再生障礙性貧血(AA)是一種造血組織疾病，該病的主要病變?yōu)樵煅δ艿慕档?，免疫功能的異常及止血功能的障礙，臨床表現(xiàn)主要為貧血、出血、感染及發(fā)熱。重型再生障礙性貧血(SAA)更是此中危害嚴重的疾病，其病程進展迅速，病死率高，自然病程6個月左右。目前一般認為SAA是一組異質(zhì)性疾病，可能的發(fā)病機制為：①造血干/祖細胞內(nèi)在性缺陷；②異常免疫反應(yīng)損傷造血干/祖細胞③造血微環(huán)境支持功能缺陷④遺傳傾向等。近年來的研究表明，異常免疫在SAA的發(fā)病機制中起重要作用，造血干/祖細胞的減少可能是免疫介導(dǎo)的細胞毒性所致。治療方面，對于SAA現(xiàn)代醫(yī)學(xué)多采用免疫抑制劑和造血干細胞移植以及造血細胞生長因子等方法治療。上述治療手段存在遺憾之處：①免疫抑制劑雖然對大部分SAA病人有效，但長期使用毒副作用大，給患者造成許多不良影響，并存在可能繼發(fā)的晚期克隆性疾病的潛在風險；②造血干細胞移植，耗費大量人力、物力，而且不易找到HLA組織配型相近的供髓者，故適應(yīng)證受到明顯制約；③上述治療手段醫(yī)療費用高，我國很多病人難以承受昂貴的醫(yī)療費用。因此，根據(jù)我國具體國情，開展中醫(yī)藥為主治療SAA的臨床研究，在改善造血功能與臨床癥狀的前提下，降低死亡率、減少輸血、延長生存期、提高生活質(zhì)量、降低醫(yī)療費用，具有較高的臨床實用價值。