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[摘要]：目的 觀察連續(xù)2個(gè)周期大劑量地塞米松對(duì)成人新診斷原發(fā)免疫性血小板減少癥(ITP)患者的療效及安全性。 方法 59例新診斷的ITP患者隨機(jī)分為兩組，地塞米松治療組30例，地塞米松40mg/d，分2次口服，連用4d。7d后再重復(fù)一個(gè)周期，以后不再進(jìn)行維持治療；潑尼松組29例， 1.0~1.5mg·kg-1·d-1口服,連用4周后逐漸減量。觀察二組間的近、遠(yuǎn)療效和安全性。結(jié)果 近期療效：治療后第1、2 周地塞米松組有效率明顯高于潑尼松組 （50.0%比24.1%，73.3%比55.2%，P值分別<0.01和0.05），治療后第3周有效率仍高于潑尼松組，但差異無統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（83.3%比68.9%，P>0.05）。 遠(yuǎn)期療效：隨訪第3個(gè)月，除第1個(gè)月地塞米松組復(fù)發(fā)率與潑尼松組差異無統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(16.0比20.0%，p>0.05)，第2、3個(gè)月地塞米松組復(fù)發(fā)率明顯低于潑尼松組（24.0%比40.0%，32.0%比65.0%，P值分別<0.05和0.01）。地塞米松組不良反應(yīng)輕微,無1例并發(fā)感染及出現(xiàn)柯興氏癥。結(jié)論 大劑量地塞米松治療ITP的近、遠(yuǎn)療效均優(yōu)于常規(guī)劑量潑尼松且安全性好。 [關(guān)鍵詞] 地塞米松; 潑尼松；治療結(jié)果；安全；原發(fā)免疫性血小板減少癥 The efficacy and safety of 2 cycles’ high-dose dexamethasone treatment adult primary immune thrombocytopenia CUI Zhong- guang1,2, HOU Ming1, ZHAO Hong- guo2,WANG Hong -yi2 ，ZHAO Chun-ting21 Department of Hematology,Qilu Hospital of Shandong University,Jinan 250012,China; 2 Department of Hematology,the Affiliated Hospital of Qingdao University Medical College,Qingdao,266003,ChinaCorresponding author:HOU Ming,Email:houming@medmail.com.cn [ABSTRACT]: Objective: To investigate the efficacy and safety of a schedule of 2 cycles’ high-dose dexamethasone (HD- DXM) as an initial therapy in adults immune thrombocytopenia（ITP）, and compare with traditional prednisone theraphy. Method: A total of 59 newly diagnosed ITP patients were divided into 2 groups randomly. In 30 patients (Dexamethasone group), oral HD-DXM was administered at 40mg/d for 4 consecutive days, repeated one week later, and then failed to maintain. In the remaining 29 patients (Prednisone group), prednisone was administered orally at 1.0~1.5mg mg·kg-1·d-1 for 4 weeks, and then gradually tapered. Results: For short-term efficacy, after 1t and 2 weeks of treatment, the response rate in Dexamethasone group was significantly higher than that in Prednisone group(50.0% vs 24.1%，P<0.01; 73.3% vs 55.2% P<0.05 ) ,while 3 weeks later, there was no remarkblely difference between two groups （83.3% vs 68.9%，P>0.05）, though the response rate in Dexamethasone group remained hugher. For long-term effect, at the end of 2nd and 3rd months of follow-up, the relapse rate in Dexamethasone group was significantly lower than that in Prednisone group（24.0% vs 40.0%，P<0.05, 32.0% vs 65.0%，P<0.01）,while at the end of 1st month of follew-up, there was no significant difference（(16.0% vs 20.0%，P>0.05）. In addition, it is well tolerated and no complications such as severe infection or Cushing syndrome were complained in Dexamethasone group. Conclusion HD-DXM possesses an advantage over traditional dose prednisone therapy in efficacy and safety., and reduces the recurrence rate.[KEY WORDS]Dexamethasone; Prednisone; Treatment outcome ; Safety; Primary immune thrombocytopenia 原發(fā)免疫性血小板減少癥（primary immune thrombocytopenia）是一種免疫介導(dǎo)的以血小板減少為主要特征的自身免疫性疾病[1]，是臨床最常見的出血性疾病，約占出血性疾病的1/3。 潑尼松作為傳統(tǒng)治療ITP的首選藥物，約60%患者對(duì)其有效，但長期應(yīng)用易導(dǎo)致不良反應(yīng)， 且在減量或停藥時(shí)易復(fù)發(fā)。因此，需要探索更為安全有效的治療方案。近年來，應(yīng)用大劑量地塞米松治療ITP取得較好療效，國內(nèi)外指南或?qū)＜夜沧R(shí)均推薦用于ITP的一線治療[2，3]。本研究采用隨機(jī)方法比較了連續(xù)2個(gè)周期大劑量地塞米松與常規(guī)劑量潑尼松治療新診斷成人ITP的療效和安全性，現(xiàn)將結(jié)果報(bào)告如下。對(duì)象與方法1、 一般資料：選擇2008年11月—2010年6月在我院血液內(nèi)科門診及住院的新診斷的成人ITP患者59例，均符合文獻(xiàn)標(biāo)準(zhǔn)[1，2]。其中男性21例，女性38例，中位年齡31（16~65）歲。入組標(biāo)準(zhǔn)：血小板<30×109或有活動(dòng)性出血。排除標(biāo)準(zhǔn)：（1）難治或復(fù)發(fā)的ITP患者，（2）合并難治性高血壓、嚴(yán)重糖尿病、癲癇、消化道潰瘍及出血、嚴(yán)重感染、妊娠等。59例患者隨機(jī)分為2組，地塞米松組30例，潑尼松組29例。兩組性別、年齡、臨床特點(diǎn)差異均無統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（表1，P值均>0.05）。2、治療方法：地塞米松組口服地塞米松40mg/d，分2次服用，連服4d， 間隔1周再重復(fù)1個(gè)周期，以后不再進(jìn)行維持治療。潑尼松組采用常規(guī)劑量的潑尼松治療方案，即每日1-1.5mg/kg口服，連用4周后在逐漸減量至最小維持劑量或停藥。兩組患者治療期間均給予質(zhì)子泵抑制劑預(yù)防應(yīng)激性潰瘍，治療前有活動(dòng)性出血者，酌情輸注血小板懸液。3、療效評(píng)定標(biāo)準(zhǔn)[1]：完全緩解（CR）：治療后血小板數(shù)〉100×109/L且無出血表現(xiàn)；有效（R）：治療后血小板數(shù)〉30×109/L，并且比基礎(chǔ)血小板數(shù)增加2倍，且沒有出血表現(xiàn)；無效(NR)：治療后血小板數(shù)〈30×109/L或者血小板數(shù)增加不到基礎(chǔ)值的2倍或者有出血表現(xiàn)。凡符合CR、R者為有效。復(fù)發(fā)：取得CR、R后，血小板數(shù)再次降至30×109/L以下或有出血癥狀。 4、不良反應(yīng)的觀察：（1）觀察惡心、嘔吐、腹脹、腹瀉、頭暈、嗜睡等癥狀的發(fā)生；（2）觀察庫欣綜合征的發(fā)生；（3）檢測血壓;檢測血鉀、血糖、肝腎功能。5、統(tǒng)計(jì)學(xué)處理：使用SAS9.0統(tǒng)計(jì)學(xué)軟件進(jìn)行統(tǒng)計(jì)學(xué)分析，有效率和復(fù)發(fā)率的比較采用ⅹ2檢驗(yàn)。（P〈0.05）表示差異有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。結(jié)果1、近期療效 治療后第1、2、3周復(fù)查血常規(guī)，2組方案治療ITP有效率見表2。結(jié)果顯示治療后第1、2周地塞米松組有效率顯著高于潑尼松組（P＜0.05），第3周時(shí)地塞米松組仍比潑尼松組高，但差異無統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（P>0.05）。地塞米松起效迅速，多數(shù)有效患者在1周內(nèi)即達(dá)到緩解。2、遠(yuǎn)期療效：從第2個(gè)周期結(jié)束次日開始隨訪3個(gè)月， 治療后第1、2、3個(gè)月兩組有效患者復(fù)發(fā)率比較見表3。除隨訪第1個(gè)月2組有效患者復(fù)發(fā)率無明顯差異外（P>0.05），第2、3個(gè)月地塞米松組患者復(fù)發(fā)率顯著低于潑尼松組（P＜0.05）。3 、不良反應(yīng)： 地塞米松組患者對(duì)治療耐性良好，腹脹、惡心、高血壓、高血糖出現(xiàn)時(shí)間短暫，治療完成后恢復(fù)正常。無1例并發(fā)感染及出現(xiàn)庫欣綜合癥。潑尼松組患者多數(shù)出現(xiàn)不同程度庫欣綜合癥。討論香港學(xué)者率先應(yīng)用大劑量地塞米松治療新診斷的ITP患者，反應(yīng)率達(dá)85%，有效患者中半數(shù)能夠長期緩解，且不良反應(yīng)輕微[4]，其后的多項(xiàng)研究也得出相似的結(jié)論[5-9]，Borst等還發(fā)現(xiàn)初治患者長期有效率顯著高于復(fù)發(fā)/難治性患者。意大利的GIMEMA研究則采用傳統(tǒng)的6個(gè)周期方案，結(jié)果發(fā)現(xiàn)在第3~5個(gè)周期后中斷治療的患者，反應(yīng)率及長期有效率與完成全部6個(gè)周期的患者差異沒有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，其在隨后的一項(xiàng)多中心研究中將每個(gè)周期縮短至14d，周期數(shù)減為4個(gè)，再次證實(shí)了3個(gè)周期后反應(yīng)率即可達(dá)到最大，但第4個(gè)周期后CR率有所提高。國內(nèi)有研究將用藥周期進(jìn)一步縮短至3個(gè)，并常規(guī)應(yīng)用小劑量地塞米松維持治療，發(fā)現(xiàn)其反應(yīng)率及長期有效率均顯著優(yōu)于常規(guī)劑量潑尼松治療的患者[12]。不應(yīng)忽視，盡管各項(xiàng)研究反應(yīng)率相當(dāng)，重復(fù)一定的周期有可能提高CR率及長期有效率，但尚缺乏多中心隨機(jī)對(duì)照研究的證據(jù)。 本研究結(jié)果顯示，連續(xù)2個(gè)療程大劑量地塞米松治療ITP反應(yīng)率為83.3%，長期有效率68.0%，與上述國內(nèi)外研究結(jié)論相當(dāng)[4-11]，優(yōu)于傳統(tǒng)的潑尼松治療。大劑量地塞米松治療有效的患者多數(shù)在治療后1周內(nèi)即出現(xiàn)反應(yīng)，提示大劑量地塞米松治療較潑尼松起效迅速，能短期內(nèi)實(shí)現(xiàn)血小板快速上升，從而較快改善臨床出血癥狀。地塞米松組所有患者均順利完成治療，不良反應(yīng)多為一過性，未見嚴(yán)重不良反應(yīng)，而潑尼松組和患者多數(shù)出現(xiàn)不同程度庫欣綜合癥表現(xiàn)。 大劑量地塞米松治療ITP的機(jī)制尚不十分清楚，目前研究顯示可能與下列因素有關(guān)：⑴抑制樹突狀細(xì)胞的成熟和功能，從而激活調(diào)節(jié)性T細(xì)胞，抑制自身免疫應(yīng)答[6,13] ；⑵通過抑制Th1細(xì)胞因子分泌同時(shí)上調(diào)Th2細(xì)胞因子表達(dá)，糾正Th1/Th2失衡[7,8]；⑶抑制B細(xì)胞激活因子，破壞B細(xì)胞成熟及穩(wěn)態(tài)，阻止共刺激信號(hào)激活T細(xì)胞[5]，⑷抑制CD8+ T細(xì)胞，誘導(dǎo)骨髓巨核細(xì)胞凋亡，抑制血小板的產(chǎn)生[14]。相對(duì)于傳統(tǒng)的常規(guī)劑量潑尼松，大劑量地塞米松治療起效快，療效相當(dāng)于丙種球蛋白，而費(fèi)用明顯降低，且長期有效率高，不良反應(yīng)輕微，患者耐受性好，有望取代潑尼松成為治療ITP的首選，但尚需直接對(duì)比二者療效的多中心隨機(jī)對(duì)照研究證實(shí)，目前此類研究國內(nèi)外罕見，本次單中心隨機(jī)研究為前述觀點(diǎn)提供了支持。

青島大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬醫(yī)院征集難治性慢性淋巴細(xì)胞白血病/小細(xì)胞淋巴瘤病人青島大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬醫(yī)院血液內(nèi)科是經(jīng)國家食品藥品管理局批準(zhǔn)的國家臨床藥理實(shí)驗(yàn)基地，經(jīng)國家食品藥品管理局批準(zhǔn)，由北京大學(xué)人民醫(yī)院牽頭，全國21家單位共同對(duì)新藥進(jìn)行使用，我科為參加單位之一。該藥為口服藥，服用方便，可以在家口服藥治療，是目前治療難治性慢性淋巴細(xì)胞白血病/小細(xì)胞淋巴瘤效果最好的藥物，如被分到對(duì)照組，則免費(fèi)給予昂貴的利妥昔單抗（美羅華）治療。試用期間所有藥費(fèi)及其相關(guān)檢查費(fèi)均免費(fèi)。，現(xiàn)征收相關(guān)病人，條件如下：1. 臨床難治性慢性淋巴細(xì)胞白血病或小細(xì)胞淋巴瘤病人2. 至少經(jīng)過兩個(gè)療程的化療但效果不好者3. 年齡18歲以上有符合上述條件的患者可網(wǎng)上留言聯(lián)系，或者到我院門診就診咨詢，也可以電話聯(lián)系：0532-82911350 劉曉丹 0532-82911335 趙春亭 歡迎同行積極推薦，以造福于患者！