急性白血病為什么能活十幾年？我有一個患者急性髓系白血病M2，2010年確診急性白血病，中間復(fù)發(fā)一次，得病時年齡28歲，今年37歲，目前生活狀態(tài)很好。下面這一張是當(dāng)初診斷白血病時入院記錄以及病情，血常規(guī)重度粒缺、貧血、血小板減少。下面這張是最近血常規(guī)，可見目前血常規(guī)各項指標(biāo)都正常，生活狀態(tài)也非常好。那我的問題來了，為什么獲得如此長的生存期？我總結(jié)了一下幾點。1.和患者的系統(tǒng)、精準(zhǔn)治療分不開。當(dāng)初患者放棄了骨髓移植，這時一個艱難的選擇，整個治療過程我們除了選擇與時俱進(jìn)的化療方案以外，中醫(yī)中藥治療也給患者帶來莫大的幫助。尤其是亞砷酸和青黃散的應(yīng)用對患者血象改善是非常明顯。2.父母是精神支柱。和她父母的全心付出分不開，尤其是父親的傾注，也許有的人眼里當(dāng)時父親過度的苛求完美或追求細(xì)節(jié)，但患者心靈深處，我想是一個莫大的依托。今天簡單分析案例，下一節(jié)課我們繼續(xù)剖析原因。

短期內(nèi)復(fù)發(fā)，即在誘導(dǎo)、鞏固治療過程中復(fù)發(fā)，往往提示患者對維甲酸和（或）珅劑出現(xiàn)耐藥，如果此前未用過珅劑，則首選ATRA+ATO土化療為基礎(chǔ)的治療；如果此前已常規(guī)應(yīng)用 碑劑，更多的采用以蔥環(huán)類和阿糖胞昔為主的大劑批化療；如此前對維甲酸、珅劑部分有效者， 可在復(fù)發(fā)后聯(lián)合化療繼續(xù)使用如為分子學(xué)緩解后維持治療期間或治療結(jié)束后再次復(fù)發(fā)，患者對維甲酸和珅劑可能依然敏感，仍按照“上海方案”的誘導(dǎo)鞏固維持治療進(jìn)行此時多數(shù)患者仍然治療有效二次復(fù)發(fā)后如可達(dá)分子學(xué)緩解，建議行自體移植，如果不能達(dá)分子緩解，或者多次復(fù)發(fā)、耐藥等，需進(jìn)行 異基因造血干細(xì)胞移植

急性白血?。鹤源_診之比起，應(yīng)盡早給予足員的聯(lián)合化療．同時注意髓外白血病（顱腦或睪丸白血?。┑姆乐?。 在用藥方面應(yīng)注意個體化原則，也就是說對于年輕、臨床狀況較好的患者（急性早幼粒細(xì)胞白血病除外），應(yīng)給予強烈化療；反之，對于高齡、臨床狀況差（如合并有嚴(yán)重感染或明顯出血傾 向）者，由于患者對強化療的耐受性差．治療相關(guān)死亡率高，治 療應(yīng)相對保守或采用預(yù)激方案。 慢性白血?。郝粤＜?xì)胞白血病目前主要以口服伊馬替尼治療；慢性淋巴細(xì)胞白血病早期沒有全身癥狀的想者可以采取定期隨訪．而存在全身癥狀或者有治療指征的患者，需要治療的患者應(yīng)根據(jù)患者的年齡進(jìn)行決定。

突變靶向治療策略是當(dāng)前非常有前途的治療策略之一。需要重點提到的是FMS樣受體酪氨酸激酶-3 (Flt3) 抑制劑，異檸檬酸脫氫酶(IDH)1和2抑制劑都是非常有前途的。這里有一個問題是，這些療法是否能比以前的療法更好。還有一個主要的擔(dān)憂是，血液病學(xué)家也擔(dān)心是否我們在對惡性克隆中的某一個克隆施加選擇性壓力的過程中，將可能產(chǎn)生更多對治療有抵抗性的突變。為了避免這個問題，血液病學(xué)家也在積極尋找不是以突變?yōu)槟繕?biāo)的治療策略。溴結(jié)構(gòu)域抑制劑的抗白血病效應(yīng)是一個值得關(guān)注的例子，溴結(jié)構(gòu)域抑制劑發(fā)揮抗白血病效應(yīng)是通過降低與癌細(xì)胞增殖和存活相關(guān)的基因的轉(zhuǎn)錄來實現(xiàn)的。這一策略具有特別的意義，因為它可以減緩AML細(xì)胞的繁殖，而不是只關(guān)注單個孤立的突變。 另外，免疫治療也是一個很有前途的新的治療領(lǐng)域，特別是過繼細(xì)胞轉(zhuǎn)移療法(ACT)。ACT是使用患者自己的T細(xì)胞，這些T細(xì)胞經(jīng)過修飾可表達(dá)針對腫瘤細(xì)胞上特定抗原的嵌合抗原受體（CARs），這是一種很有希望的治療急性髓性白血病的新療法。

目前國內(nèi)外均有某些臨床試驗中在嘗試以氯法拉賓替代阿糖胞苷。氯法拉賓是第二代嘌呤核苷類似物。核苷酸類似物常與正常代謝中的一些代謝物具有相似的化學(xué)結(jié)構(gòu)，所以可以與正常代謝物競爭發(fā)生化學(xué)反應(yīng)，從而發(fā)揮抗腫瘤作用。目前氯法拉賓被批準(zhǔn)用于復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）。但一些臨床試驗表明，單獨使用氯法拉賓對急性髓系白血?。ˋML）也是有效的，但現(xiàn)有數(shù)據(jù)尚不能確定氯法拉賓是否是比阿糖胞苷具有更高療效的方案。此外，還有新型脂質(zhì)體化療藥物CPX-351(Vyxeos)，是將兩種常用的化療藥物阿糖胞苷和柔紅霉素以5:1的分子比例混合起來的脂質(zhì)體形式的制劑。近年在權(quán)威期刊《Blood》雜志上發(fā)表的一項關(guān)于CPX-351療效的臨床試驗顯示，對于難治型AML的患者群體，其總體存活率有所提高。目前，納入更大樣本數(shù)和更多研究中心的CPX-351與“7+3”方案相比較的隨機對照臨床試驗正在進(jìn)行中。

根據(jù)醫(yī)學(xué)權(quán)威雜志Lancet上一項新近發(fā)表的研究，與其他類型白血病相比，急性髓性白血病預(yù)后差，生存率最低。根據(jù)年齡來看，雖然年輕AML患者的預(yù)后在近十年來有一定的進(jìn)步，但老年AML患者的預(yù)后仍然很差。盡管從技術(shù)層面來講，所有的血液學(xué)惡性腫瘤的生存率在統(tǒng)計學(xué)意義上均有所改善，在AML中這種改善僅僅是從12.8%上升到14.2%，這說明統(tǒng)計學(xué)意義上的改善并不意味著臨床意義上的改善。但并不是所有的髓系疾病預(yù)后都很差，例如在血液惡性腫瘤中急性早幼粒細(xì)胞白血病和慢性粒細(xì)胞白血病的預(yù)后都有極大的改善，這兩類白血病患者的10年總生存率超過90%。這些很好的臨床療效的產(chǎn)生是基于對疾病的病理生理學(xué)認(rèn)識的提高和治療策略的發(fā)展(如酪氨酸激酶抑制劑、全反式維甲酸和三氧化二砷的應(yīng)用)。（備注：以上老年AML生存率數(shù)據(jù)為既往統(tǒng)計研究結(jié)果，隨著新的靶向藥物的應(yīng)用以及新的聯(lián)合化療方案的優(yōu)化，現(xiàn)在已經(jīng)有了一定程度提高）

AML是成人中最常見的急性白血病。診斷年齡的中位數(shù)為60歲晚期至70歲早期，男性發(fā)病率高于女性。一項新近的美國白血病臨床統(tǒng)計研究顯示在每年約有13 000個新發(fā)AML患者以及10 000因AML死亡的患者。不幸的是，即使在目前的白血病醫(yī)療水平不斷進(jìn)步的條件下，最終半數(shù)以上AML患者仍將因為這種疾病而去世。根據(jù)已有的研究，環(huán)境因素，基因異常，和其他少數(shù)的良性血液病被認(rèn)為與AML風(fēng)險的增加有關(guān)系。而且AML風(fēng)險與以前經(jīng)歷的化療和放療有關(guān)，因此隨著患其他類型癌癥的人們的壽命延長，我們將可能看到AML患者數(shù)量的增加。（備注：在對腫瘤患者的臨床研究中，年齡中位數(shù)的概念很重要，是一個常用的描述腫瘤患者群體的特征的指標(biāo)。具體而言，年齡中位數(shù)是將全體人群按照年齡大小順序排列，居于中間位置的那個年齡）