使用生長(zhǎng)激素治療的療程一般都較長(zhǎng)，所以要遵醫(yī)囑定期復(fù)診，監(jiān)測(cè)生長(zhǎng)速度和相關(guān)血清指標(biāo)，才能保證治療的效果。由于生長(zhǎng)激素本身參與體內(nèi)各種代謝，因此接受生長(zhǎng)激素治療的孩子需要在有經(jīng)驗(yàn)的專(zhuān)科醫(yī)師指導(dǎo)下，每3個(gè)月或遵醫(yī)囑定期到醫(yī)院復(fù)診：測(cè)量身高、體重，并進(jìn)行甲狀腺功能、空腹血糖、IGF-1?定期復(fù)查等相關(guān)指標(biāo)的測(cè)定，以評(píng)定治療效果并檢測(cè)可能影響治療效果的生化指標(biāo)。

生長(zhǎng)激素的治療效果在開(kāi)始治療后的6-12個(gè)月最方顯著。因此在治療初期時(shí)，許多家長(zhǎng)總是反應(yīng)注射生長(zhǎng)激素后卻沒(méi)看到明顯效果，建議治療6個(gè)月之后再進(jìn)行療效評(píng)價(jià)。生長(zhǎng)激素長(zhǎng)期治療卻依然療效不佳時(shí)，還需考慮：生長(zhǎng)激素劑量不足、治療依從性差、生長(zhǎng)激素粉劑產(chǎn)生抗體、甲狀腺功能低下，合用大劑量糖皮質(zhì)激素、骨骺閉合或接近閉合、測(cè)量不準(zhǔn)確、存在全身慢性疾病等因素。生長(zhǎng)激素治療后，如復(fù)診評(píng)估后效果不佳，需要同主治醫(yī)生一同分析影響療效的因素。

身材矮小在臨床上強(qiáng)調(diào)“早發(fā)現(xiàn)、早診斷、早治療”，孩子的年齡越小，骨骺的軟骨層增生及分化越活躍，孩子生長(zhǎng)的空間及潛力越大，對(duì)治療的反應(yīng)越敏感；另一方面，矮小兒童的治療費(fèi)用跟體重成正比，孩子的體重越重，用藥劑量就越大，治療費(fèi)用就越高。國(guó)內(nèi)矮小兒童接受治療一般比較晚，70%患兒開(kāi)始治療的年齡在10-13歲，而國(guó)外矮小兒童的治療年齡就較小。以特發(fā)性矮身材為例，國(guó)外大部分資料中ISS患者治療的年齡在3-4歲。中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)內(nèi)分泌遺傳代謝學(xué)組發(fā)布的《基因重組人生長(zhǎng)激素兒科臨床規(guī)范應(yīng)用的建議》(中華兒科雜志2013年6月第51卷第6期)，以國(guó)內(nèi)的治療標(biāo)準(zhǔn)來(lái)看，不同適應(yīng)癥的兒童建議開(kāi)始治療的年齡如下：生長(zhǎng)激素缺乏癥(GHD)：一經(jīng)診斷，立即開(kāi)始治療；特發(fā)性矮小(ISS)：起始治療的年齡為5歲；小于胎齡兒(SGA)：≥4歲身高仍低于同年齡、同性別正常兒童平均身高-2SDS；特納綜合征(Turner)：身高位于正常女性生長(zhǎng)曲線的第5百分位數(shù)以下時(shí)即應(yīng)開(kāi)始GH治療，可早至2歲時(shí)開(kāi)始；小胖威利綜合征(PWS)：普遍認(rèn)為在肥胖發(fā)生前(通常2歲左右)開(kāi)始生長(zhǎng)激素治療是有益的。生長(zhǎng)激素治療療程因病情需要而不同，治療一般不短于1-2年，治療時(shí)間過(guò)短，患兒的獲益對(duì)其終身高的作用不大。例如生長(zhǎng)激素缺乏癥(CHD)的兒童，為改善身高，生長(zhǎng)激素療程宜長(zhǎng)，可持續(xù)至身高滿(mǎn)意或骨骼融合。

重組人生長(zhǎng)激素治療并不會(huì)增加Ⅰ型糖尿病的患病率，但重組人生長(zhǎng)激素長(zhǎng)期治療會(huì)降低胰島素敏感性，增加胰島素抵抗。部分患者出現(xiàn)空腹血糖受損、耐糖量受損，但多為暫時(shí)可逆的，極少發(fā)展為糖尿病。絕大多數(shù)患兒在重組人生長(zhǎng)激素治療中血糖維持在正常范圍。臨床研究表明，生長(zhǎng)激素還能積極參與人體內(nèi)物質(zhì)代謝，包括糖代謝和脂肪代謝。

目前來(lái)源于國(guó)內(nèi)外的治療資料顯示重組人生長(zhǎng)激素治療不會(huì)增加無(wú)腫瘤患者新發(fā)惡性腫瘤(如白血病、中樞神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤或顱外惡性腫瘤等)的發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)。對(duì)腫瘤已治愈者，目前的數(shù)據(jù)未能表明重組人生長(zhǎng)激素治療會(huì)增加腫瘤的再發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。重組人生長(zhǎng)激素治療不會(huì)導(dǎo)致腦腫瘤、顱咽管瘤、白血病的復(fù)發(fā)。

生長(zhǎng)激素停藥后，生長(zhǎng)分泌會(huì)恢復(fù)至治療前的水平，相比治療期間，生長(zhǎng)速度肯定會(huì)下降，但生長(zhǎng)速率會(huì)與孩子未用藥情況下原本生長(zhǎng)速率一致，不會(huì)影響孩子后續(xù)的自身生長(zhǎng)。青春期前，受性激素影響，孩子的生長(zhǎng)激素分泌水平會(huì)先下降再上升，孩子的生長(zhǎng)速度也會(huì)隨之先下降再上升，在青春期呈現(xiàn)一個(gè)身高突增期。建議停藥后遵醫(yī)囑觀察，如果后期身高不能實(shí)現(xiàn)追趕，則需要繼續(xù)使用生長(zhǎng)激素進(jìn)行治療。

生長(zhǎng)激素停藥后，體內(nèi)生長(zhǎng)激素分還會(huì)恢復(fù)到用藥前的水平。青春期前，受性激素影響，孩子的生長(zhǎng)激素分泌水平會(huì)先下降再上升，在青春期呈現(xiàn)一個(gè)生長(zhǎng)激素的分泌高峰。國(guó)內(nèi)外的大量臨床數(shù)據(jù)顯示，沒(méi)有生長(zhǎng)激素停藥后對(duì)孩子生活有不良影響的報(bào)道。

矮身材兒童正是因?yàn)樽陨聿荒芊置谏L(zhǎng)激素或分泌不足，或分泌的生長(zhǎng)激素不能很好地發(fā)揮作用，所以才要外源性給予補(bǔ)充。生長(zhǎng)激素的使用是在醫(yī)生指導(dǎo)下使用的較小的有效劑量，治療只會(huì)促進(jìn)孩子身高的增長(zhǎng)，如果停藥，孩子將按照自己原來(lái)的生長(zhǎng)速度長(zhǎng)高，不會(huì)對(duì)孩子自身生長(zhǎng)激素的分泌產(chǎn)生影響。

為了確保注射安全，各國(guó)藥典都明確規(guī)定多次注射藥物必須添加抑菌配方抑制微生物生長(zhǎng)。國(guó)際上生長(zhǎng)激素水劑均含抑菌劑，臨床上需多次注射的藥物如胰島素類(lèi)也均添加抑菌劑。不含抑菌劑的注射液開(kāi)封后會(huì)迅速被細(xì)菌污染，未含抑菌劑的生長(zhǎng)激素注射液不建議開(kāi)封后重復(fù)使用。生長(zhǎng)激素水劑添加抑菌劑是符合全球及國(guó)家法規(guī)標(biāo)準(zhǔn)的，確保了藥品安全性，并且是開(kāi)啟后可以多次使用的注射劑型。水劑添加的抑菌劑為含量0.25%的苯酚，微量苯酚在體內(nèi)不蓄積，可以代謝排出體外，安全性高。

跟粉劑相比，水劑結(jié)構(gòu)天然、活性更高、起效更快、療效更好，搭配隱針電子筆使用更方便，堅(jiān)定了患者持續(xù)治療的信心，提高患者的用藥依從性。(1)粉劑采用冷凍干燥的方式制備，破壞了生長(zhǎng)激素的天然結(jié)構(gòu)，而水劑保持了生長(zhǎng)激素的天然結(jié)構(gòu)，確保了水劑具有更高的活性，生長(zhǎng)激素的治療和療效也越好；(2)抗體的產(chǎn)生會(huì)影響生長(zhǎng)激素的方效，相對(duì)于粉劑，水劑抗體零檢出，保證了生長(zhǎng)激素的療效和長(zhǎng)期使用的安全性；(3)卡式瓶包裝水劑配備隱針電子注射筆，注射全程看不到針頭，消除注射恐懼，降低注射風(fēng)險(xiǎn)，提高了患者的治療依從性。