跟粉劑相比，水劑結(jié)構(gòu)天然、活性更高、起效更快、療效更好，搭配隱針電子筆使用更方便，堅(jiān)定了患者持續(xù)治療的信心，提高患者的用藥依從性。(1)粉劑采用冷凍干燥的方式制備，破壞了生長激素的天然結(jié)構(gòu)，而水劑保持了生長激素的天然結(jié)構(gòu)，確保了水劑具有更高的活性，生長激素的治療和療效也越好；(2)抗體的產(chǎn)生會影響生長激素的方效，相對于粉劑，水劑抗體零檢出，保證了生長激素的療效和長期使用的安全性；(3)卡式瓶包裝水劑配備隱針電子注射筆，注射全程看不到針頭，消除注射恐懼，降低注射風(fēng)險，提高了患者的治療依從性。

長效生長激素相對于短效生長激素而言，最大的優(yōu)勢是改變了短效生長激素每日注射的現(xiàn)狀，一周只需要注射一次，降低了注射頻率，減少了患者的注射恐懼、注射疼痛、注射風(fēng)險，提高了患者的用藥依從性，改善了患者的治療意愿，從而使患者的治療效果得到保證。每周注射一次的注射頻率使得患者更容易接受治療，堅(jiān)持治療達(dá)到更加理想的治療效果。長效生長激素水劑尤其適合年齡小、體重輕、住校的學(xué)生以及無法堅(jiān)持每天給孩子注射的家庭，同時，長效生長激素水劑還適合過渡期和成人生長激素缺乏癥的人群使用。此外，長效生長激素結(jié)構(gòu)天然，3000例臨床實(shí)驗(yàn)證實(shí)抗體零檢出，療效優(yōu)于短效生長激素。并且在治療三年后依然保持較高的生長速率。

目前，市面上常見的生長激素產(chǎn)品劑型主要分為短效和長效兩種，短效又可分為粉針劑、水針劑。從療效上來說，短效粉劑<短效水劑<長效水劑；從使用頻率來說，粉劑與短效水劑都是每日注射，長效水劑一周一次。粉劑在制備過程中經(jīng)冷凍干燥處理，性狀為白色凍干粉末。它的氨基酸含量、序列與人生長激素完全相同。粉劑上市時間比較早，20多年臨床應(yīng)用證實(shí)它在治療矮小方面安全有效。粉劑在注射前需要進(jìn)行溶解，相對來說操作步驟比較多一些。同時，多次的抽取會產(chǎn)生如玻璃碎屑微粒和微生物帶來的風(fēng)險。水劑保留了生長激素的天然結(jié)構(gòu)，它與人體自身分泌的生長激素的空間結(jié)構(gòu)一致，活性更高，臨床應(yīng)用更安全。據(jù)注冊臨床研究顯示，水劑抗體零檢出，無長期安全性風(fēng)險。生長激素需要根據(jù)體重的變化來調(diào)節(jié)劑量，因此單支生長激素多次使用不可避免，為確保多次注射安全，各國藥典均強(qiáng)制要求多次使用注射液必須添加抑菌劑?？ㄊ狡垦b水劑按照藥典規(guī)定，添加了抑菌配方，杜絕了粉劑及預(yù)充式水劑開封后多次注射的染菌風(fēng)險，安全性極高。另外，現(xiàn)在市面上也有配合卡式瓶包裝水劑的注射裝置——隱針電子注射，可以靈活地根據(jù)孩子的注射需求調(diào)節(jié)劑量，同時注射全程不暴露針頭，有效消除了孩子的注射恐懼。全球第一支長效重組人生長激素注射液于2014年在中國上市。它采用PEG化技術(shù)，將無毒無活性、分子量又較大的惰性分子——聚乙二醇(PEG)，通過天然肽鍵與天然的生長激素水劑聯(lián)接，從而得到同樣天然的PEC化長效生長激素。經(jīng)過全球唯一的近3000例的四期臨床研究顯示，長期使用安全，并且抗體檢出率為零。與短效產(chǎn)品相比，它最大的區(qū)別在于注射的便利性，一周只需注射一次，告別每天注射的麻煩。使用者從每年需要注射365次減少到只需注射52次，極大提高了患者用藥的依從性。同時注射次數(shù)的減少也提高了用藥安全性和便利性，大大提升了用藥患者的生活品質(zhì)。眾所期知，生物制劑對儲存溫度的要求非常高，目前國內(nèi)已有一部分負(fù)責(zé)任的生長激素廠家，針對其產(chǎn)品進(jìn)行了全程冷鏈管理，產(chǎn)品從出廠到用戶手中嚴(yán)格執(zhí)行2-8°C溫度監(jiān)控，全過程可追溯，最大程度確保了產(chǎn)品品質(zhì)，對孩子負(fù)責(zé)，讓家長放心。

生長激素是人腦垂體前葉分泌的一種蛋白質(zhì)激素，由191個氨基酸組成。它是人體內(nèi)最重要的促進(jìn)生長的激素。重組人生長激素是指利用基因工程技術(shù)合成的生長激素。人工合成的基因重組生長激素與人腦垂體產(chǎn)生的生長激素的化學(xué)結(jié)構(gòu)完全一致，生理、藥理作用也保持一致。數(shù)萬例臨床經(jīng)驗(yàn)驗(yàn)證，重組人生長激素是目前治療兒童矮身材的安全有效藥物。

過渡期是指一系列廣泛的生理和心理變化，從青春期后期開始，到成年完全成熟時結(jié)束。過渡期生長激素缺乏癥指的就是接受過GH補(bǔ)充且達(dá)到成年最終身高的兒童期發(fā)病GHD患者，在進(jìn)入青春期末期到成年的這段時期，稱作過渡期的生長激素缺乏癥。這個階段中，身高的增長已經(jīng)完成，但身體發(fā)育還在繼續(xù)，因此需要繼續(xù)補(bǔ)充GH，以幫助這些患者在成年后獲得充分的軀體成熟，以及身體成分和骨密度、脂質(zhì)代謝的正?；?/p>

生長激素隨著年齡增長是波動的，在青春期達(dá)到高峰，隨后下降。生長激素缺乏癥是由于生長激素缺乏而導(dǎo)致的矮小，本身可能因?yàn)橐恍┰驘o法生成生長激素，所以即使年齡增長，其自身分泌的生長激素也不會隨之增多，就需要外源補(bǔ)充這種缺乏的激素。

生長激素由腦垂體分泌，是一種由191個氨基酸組成的肽類激素。它是人生長不可缺少的，一方面它直接作用于骨骼生長板，促進(jìn)骨骼的線性生長；另一方面它通過作用于肝臟產(chǎn)生IGF-1，刺激骨骼生長，如果沒有它，人就長不高。根據(jù)GHRH-GH-IGF-1(生長激素釋放激素-生長激素-胰島素樣生長因子-1)軸功能缺陷，可分為原發(fā)性或繼發(fā)性生長激素缺乏，臨床表現(xiàn)為單純性生長激素缺乏或多種垂體激素缺乏。主要病因如下：(1)原發(fā)性①包括激素異?；蛘呤荏w異常，也包括與垂體發(fā)育有關(guān)的基因缺陷。②特發(fā)性下丘腦功能異常，神經(jīng)遞質(zhì)--神經(jīng)激素信號傳導(dǎo)途徑的缺陷。③常發(fā)育異常，如垂體不發(fā)育、發(fā)育不良、空蝶鞍、視中隔發(fā)育異常等。(2)繼發(fā)性①下丘腦、垂體或顱內(nèi)其他腫瘤，例如顱咽管瘤、神經(jīng)纖維瘤、錯構(gòu)瘤等。②放射性損傷，如下丘腦、垂體腫瘤放療后。③頭部創(chuàng)傷，如產(chǎn)傷、手術(shù)損傷、顱底骨折等。

生長激素在體內(nèi)呈脈沖式分泌，平時值很低，主要在夜間深睡眠時分泌，出現(xiàn)3-4個高的分泌期。隨機(jī)采血無法檢測到峰值水平，它不像甲狀腺激素之類的這些平時在血液中濃度是基本恒定的激素，隨時采血就可以檢查。只查平時值無法反應(yīng)生長激素分泌是否正常。因此，傳統(tǒng)診斷方法是應(yīng)用能刺激生長激素分泌或者抑制生長抑素釋放的藥物，然后取血測定生長激素。但由于個體對藥物反應(yīng)的差異性，所以用一種藥物進(jìn)行一次試驗(yàn)所得診斷不可靠，通常要用作用方式不同的兩種藥物、兩次實(shí)驗(yàn)結(jié)果才能診斷。常用的激發(fā)試驗(yàn)藥物有左旋多巴、可樂定、精氨酸等。在清晨時，孩子空腹?fàn)顟B(tài)下進(jìn)行。生長激素激發(fā)試驗(yàn)是最重要且不可缺少的診斷方法。每個激發(fā)試驗(yàn)有5個生長激素測定值，一般最高值在60-90分鐘出現(xiàn)。通常需要作用方式不同的兩種藥物進(jìn)行兩次試驗(yàn)，若有任意一次試驗(yàn)結(jié)果≥10ng/ml，就可以排除垂體性矮身材；若兩個激發(fā)試驗(yàn)峰值均在5-9.9ng/ml，則為部分性生長激素缺乏；兩個激發(fā)試驗(yàn)生長激素峰值均<5ng/ml時，為完全性生長激素缺乏。需要注意的是，生長激素缺乏癥的診斷需要符合7項(xiàng)標(biāo)準(zhǔn)，不能僅憑生長激素激發(fā)試驗(yàn)結(jié)果這一項(xiàng)。

生長激素缺乏癥(GHD)是由于垂體合成和分泌的生長激素(GH)部分缺乏或完全缺乏，或由于生長激素分子結(jié)構(gòu)異常等所致的生長發(fā)育障礙性疾病。根據(jù)GHRH-GH-IGF-1(生長激素釋放激素--生長激素--胰島素樣生長因子-1)缺陷，可分為原發(fā)性或繼發(fā)性GHD，臨床表現(xiàn)為單純性GHD或多種垂體激素缺乏。生長激素缺乏癥患者一般會有以下表現(xiàn)：(1)身高落后于同年齡、同性別正常健康兒童身高的第3百分位數(shù)或-2SD以下；(2)3歲以下年生長速率＜7厘米/年，3歲-青春期前年生長速率<5厘米/年，青春期年生長速率<6厘米/年；(3)勻稱性矮小、面容幼稚；(4)智力發(fā)育正常；(5)骨齡落后于實(shí)際年齡；(6)兩項(xiàng)GH藥物激發(fā)試驗(yàn)，GH峰值<10ng/ml；(7)血清胰島素樣生長因子-1(IGF-1)水平低于正常。

孩子從嬰兒生長到成年,是一個非常復(fù)雜的過程。生長受到體內(nèi)很多化學(xué)物質(zhì)調(diào)節(jié),這些化學(xué)物質(zhì)稱之為激素。控制生長的最主要的激素是生長激素。當(dāng)機(jī)體沒有分泌足夠的生長激素時,會影響孩子的生長速度,這也就是生長激素缺乏癥。生長激素缺乏癥分兩種情況:一種是生長激素完全缺乏(無生長激素分泌),第二種情況是生長激素部分缺乏(分泌少量的生長激素,但是不能滿足兒童生長所需)。