靜脈、肝靜脈、門靜脈、腸系膜靜脈和腎靜脈。大多是在發(fā)生急性溶血之后，這提示補(bǔ)體抑制和溶血是血栓發(fā)生的重要原因，但是到目前為止，血栓發(fā)生的病理機(jī)制尚不清楚，還處于假說階段，可能與凝血酶原復(fù)合物的形成能力提高或纖溶作用的減少有關(guān)。PNH的診斷方法明確，包括兩大方面，一則需要符合臨床表現(xiàn)，二則依賴實(shí)驗(yàn)室檢查，包括酸化血清溶血試驗(yàn)(Ham試驗(yàn)）、糖水試驗(yàn)、蛇毒因子溶血試驗(yàn)、尿潛血(或尿含鐵血黃素)。此外PNH還經(jīng)?？膳c再生障礙性貧血（AA）相互轉(zhuǎn)化或兼具，稱為再障-PNH綜合征。為表明兩病發(fā)生先后，或同時(shí)兼有兩病特征而以某病為主，可分為四種情況：再障→PNH、PNH→再障、PNH伴有再障特征和再障伴有PNH征。作為良性腫瘤，PNH部分患者有自愈的可能，除此骨髓移植(BMT)是目前唯一能夠達(dá)到治愈目標(biāo)的手段，但需較高的條件且風(fēng)險(xiǎn)大，一般不采用。西醫(yī)治療方案包括傳統(tǒng)方案和靶向治療兩種，傳統(tǒng)治療主要是控制臨床癥狀，預(yù)防血栓的發(fā)生，采用環(huán)孢素 A，糖皮質(zhì)激素，雄激素，抗胸腺免疫球蛋白(ATG)，肝素抗凝，化療等藥物或方法。但是傳統(tǒng)治療方案局限性和副作用都較大，優(yōu)于此方案的靶向治療正興起，該方案通過外源性活性物質(zhì)阻斷補(bǔ)體的激活放大和 膜攻擊復(fù)合物 （MAC ）的形成達(dá)到治療的目的，但是這種治療剛起步，藥物、理論等還需進(jìn)一步完善。目前，無論是傳統(tǒng)還是靶向治療都無法根治PNH，只能對(duì)癥治療，患者可配合中醫(yī)治療來穩(wěn)定或緩解病情。中醫(yī)認(rèn)為，PNH溶血發(fā)作期屬黃疸范疇，為濕熱內(nèi)蘊(yùn)所致，治當(dāng)以清熱利濕為主，使用茵陳蒿湯或茵陳五苓散等加減，如伴有瘀血加入桃紅四物湯等以活血化瘀，佐以補(bǔ)虛。未發(fā)作期屬虛勞范疇，當(dāng)以調(diào)補(bǔ)五臟為主，補(bǔ)氣養(yǎng)血，陰陽雙補(bǔ)，尤其注重補(bǔ)益脾腎，可使用當(dāng)歸補(bǔ)血湯、歸脾湯類。腎陰虛象明顯使用六味地黃丸、左歸飲等方或墨旱蓮、女貞子等藥，腎陽火衰者使用如金匱腎氣丸、右歸飲或補(bǔ)骨脂、骨碎補(bǔ)、巴戟天、淫羊藿類。2018年04月10日3851
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