高劑量阿糖胞苷（HiDAC）在急性髓細(xì)胞白血?。ˋML）的治療中通常用于鞏固治療階段。具體的療程數(shù)目可以根據(jù)患者的具體情況、治療反應(yīng)和臨床試驗數(shù)據(jù)來決定。以下是一般情況下高劑量阿糖胞苷的療程安排：高劑量阿糖胞苷的典型療程數(shù)目誘導(dǎo)治療（InductionTherapy）：通常不使用高劑量阿糖胞苷，而是采用標(biāo)準(zhǔn)劑量的阿糖胞苷聯(lián)合其他藥物（如蒽環(huán)類藥物）進(jìn)行治療。誘導(dǎo)治療的目的是達(dá)到完全緩解（CompleteRemission,CR）。鞏固治療（ConsolidationTherapy）：高劑量阿糖胞苷在鞏固治療中的應(yīng)用：典型療程數(shù)目：通常進(jìn)行2-4個療程的高劑量阿糖胞苷。每個療程之間的間隔時間約為4-6周，以允許患者的骨髓和血細(xì)胞恢復(fù)。具體療程安排的影響因素患者年齡和體能狀態(tài)：年輕且體能狀態(tài)較好的患者可能能夠耐受更多的療程，而年長或體能狀態(tài)較差的患者可能需要調(diào)整療程數(shù)目。治療反應(yīng)：如果患者在初始療程后顯示出良好的治療反應(yīng)，醫(yī)生可能會決定繼續(xù)進(jìn)行更多療程的鞏固治療。副作用和毒性反應(yīng)：如果患者在治療過程中出現(xiàn)嚴(yán)重的副作用或毒性反應(yīng)，可能需要減少療程數(shù)目或調(diào)整劑量。臨床試驗和指南：根據(jù)最新的臨床試驗結(jié)果和治療指南，醫(yī)生會調(diào)整具體的療程安排。舉例說明年輕患者（<60歲）：可能接受3-4個療程的高劑量阿糖胞苷鞏固治療，每個療程為每平方米體表面積1-3克，每12小時一次，連續(xù)3-6天。老年患者（≥60歲）：由于老年患者對高劑量化療的耐受性較差，療程數(shù)目和劑量可能會減少。例如，可能進(jìn)行2個療程的高劑量阿糖胞苷，劑量也可能降低。總結(jié)高劑量阿糖胞苷的具體療程數(shù)目在急性髓細(xì)胞白血病的治療中通常為2-4個療程，主要用于鞏固治療階段。

患友，女，55歲該患友2019年10月診斷為急性髓系白血病，融合基因陰性基因突變：BCOR,TET2,U2AF1突變?nèi)旧w：-72019年11月29日在廣州某三甲醫(yī)院進(jìn)行化療，阿扎胞苷+高三尖杉酯堿+小劑量阿糖胞苷（不是標(biāo)準(zhǔn)強(qiáng)度化療，是減低強(qiáng)度的化療），出現(xiàn)較長時間骨髓抑制，期間肺部感染，抗感染好轉(zhuǎn)2019年12月25日首次入我院。血常規(guī)提示三系減少，2019年1月8日骨穿：原始幼稚細(xì)胞1%，微小殘留病灶陰性2020年1月27日腹痛、發(fā)熱，抗感染緩解2020年2月5日骨髓：增生輕度減低，原始細(xì)胞1%，微小殘留病灶陰性2020年3月4日骨髓：增生輕度減低，原始細(xì)胞3.5%，微小殘留病灶0.57考慮到患者化療耐受很差，一個很小劑量的化療，導(dǎo)致非常長時間的骨髓抑制，使得后續(xù)化療無法進(jìn)行。第一次化療雖然獲得緩解，但是三個月沒有治療，導(dǎo)致微小殘留病灶陰性有陰性轉(zhuǎn)為陽性，我們決定不進(jìn)行鞏固，直接移植2020年3月23日進(jìn)行異基因造血干細(xì)胞移植，半相合移植，供者兒子移植出倉后，患者出現(xiàn)嚴(yán)重巨細(xì)胞病毒肺炎，經(jīng)過積極治療后完全緩解。2021年3月16日再次肺炎，抗感染后緩解?；颊唠S訪至今，移植后已3年余，白血病未復(fù)發(fā)，無其他不適。點評：不是所有的急性髓系白血病在緩解后都需要進(jìn)行鞏固治療，對于年紀(jì)偏大，化療耐受不好，多個MDS相關(guān)基因突變和染色體異常的患者，可以在一個療程緩解后直接移植，避免過長的骨髓抑制期導(dǎo)致嚴(yán)重感染，失去移植機(jī)會。我們這名患友就是在1個小劑量化療后緩解，但是后續(xù)很難耐受化療鞏固，我們積極進(jìn)行供者準(zhǔn)備，及時進(jìn)行了移植，獲得了長期生存。??

患友，女，57歲該患友2019年1月8日就診廣州某大型三甲醫(yī)院，診斷為急性髓系白血病M2融合基因陰性基因突變：CEBPA雙突變、ASXL1突變?nèi)旧w正常2019年1月10日予以化療，期間感染，抗感染緩解，2019年2月1日骨穿：原始幼稚細(xì)胞5%，微小殘留病灶5.05%2019年2月12日返院復(fù)查骨穿：緩解，微小殘留病灶陰性2019年2月14日予以第2次化療，伊達(dá)比星+VP16(當(dāng)時國內(nèi)阿糖胞苷藥物緊缺)，期間發(fā)熱，抗感染后緩解，復(fù)查骨穿：緩解，微小殘留病灶0.016%2019年5月2日予以第3次化療，期間發(fā)熱，抗感染后緩解。2019年6月29日復(fù)查骨穿：緩解，微小殘留病灶0.0675%該院醫(yī)生建議移植，因?qū)恿鞔参痪o張，建議去外院盡快移植2019年8月12日進(jìn)行異基因造血干細(xì)胞移植，供者為女兒，半相合移植，移植后相當(dāng)長一段時間，依賴輸注紅細(xì)胞和血小板，診斷血小板植入不良，予以小劑量地西他濱治療，后血象逐漸恢復(fù)。隨訪期間，患者無明顯排異，但是出現(xiàn)舌體包塊，經(jīng)多次磁共振、口腔科醫(yī)生會診，診斷為環(huán)孢素相關(guān)，予以觀察，環(huán)孢素停藥后好轉(zhuǎn)，但仍有異物感隨訪至今，白血病未復(fù)發(fā)，生活質(zhì)量好。點評：CEBPA雙突變是低危的分子遺傳異常，對化療很敏感。如果是年輕患者，大多數(shù)可以通過強(qiáng)烈化療，獲得長期生存，不一定需要異體移植，但是年紀(jì)偏大的患者，耐受不了大劑量化療，不進(jìn)行移植，復(fù)發(fā)率較高。該患友雖然對化療敏感，但是化療耐受差，兩次化療之間的間隔長達(dá)3個月，也好在是對化療敏感，沒有復(fù)發(fā)。這名患友雖然是低危組，但是無法按照低危組進(jìn)行大劑量化療，因此，移植是一個獲得長期生存的不錯選擇。國際上文獻(xiàn)報道CEBPA雙突變的患者，15-39歲接受大劑量化療效果好，但是40歲以上的患者，大劑量化療的獲益就不明顯了。自體移植和異體移植比化療的生存結(jié)局好?；加涯昙o(jì)大，在移植后出現(xiàn)造血植入不良的情況，患友本人和家屬很焦慮，但是他們很配合治療，也有耐心，最終血常規(guī)完全恢復(fù)。移植后植入不良，會發(fā)生在約四分之一的患者，經(jīng)過治療，大多數(shù)患者可以恢復(fù)。???

患友，男，26歲2018年10月12日診斷為急性髓系白血病，白細(xì)胞164×109/L。融合基因陰性基因突變：DNMT3A,NPM1,FLT3-ITD突變?nèi)旧w：正常2018年10月19日予以IA化療，期間發(fā)熱，抗感染緩解，11月8日復(fù)查骨穿：原始幼稚細(xì)胞8%，11月14日復(fù)查骨穿：原始幼稚細(xì)胞2.5%，微小殘留病灶4%2018年11月16日第2次化療，中劑量阿糖胞苷+伊達(dá)比星，2018年12月13日復(fù)查：骨髓緩解，微小殘留病灶陰性2018年12月15日第3次化療，中劑量阿糖胞苷+伊達(dá)比星，2019年1月11日復(fù)查：骨髓緩解，微小殘留病灶陰性2019年1月12日第4次化療，中劑量阿糖胞苷。2019年3月5日移植，供者HLA全相合妹妹因為有FLT3-ITD突變，有靶向藥物索拉菲尼，移植后用索拉菲尼維持治療。移植后出現(xiàn)慢性排異，包括皮疹、關(guān)節(jié)痛、肝酶升高，予以激素、環(huán)孢素（后來因腎功能不好，換成蘆可替尼），后癥狀完全緩解隨訪至今，移植后已4年余，白血病未復(fù)發(fā)，索拉菲尼已停用，慢排癥狀已緩解。點評：DNMT3A,NPM1,FLT3-ITD三種突變同時存在，如果不做移植，預(yù)后很差，復(fù)發(fā)率高，應(yīng)該盡早移植。該患友在獲得深度緩解后進(jìn)行移植，獲得長期生存，已經(jīng)回到工作崗位。

患友，男，51歲2019年5月16日就診，診斷為急性髓系白血病M2，白細(xì)胞27×109/L。融合基因陰性基因突變：CEBPA突變、GATA突變。染色體：正常2019年5月22日予以IA化療，期間發(fā)熱，抗感染緩解。2019-6-20復(fù)查骨穿：緩解，微小殘留病灶1.19%2019年6月22日予以第2療程化療，期間發(fā)熱，抗感染緩解。腰穿+鞘注1次。7月23日復(fù)查骨穿：緩解，微小殘留病灶0.05%2019年7月27日第3次化療，為中大劑量阿糖胞苷。期間發(fā)熱。9月6日復(fù)查骨髓：緩解，微小殘留病灶0.14%2019年9月7日第4次化療，中劑量阿糖胞苷+米托蒽醌。期間發(fā)熱，抗感染緩解。10月21日復(fù)查骨穿：緩解，微小殘留病灶0.15%因微小殘留病灶未轉(zhuǎn)陰，行異基因造血干細(xì)胞移植。2019年11月7日移植，供者為兒子，半相合。2020年6月1日出現(xiàn)皮疹，皮膚科考慮濕疹，考慮與排異相關(guān)，予以小劑量免疫抑制劑治療。隨訪至今，骨髓持續(xù)緩解。點評:該患友，分子遺傳學(xué)低危，但是微小殘留病灶始終陽性，有移植指征。雖然移植的時候，已經(jīng)51歲，但是對移植耐受好，沒有嚴(yán)重并發(fā)癥。白血病本病移植后至今已4年，獲得治愈可能很大。

1.臨床預(yù)測指標(biāo)：預(yù)后中等和預(yù)后不良類型，包括原始細(xì)胞30-50%，MDS轉(zhuǎn)化AML，或者WHO定義的伴MDS相關(guān)改變的AML，伴有3q染色體異常的AML，ECOG和PS評分大于2分推薦應(yīng)用，白細(xì)胞大于15不推薦應(yīng)用。2.基因預(yù)測指標(biāo)：我們要看自己的基因報告里面有沒有TET2、DNMT3A、TP53、NRAS等基因突變，這些基因的存在預(yù)測對去甲基化藥物有比較好的反應(yīng)?？偨Y(jié)：MDS轉(zhuǎn)的白血病、有甲基化基因突變的病人用阿扎胞苷或者地西他濱效果比較好

我院正在進(jìn)行一項方案名稱：STAR-T細(xì)胞治療復(fù)發(fā)難治性急性髓系白血病的臨床研究項目。本研究已經(jīng)得到北京大學(xué)人民醫(yī)院倫理委員會的批準(zhǔn)。本項研究的主要研究者是我院趙翔宇教授。預(yù)計還將招募9名患者。?主要入組標(biāo)準(zhǔn)：年齡≥18歲，≤70歲，性別不限；2.????急性髓系白血?。ㄓ绕涫荕4，M5或慢粒單轉(zhuǎn)化白血病）經(jīng)過2個標(biāo)準(zhǔn)化療不緩解化療緩解12個月內(nèi)血液學(xué)復(fù)發(fā)化療緩解12月后復(fù)發(fā)再誘導(dǎo)不緩解異基因移植后（6月+）血液學(xué)復(fù)發(fā)可以伴隨髓外病灶（除外中樞）?3.????初篩STAR-T靶標(biāo)陽性（北大人民醫(yī)院免費篩查該靶標(biāo)）4.????患者自愿參加本臨床研究并簽署書面知情同意書。?主要排除標(biāo)準(zhǔn)：1.????既往接受過CAR-T等細(xì)胞治療。2.????乙肝表面抗原（HBsAg）陽性，丙肝HCV-RNA陽性，梅毒抗體陽性3.????活動中樞系統(tǒng)白血病未緩解4.????移植后未控制的移植物抗宿主病上述入選、排除標(biāo)準(zhǔn)為部分主要標(biāo)準(zhǔn)，最終入組標(biāo)準(zhǔn)由研究者確定，并以相關(guān)檢查結(jié)果為準(zhǔn)。如果您對本研究感興趣，想了解更多相關(guān)信息，請到我院西直門院區(qū)以下專家門診咨詢或者選擇好大夫線上圖文咨詢。西直門院區(qū)呂萌?副教授、副主任醫(yī)師周二上午專家、周四下午專家

患者M(jìn)，男性，現(xiàn)35歲。2021年6月因高熱就診外院，血常規(guī)提示白細(xì)胞達(dá)55×10^9/L，單核細(xì)胞34.3×10^9/L，血小板及血紅蛋白明顯減低，骨髓中原始粒細(xì)胞達(dá)59%，診斷急性髓系白血病M4，基因檢測提示存在FLT3ITD/NPM1/DNMT3A/PTPN11多基因突變。6月起予多療程靜脈化療及口服靶向藥物，后患者病情達(dá)CR。2021年9月骨髓穿刺提示幼單核細(xì)胞4.8%，予1周期化療。2021年11月患者為尋求臍血干細(xì)胞移植來我院就診，患者為大體重患者，體重達(dá)94.7kg，為患者尋找到配型合適的臍血后，于11月9日予移植前預(yù)處理，11月20日回輸雙份臍血干細(xì)胞共69.05毫升，預(yù)處理及移植過程平穩(wěn)順利，術(shù)后+25天粒細(xì)胞植入，+61天血小板植入，術(shù)后患者曾出現(xiàn)急性腸道排異反應(yīng)，表現(xiàn)為大量腹瀉，予巴利昔單抗等抗排異治療后患者癥狀緩解，期間感染巨細(xì)胞病毒，予磷鉀酸鈉等抗病毒治療后病毒檢測陰性。目前已隨訪31月余，期間定期骨髓穿刺評估病情均維持CR，完全嵌合，MRD持續(xù)陰性，基因檢測陰性，未再發(fā)生病毒感染，無明顯排異相關(guān)不適，患者病情平穩(wěn)，生活質(zhì)量高。

患者W，男性，現(xiàn)60歲。2019年3月外院確診急性髓系白血病M2型標(biāo)危組，外院多次化療后病情緩解，至2022年5月患者因高熱就診外院，完善相關(guān)檢查考慮疾病復(fù)發(fā)，后又予數(shù)次藥物化療，患者為進(jìn)一步診治于2022年12月就診我院尋求臍血干細(xì)胞移植，為患者尋找到配型合適的臍血后，于12月14日予移植前預(yù)處理，12月25日回輸臍血干細(xì)胞23.55毫升，預(yù)處理及移植過程平穩(wěn)順利，術(shù)后+21天起粒細(xì)胞植入，+31天起血小板植入，患者后續(xù)造血及免疫系統(tǒng)成功重建，術(shù)后輕度皮膚排異，表現(xiàn)為輕度瘙癢及充血，予免疫調(diào)節(jié)治療后緩解，術(shù)后定期骨髓穿刺評估療效均維持CR，基因突變檢測陰性，完全嵌合，MRD陰性，無巨細(xì)胞病毒、EB病毒感染，至2024年7月術(shù)后隨訪18月余，患者病情平穩(wěn)，生活質(zhì)量優(yōu)，無感染、排異并發(fā)癥。

患者老年女性，63歲。2020年9月患者骨髓穿刺提示原始粒細(xì)胞30%，多基因突變檢測陽性，確診為急性髓系白血病部分分化型。2020年9月起，外院多次化療聯(lián)合數(shù)療程臍血干細(xì)胞微移植后患者疾病仍復(fù)發(fā)。2023年3月患者因疾病復(fù)發(fā)，白血病控制不佳，至我院尋求臍血移植治療。2023年3月移植前骨髓穿刺評估，原始粒細(xì)胞達(dá)33%。05-05轉(zhuǎn)入層流病房予移植前預(yù)處理，05-26順利回輸雙份臍血干細(xì)胞功62.15ml。預(yù)處理及移植過程平穩(wěn)順利。術(shù)后予抗排異，預(yù)防感染，監(jiān)測病毒，術(shù)后+19天起臍血干細(xì)胞成功植入，患者造血功能完全恢復(fù)，免疫重建，擺脫輸血依賴，無明顯感染，生活質(zhì)量優(yōu)，后續(xù)定期隨訪白血病病情持續(xù)緩解狀態(tài)，完全嵌合，MRD持續(xù)陰性。