近期,選擇性BCL-2抑制劑Venetoclax(維奈克拉)獲得我國(guó)FDA批準(zhǔn)上市,用于難治復(fù)發(fā)或不能耐受強(qiáng)烈化療的老年急性髓系白血病患者。維奈克拉是首個(gè)獲批的BCL-2抑制劑,也是首個(gè)獲批的以蛋白質(zhì)-蛋白質(zhì)相互作用為靶點(diǎn)的小分子藥物。一項(xiàng)II期臨床試驗(yàn)結(jié)果表明,維奈克拉單藥治療復(fù)發(fā)或難治性AML或不適合密集化療的患者,CR/CRi率為19%。一項(xiàng)入組145例65歲以上初治AML患者的Ib期研究結(jié)果顯示,維奈克拉與去甲基化藥物(HMA)地西他賓或阿扎胞苷聯(lián)合使用的總體CR/CRi率為67%,其中維奈克拉400mg/d聯(lián)合HMA的療效最好,CR/CRi率為73%。所有患者CR/CRi的中位持續(xù)時(shí)間為11.3個(gè)月,中位OS為17.5個(gè)月。一項(xiàng)Ⅲ期多中心、隨機(jī)對(duì)照、雙盲研究。阿扎胞苷:75mg/m2 qd ×7d,4周/療程聯(lián)合維奈克拉 400mg qd。入組標(biāo)準(zhǔn):18歲以上,未治療AML。年齡≥75歲或有妨礙強(qiáng)化化療的以下至少一種合并癥的患者不適合接受標(biāo)準(zhǔn)誘導(dǎo)化療:需接受治療的充血性心力衰竭病史或射血分?jǐn)?shù)≤50%或慢性心絞痛,肺一氧化碳彌散量≤65%或第1秒用力呼氣量≤65%,PS評(píng)分為2分或3分。既往因MDS接受過低甲基化藥物、維奈托克或化療的患者也被排除。阿扎胞苷聯(lián)合維奈克拉組 CR達(dá)66.4%,而阿扎胞苷+安慰劑組 僅28.3%。 維奈克拉屬于口服用藥,常見不良反應(yīng)是消化道副反應(yīng),比如惡心,嘔吐等,一般能耐受。具有骨髓抑制作用,可導(dǎo)致白細(xì)胞減少,貧血,血小板減少。價(jià)格方面由于是投入市場(chǎng)不久,價(jià)格相對(duì)昂貴,100mg/片,14片約5625元。
感冒后出現(xiàn)皮膚出血點(diǎn),雙下肢最嚴(yán)重。化驗(yàn)血常規(guī):血小板PLT降至1GPT/L(正常100至300)??紤]免疫性血小板減少癥。經(jīng)骨穿證實(shí)是免疫性血小板減少癥。經(jīng)治療后好轉(zhuǎn)恢復(fù)。 溫馨提示:發(fā)現(xiàn)皮膚有出血點(diǎn)記得及時(shí)就診血液科。
患者在社區(qū)醫(yī)院體檢,幾個(gè)月前發(fā)現(xiàn)白細(xì)胞增高,但患者無任何不適癥狀,未重視,未再去上級(jí)醫(yī)院就診。幾個(gè)月后覺腹脹就診,發(fā)現(xiàn)白細(xì)胞數(shù)進(jìn)一步增高,脾臟增大。最后診斷:慢性淋巴細(xì)胞白血病。 慢性淋巴細(xì)胞白血病起病隱匿,好發(fā)于老年男性。很多病人無自覺癥狀,早期只是表現(xiàn)為白細(xì)胞總數(shù)高或者淋巴細(xì)胞增多。所以如果血常規(guī)指標(biāo)有問題,記得及時(shí)找專家看。
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