在帕金森病患者中，疼痛問題常常被忽視。甲磺酸沙非胺（既往稱沙芬酰胺）是我國最近獲批的用于治療帕金森病的新藥，已在改善帕金森病患者的疼痛方面顯示出積極結(jié)果。一些臨床研究報(bào)告了接受沙非胺治療的帕金森病患者的疼痛評(píng)分變化，但這些研究尚未被系統(tǒng)總結(jié)。因此，一篇發(fā)表在《REVUENEUROLOGIQUE》上的題為“SafinamideforpainmanagementinpatientswithParkinson'sdisease”的系統(tǒng)綜述，總結(jié)了沙非胺在疼痛管理中的前景與潛力。該研究系統(tǒng)檢索了Pubmed、CochraneLibrary、GoogleScholar和Scopus四個(gè)數(shù)據(jù)庫，檢索文獻(xiàn)出版日期截至2023年1月。因納入的9項(xiàng)隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)未能提供足夠的數(shù)據(jù)進(jìn)行薈萃分析，研究團(tuán)隊(duì)最終進(jìn)行了定性系統(tǒng)綜述。1.疼痛結(jié)局研究發(fā)現(xiàn)（表1），每天100mg劑量的沙非胺在治療帕金森病疼痛方面比50mg劑量更有效；此外，與帕金森病其他類型的疼痛相比，沙非胺在減少波動(dòng)相關(guān)疼痛和水腫相關(guān)疼痛方面更有效。2.安全性在幾項(xiàng)納入的研究中，異動(dòng)癥為沙非胺最常見的副作用。在納入的臨床試驗(yàn)中，大約半數(shù)的患者存在某種形式的不良事件，然而，出現(xiàn)與沙非胺治療相關(guān)副作用的人數(shù)僅占總不良事件人數(shù)的一半，且出現(xiàn)嚴(yán)重不良事件在的頻率較低，只有一項(xiàng)研究在安慰劑組和S100組中發(fā)生了死亡病例，不過這些死亡與沙非胺治療無關(guān)。3.討論帕金森病疼痛的性質(zhì)和潛在機(jī)制很復(fù)雜，尚未完全了解。據(jù)觀察，由于黑質(zhì)致密部（SNc）中多巴胺能神經(jīng)元的丟失而導(dǎo)致的多巴胺消耗會(huì)導(dǎo)致丘腦底核（STN）的去抑制。這種去抑制繼而導(dǎo)致谷氨酸能輸出神經(jīng)元的過度刺激，破壞正常的大腦信號(hào)處理10。沙非胺的雙重作用機(jī)制直接解決了基底神經(jīng)節(jié)中的神經(jīng)遞質(zhì)失衡。沙非胺通過選擇性和可逆地抑制單胺氧化酶-B增強(qiáng)左旋多巴的有效性，減少了STN中谷氨酸能神經(jīng)元的過度激活，并有助于恢復(fù)正常的疼痛感知。其非多巴胺能機(jī)制通過阻斷電壓門控鈉和鈣通道來抑制谷氨酸的釋放，從而進(jìn)一步使過度激活的STN正?；⒏纳拼竽X中的疼痛處理。此外，沙非胺的抗谷氨酸活性可以防止谷氨酸興奮性毒性引起的基底神經(jīng)節(jié)神經(jīng)組織損傷。保留基底神經(jīng)節(jié)中的神經(jīng)組織有助于防止疼痛癥狀惡化11。而且，動(dòng)物研究表明與金剛烷胺等其他帕金森病藥物不同，沙非胺似乎選擇性地影響基底神經(jīng)節(jié)回路內(nèi)的特定區(qū)域和通路12。此外，研究提示，波動(dòng)相關(guān)疼痛和水腫引起的疼痛在所有KPPS領(lǐng)域中改善最為顯著4、7-8。許多臨床試驗(yàn)表明，沙非胺對(duì)患者的運(yùn)動(dòng)能力和“開”期時(shí)間的增加有有益的影響，這可以減輕“關(guān)”期的肌張力障礙性疼痛并增加患者的活動(dòng)，防止外周水腫的形成和后續(xù)的疼痛。4.總結(jié)本研究發(fā)現(xiàn)，當(dāng)用作左旋多巴的輔助治療時(shí)，劑量為100mg/天的沙非胺在減輕患者疼痛癥狀方面顯示出巨大的潛力，臨床證據(jù)表明，沙非胺可能對(duì)經(jīng)歷波動(dòng)相關(guān)疼痛和水腫疼痛的患者特別有益，并可減輕總疼痛負(fù)擔(dān)。Xu等人的研究表明13，截至2021年我國帕金森患者人數(shù)已達(dá)到508萬，與1990年相比，中國帕金森病新發(fā)病例數(shù)和患者數(shù)分別增加了455.7%和678.9%。面對(duì)如此龐大的患者基數(shù)，改善帕金森病患者的疼痛不僅能夠直接減輕患者的痛苦，還能從多方面促進(jìn)患者的整體健康和生活質(zhì)量，是帕金森病綜合管理中不可或缺的一部分，具有重要的臨床意義和社會(huì)價(jià)值。目前除了止痛藥外，新藥甲磺酸沙非胺的上市無疑為帕金森病患者的疼痛管理提供了新選擇，其前景和潛力已得到多項(xiàng)臨床試驗(yàn)及多國長期真實(shí)世界數(shù)據(jù)的支持，期待能為中國帕金森病患者帶來更多可能和希望。參考文獻(xiàn)[1]BorgohainR,SzaszJ,StanzioneP,MeshramC,BhattM,ChirilineauD,etal.Randomizedtrialofsafinamideadd-ontolevodopainParkinson’sdiseasewithmotorfluctuations.MovDisord2014;29:229–37.[2]CattaneoC,BaroneP,BonizzoniE,SardinaM.EffectsofsafinamideonpaininfluctuatingParkinson’sdiseasepatients:apost-hocanalysis.JPD2017;7:95–101.[3]CattaneoC,KulisevskyJ,TubazioV,CastellaniP.Long-termefficacyofsafinamideonParkinson’sdiseasechronicpain.AdvTher2018;35:515–22.[4]DeMasiC,LiguoriC,SpanettaM,FernandesM,CerroniR,GarastoE,etal.Non-motorsymptomsburdeninmotorfluctuatingpatientswithParkinson’sdiseasemaybealleviatedbysafinamide:theVALE-SAFIstudy.JNeuralTransm2022;129:1331–8.[5]DeMiccoR,SatolliS,SicilianoM,DeMaseA,GiordanoA,TedeschiG,etal.Effectsofsafinamideonnon-motor,cognitive,andbehavioralsymptomsinfluctuatingParkinson’sdiseasepatients:aprospectivelongitudinalstudy.NeurolSci2022;43:357–64.[6]GeroinC,DiVicoIA,SquintaniG,SegattiA,BoviT,TinazziM.EffectsofsafinamideonpaininParkinson’sdiseasewithmotorfluctuations:anexploratorystudy.JNeuralTransm2020;127:1143–52.[7]GrigoriouS,Mart?′nez-Mart?′nP,RayChaudhuriK,RukavinaK,LetaV,HausbrandD,etal.EffectsofsafinamideonpaininpatientswithfluctuatingParkinson’sdisease.BrainandBehavior2021;11(10):e2336.[8]SantosGarc?′aD,Ya′n?ezBan?aR,LabandeiraGuerraC,CimasHernandoMI,CaboLo′pezI,PazGonza′lezJM,etal.PainimprovementinParkinson’sdiseasepatientstreatedwithsafinamide:resultsfromtheSAFINONMOTORStudy.JPM2021;11:798.[9]TsuboiY,KoebisM,KogoY,IshidaT,SuzukiI,NomotoM,etal.EffectsofsafinamideadjuncttherapyonpaininpatientswithParkinson’sdisease:posthocanalysisofaJapanesephase2/3study.JNeurolSci2021;429:118070.[10]LintasA,SilkisIG,Albe′riL,VillaAEP.Dopaminedeficiencyincreasessynchronizedactivityintheratsubthalamicnucleus.BrainRes2012;1434:142–51.[11]CacciaC,MajR,CalabresiM,MaestroniS,FaravelliL,CuratoloL,etal.Safinamide:frommoleculartargetstoanewanti-Parkinsondrug.Neurology2006;67:S18–23.[12]Pisano`CA,BrugnoliA,NovelloS,CacciaC,KeywoodC,MelloniE,etal.SafinamideinhibitsinvivoglutamatereleaseinaratmodelofParkinson’sdisease.Neuropharmacology2020;167:108006.[13]XuT,DongW,LiuJ,etal.DiseaseburdenofParkinson'sdiseaseinChinaanditsprovincesfrom1990to2021:findingsfromtheglobalburdenofdiseasestudy2021.LancetRegHealthWestPac.2024;46:101078.提示：本材料僅供醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士進(jìn)行醫(yī)學(xué)科學(xué)交流，不用于推廣目的。

在帕金森病的藥物海洋中，每一種藥物都有其獨(dú)特的角色和適應(yīng)癥。讓我們聚焦于兩款重要的輔助藥物：司來吉蘭和雷沙吉蘭，看看它們?nèi)绾卧谂两鹕≈委燁I(lǐng)域中展現(xiàn)實(shí)力，他們之間有著什么樣的關(guān)系？?藥物概念和作用機(jī)制雷沙吉蘭：這款藥物通過抑制單胺氧化酶B，提升中樞神經(jīng)系統(tǒng)中多巴胺的含量，從而發(fā)揮治療作用。它適用于帕金森病各個(gè)階段的治療，既可單獨(dú)使用，也可與其他藥物聯(lián)合應(yīng)用，為患者帶來全面的癥狀緩解。司來吉蘭：同樣作為MAO-B抑制劑，司來吉蘭在輕度至中度帕金森病的治療中表現(xiàn)出色。它與左旋多巴的合用，能夠顯著增強(qiáng)藥效，減輕癥狀波動(dòng)，讓患者的生活更加穩(wěn)定。?司來吉蘭是一種選擇性的非競爭性MAO-B抑制劑，它能夠選擇性地抑制體內(nèi)的MAO-B酶，而對(duì)于MAO-A酶的抑制作用非常小或幾乎沒有。MAO-B酶主要存在于神經(jīng)元的突觸末梢，主要參與多巴胺的代謝。通過選擇性地抑制MAO-B酶，司來吉蘭能夠降低多巴胺的代謝，從而增加多巴胺在神經(jīng)元間的濃度，改善帕金森病患者的運(yùn)動(dòng)功能和減輕相關(guān)癥狀。與此相比，雷沙吉蘭是一種非選擇性的非競爭性MAO抑制劑，它同時(shí)抑制MAO-A和MAO-B酶。MAO-A酶主要參與去甲腎上腺素、血清素和多巴胺等神經(jīng)遞質(zhì)的代謝。由于雷沙吉蘭可以抑制MAO-A酶，它在帕金森病治療中的多巴胺代謝抑制作用要比司來吉蘭更為明顯。然而，抑制MAO-A酶也可能引起一些副作用，如血壓增高和食欲減退等。?因此，根據(jù)藥理學(xué)作用的差異，司來吉蘭和雷沙吉蘭在臨床上的應(yīng)用有一些差別。對(duì)于輕度帕金森病患者，司來吉蘭的選擇性MAO-B抑制作用已經(jīng)足夠，不會(huì)引起過多的副作用。而對(duì)于中度或重度帕金森病患者，可以考慮使用雷沙吉蘭作為輔助治療，以更有效地抑制多巴胺代謝。?使用方法不同雷沙吉蘭的劑量和頻率是根據(jù)患者的病情嚴(yán)重程度和藥物反應(yīng)來調(diào)整的。一般來說，帕金森病的早期患者建議起始劑量為每天兩次，在早上或中午服用。對(duì)于已經(jīng)出現(xiàn)補(bǔ)救反轉(zhuǎn)癥狀的患者，劑量可以適當(dāng)增加。在長期服用期間，一般建議每天兩次，至于司來吉蘭的用法和劑量則因患者的病情、警告和藥物反應(yīng)程度的差異而有所不同。醫(yī)生會(huì)根據(jù)患者的具體情況來制定個(gè)體化的用藥方案。在使用司來吉蘭時(shí)，常常需要結(jié)合其他藥物一起使用，以達(dá)到最佳的治療效果。?司來吉蘭和雷沙吉蘭都是MAO-B抑制劑，因此在不良反應(yīng)上有一些共性，包括失眠、肌肉疲乏、消化不良、頭痛等。但兩種藥物還有一些不同之處。?1、雷沙吉蘭可能導(dǎo)致的不良反應(yīng)（1）肝損傷：雷沙吉蘭會(huì)對(duì)肝臟造成一定的損傷，嚴(yán)重者可能會(huì)導(dǎo)致肝功能異?；蚋喂δ芩ソ叩那闆r，因此在治療期間需要定期進(jìn)行肝功能檢查。（2）困倦：雷沙吉蘭服用后可能會(huì)導(dǎo)致患者感到困倦和疲乏，影響日常生活。（3）頭暈：雷沙吉蘭也有可能導(dǎo)致頭暈，讓患者感到不適。（4）口干：雷沙吉蘭可能會(huì)導(dǎo)致口干，需要注意補(bǔ)水。?2、司來吉蘭可能導(dǎo)致的不良反應(yīng)（1）眩暈：司來吉蘭的不良反應(yīng)中，眩暈可能性比較高，患者需要注意安全。（2）幻覺：長期使用司來吉蘭的患者可能會(huì)出現(xiàn)幻覺癥狀，需要及時(shí)就醫(yī)處理。（3）抑郁：司來吉蘭也有可能會(huì)導(dǎo)致抑郁癥狀的出現(xiàn)，需要及時(shí)就醫(yī)處理。總的來說，雖然司來吉蘭和雷沙吉蘭都是MAO-B抑制劑，但在不良反應(yīng)上還是有所不同?；颊咴谑褂眠@些藥物時(shí)，應(yīng)當(dāng)密切關(guān)注自身的身體狀態(tài)和藥物反應(yīng)情況，并根據(jù)醫(yī)生的建議進(jìn)行合理治療和管理。同時(shí)，也應(yīng)當(dāng)謹(jǐn)記不良反應(yīng)在不同藥物間的差異，以便進(jìn)行更好的藥物選擇。?

全文內(nèi)容源自于《中國帕金森疾病藍(lán)皮書》帕金森病(Parkinsoniandisorders，PD)???帕金森疾病是一組慢性神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，已經(jīng)成為全球范圍內(nèi)關(guān)注的重要健康議題。隨著人口老齡化的不斷加劇，帕金森疾病患者的數(shù)量逐年增加，給個(gè)體及其家庭帶來沉重負(fù)擔(dān)。同時(shí)，這也引起了全球范圍內(nèi)政府、醫(yī)學(xué)界和社會(huì)各界的廣泛關(guān)注。1PD的困擾PD疾病負(fù)擔(dān)PD臨床特征可分為運(yùn)動(dòng)癥狀和非運(yùn)動(dòng)癥狀，核心運(yùn)動(dòng)癥狀包括：動(dòng)作遲緩、肌強(qiáng)直和震顫(靜止性)，晚期患者可表現(xiàn)出姿勢平衡障礙；常見非運(yùn)動(dòng)癥狀包括：睡眠障礙、嗅覺障礙、自主神經(jīng)功能障礙、認(rèn)知損害和精神障礙等。中國的PD患者數(shù)持續(xù)高升，預(yù)估2030年中國PD患病例數(shù)將達(dá)到500萬例。隨著疾病進(jìn)展，PD患者的運(yùn)動(dòng)和非運(yùn)動(dòng)癥狀不僅干擾患者和家屬的日常生活，帶來巨大的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，同時(shí)也帶來社會(huì)和醫(yī)療負(fù)擔(dān)。PD患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)較重。根據(jù)一項(xiàng)納入200例中國患者的疾病負(fù)擔(dān)調(diào)查研究顯示，2019年中國PD患者的年人均經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)為18851.37元，占年人均收入比例為38.50%。此外，PD患者的病情嚴(yán)重程度、病程和門診就診次數(shù)等因素在不同程度上增加了患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。除了患者本人，PD的照料者也會(huì)承擔(dān)越來越重的負(fù)擔(dān)。隨著疾病進(jìn)展，PD患者生活將越來越依賴照料者。照料者的負(fù)擔(dān)程度與患者的運(yùn)動(dòng)障礙、認(rèn)知損害和神經(jīng)精神癥狀、自主神經(jīng)系統(tǒng)紊亂、排尿、睡眠障礙等癥狀的嚴(yán)重程度相關(guān)。逐漸增加的沉重負(fù)擔(dān)將導(dǎo)致照料者出現(xiàn)抑郁和焦慮等情緒問題和其他健康問題。PD的危害PD是一種從前驅(qū)期到晚期歷時(shí)數(shù)十年、累及多系統(tǒng)、具有復(fù)雜性和異質(zhì)性的神經(jīng)退行性疾病。PD對(duì)患者的影響主要表現(xiàn)在運(yùn)動(dòng)癥狀和非運(yùn)動(dòng)癥狀方面，非運(yùn)動(dòng)癥癥狀主要包括有感覺異常、精神癥狀和認(rèn)知損害、睡眠障礙、自主神經(jīng)功能障礙等。01運(yùn)動(dòng)癥狀在疾病晚期，可能出現(xiàn)軀干中軸癥狀，例如姿勢不穩(wěn)、凍結(jié)步態(tài)、跌倒、吞咽困難和言語功能障礙，嚴(yán)重干擾患者的生活質(zhì)量。研究發(fā)現(xiàn)在病程17年以上的患者中，高達(dá)80%的PD晚期患者有凍結(jié)步態(tài)的情況，其中60%會(huì)出現(xiàn)跌倒和受傷。02感覺異常嗅覺障礙是PD最早出現(xiàn)的非運(yùn)動(dòng)癥狀之一：通常累及雙側(cè)，程度較重，男性較女性患者更為嚴(yán)重。大量研究結(jié)果表明，PD的嗅覺障礙與認(rèn)知損害存在相關(guān)性，患者一旦出現(xiàn)嗅覺障礙，其出現(xiàn)認(rèn)知損害的風(fēng)險(xiǎn)也相應(yīng)增加。PD患者疼痛的發(fā)生率明顯高于年齡相仿的普通人。這種疼痛分布在四肢、肩背部、腰部和頭頸部，多為慢性疼痛。PD合并慢性疼痛的患者更加容易出現(xiàn)認(rèn)知損害。03精神癥狀和認(rèn)知損害PD的精神癥狀包括焦慮、抑郁、冷漠、疲勞、沖動(dòng)控制障礙及精神病性障礙等，這些癥狀在病程的各個(gè)階段均可出現(xiàn)，嚴(yán)重影響了患者的日常生活及生活質(zhì)量。PD患者焦慮的患病率為31%，其中最常見的是廣泛性焦慮癥。35%～42%的PD患者伴有明顯的抑郁癥狀。約2/3的患者伴有疲勞，這與焦慮、抑郁、運(yùn)動(dòng)癥狀等也存在相關(guān)性。PD患者的認(rèn)知損害最終會(huì)進(jìn)展為癡呆。隊(duì)列研究發(fā)現(xiàn)，隨著病程的進(jìn)行，患有PD癡呆的患者比例逐漸增加。例如，在病程10年的患者中，46%患有癡呆；而在病程20年的患者中，高達(dá)80%伴隨癡呆。04睡眠障礙睡眠障礙睡眠障礙包括失眠、不寧腿綜合征、快速眼動(dòng)睡眠行為障礙（rapideyemovementsleepbehaviordisorder，RBD）、白天過度嗜睡、阻塞性睡眠呼吸暫停等，是PD患者最常見的非運(yùn)動(dòng)癥狀，發(fā)生率為47.66%～89.10%。中晚期PD患者的睡眠障礙明顯較早期患者嚴(yán)重，睡眠障礙嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量。中晚期PD患者的睡眠障礙明顯較早期患者嚴(yán)重，睡眠障礙嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量。05自主神經(jīng)功能障礙80%的PD患者伴有自主神經(jīng)功能障礙，其中最常見的癥狀為體位性低血壓、餐后低血壓和波動(dòng)性高血壓。而合并體位性低血壓PD患者在站立時(shí)可能出現(xiàn)頭暈、視物模糊甚至?xí)炟实劝Y狀。泌尿系統(tǒng)、消化系統(tǒng)功能障礙也是PD患者的常見癥狀，如夜尿增多、尿頻、尿急、唾液過多、吞咽困難、便秘等。PD的非運(yùn)動(dòng)癥狀，如感覺障礙、胃腸功能障礙及認(rèn)知損害等癥狀對(duì)PD患者的生活質(zhì)量和生活成本都造成了巨大的負(fù)面影響，尤其在病程晚期階段，增加了患者、家庭及社會(huì)的總體負(fù)擔(dān)。2PD未被滿足的臨床需求PD診斷需求01臨床診斷盡管過去的十九世紀(jì)里，PD的病理生理機(jī)制闡述和對(duì)癥治療研發(fā)取得了許多顯著進(jìn)展，但是對(duì)于PD的診斷目前仍是主要基于臨床癥狀的診斷。PD診斷的金標(biāo)準(zhǔn)仍然是病理診斷，然而，病理診斷可及性低，需要通過尸檢實(shí)現(xiàn)，在臨床患者實(shí)際診斷的應(yīng)用中存在困難。因此，多年來PD的診斷一直以患者臨床癥狀為主。02臨床前階段診斷在PD出現(xiàn)典型運(yùn)動(dòng)癥狀之前，還存在PD的臨床前(preclinical)階段和前驅(qū)期(prodromal)階段。PD的臨床前階段：患者雖然已經(jīng)出現(xiàn)病理變化，但未表現(xiàn)出任何癥狀，因此對(duì)此階段的診斷也尚未有明確的標(biāo)準(zhǔn)。03生物標(biāo)志物生物標(biāo)志物的發(fā)現(xiàn)曾改變了許多疾病的診斷和治療策略，在PD領(lǐng)域，α-突觸核蛋白(α-synuclein)是當(dāng)前PD的生物標(biāo)志物研究熱點(diǎn)之一。腦脊液中α-突觸核蛋白水平檢測的敏感度較高，可達(dá)70%～93%，但區(qū)分PD和其他疾病的特異度仍較低，僅為39%～83%。因此，如何提高腦脊液α-突觸核蛋白檢測的特異度是接下去相關(guān)研究的重點(diǎn)。04影像學(xué)正電子發(fā)射斷層掃描(positronemissiontomography，PET)。PET成像技術(shù)可以通過示蹤劑與腦內(nèi)α-突觸核蛋白進(jìn)行結(jié)合，體現(xiàn)α-突觸核蛋白在腦內(nèi)的空間分布信息。而選擇性靶向α-突觸核蛋白的PET示蹤劑的研發(fā)面臨巨大的挑戰(zhàn)，原因之一在于大腦內(nèi)α-突觸核蛋白聚集體的絕對(duì)濃度較其他淀粉樣蛋白的絕對(duì)濃度低10至50倍。因此，識(shí)別病理性α-突觸核蛋白聚集體的配體必須具有高親和力和高特異性。PD治療需求01癥狀控制需求相較運(yùn)動(dòng)癥狀，PD的非運(yùn)動(dòng)癥狀更容易被忽視，處理更難，常見的PD精神障礙如抑郁和焦慮等，部分能隨著多巴胺受體激動(dòng)劑給藥而獲得改善，但部分反而因多巴胺受體激動(dòng)劑給藥而惡化。非運(yùn)動(dòng)癥狀和運(yùn)動(dòng)癥狀的共病現(xiàn)象和表現(xiàn)進(jìn)一步增加了PD治療的復(fù)雜性，當(dāng)前針對(duì)非運(yùn)動(dòng)癥狀治療的臨床研究遠(yuǎn)落后于運(yùn)動(dòng)癥狀。02治療指南更新需求診療指南作為規(guī)范和指導(dǎo)PD臨床實(shí)踐的基石尚存在著一定不足。一方面，診療指南更新周期較長，第四版的中國PD治療指南于2020年正式推出，但距離第三版2014年的推出，已經(jīng)間隔有6年時(shí)間。另一方面，指南本身的普及率仍然不足，例如，奧氮平是PD精神癥狀和幻覺應(yīng)用的禁忌藥，但在臨床的應(yīng)用仍然十分常見。有待于行業(yè)各界通力合作，促進(jìn)PD診治和實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)的交流與分享。03提高用藥依從性的需求PD作為一種神經(jīng)退行性慢性疾病，患者病程長，需要長期服藥治療。用藥依從性差會(huì)導(dǎo)致患者治療反應(yīng)不佳和疾病負(fù)擔(dān)加重。嚴(yán)重情況下，減少或停用抗PD藥物可能導(dǎo)致惡性綜合征。為提高患者的用藥依從性，在滿足療效需求的基礎(chǔ)上，簡化治療方案、優(yōu)化給藥方式和減少服藥頻率成為目前的研究方向。04疾病修飾治療的需求疾病修飾療法是改變PD疾病進(jìn)程的關(guān)鍵措施。多年來，一直是PD領(lǐng)域新藥研發(fā)的探索方向。遺憾的是，目前尚無任何藥物被證明對(duì)PD有明確的疾病修飾和延緩疾病進(jìn)程作用。減緩或阻止PD疾病進(jìn)展的疾病修飾療法是當(dāng)前PD治療領(lǐng)域最迫切的需求之一。新藥獲批中國PD藥物方面存在的巨大且未滿足的需求，亟需更多的研發(fā)投入和轉(zhuǎn)化來進(jìn)一步豐富國內(nèi)PD的候選藥物管線。值得期待的是，新藥甲磺酸沙非胺已于2024年12月1日獲得中國藥監(jiān)局的批準(zhǔn)，相信它的上市能為PD患者帶來更多福音。參考文獻(xiàn)1.王堅(jiān),鄔劍軍,常穎,等.中國帕金森疾病藍(lán)皮書[J].中國臨床神經(jīng)科學(xué),2024,32(S1):1-41.