自體造血干細胞移植（AutologousHematopoieticStemCellTransplantation,ASCT）是一種用于治療復(fù)發(fā)或難治性霍奇金淋巴瘤（HodgkinLymphoma）的有效治療方法。以下是關(guān)于自體造血干細胞移植在霍奇金淋巴瘤治療中的應(yīng)用及相關(guān)信息：自體造血干細胞移植的原理自體造血干細胞移植涉及以下幾個步驟：干細胞采集：從患者的外周血中采集造血干細胞。通常在動員藥物（如G-CSF）刺激下采集。高劑量化療：給予患者高劑量的化療，以消滅癌細胞。這種高劑量化療比標準化療更為強效，但也會嚴重損害骨髓功能。干細胞回輸：將之前采集并冷凍保存的干細胞輸回患者體內(nèi)。這些干細胞會在患者體內(nèi)重新建立健康的造血和免疫系統(tǒng)。自體造血干細胞移植的適應(yīng)癥自體造血干細胞移植通常用于以下幾種霍奇金淋巴瘤患者：復(fù)發(fā)性霍奇金淋巴瘤：患者在接受初次治療后，經(jīng)過一段時間的完全或部分緩解，腫瘤再次出現(xiàn)或進展。難治性霍奇金淋巴瘤：患者對初次治療沒有反應(yīng)，或在治療過程中繼續(xù)進展。自體造血干細胞移植的過程評估和準備：體檢和檢查：包括血常規(guī)、影像學檢查（如CT、PET-CT）、心肺功能評估等。干細胞動員和采集：使用藥物（如G-CSF）刺激骨髓釋放干細胞進入血液，然后通過血液分離技術(shù)采集干細胞。高劑量化療：使用高劑量化療藥物（如BEAM方案，包括卡莫司汀、依托泊苷、阿糖胞苷和美法侖）進行預(yù)處理，以消滅體內(nèi)殘留的癌細胞。干細胞回輸：將采集并保存的干細胞通過靜脈輸注回患者體內(nèi)。這些干細胞會遷移到骨髓，并開始重建新的造血系統(tǒng)?；謴?fù)和支持治療：經(jīng)過干細胞回輸后，患者需要在無菌環(huán)境中進行密切監(jiān)護，防止感染。提供支持治療，如抗生素、抗真菌藥物、輸血和生長因子（如G-CSF）等，幫助患者度過骨髓抑制期。自體造血干細胞移植的優(yōu)點高效：對于復(fù)發(fā)或難治性霍奇金淋巴瘤，自體干細胞移植可以提供較高的長期緩解率和治愈機會。自身細胞：使用患者自己的干細胞，避免了移植物抗宿主?。℅VHD）的風險。自體造血干細胞移植的風險和副作用感染風險：在骨髓抑制期，患者容易受到感染，需要嚴格的防護和抗感染治療。骨髓抑制：高劑量化療會導(dǎo)致嚴重的骨髓抑制，需長期輸血和生長因子支持。器官毒性：高劑量化療可能對心、肺、肝、腎等器官造成毒性，需要密切監(jiān)測和管理。總結(jié)：自體造血干細胞移植是治療復(fù)發(fā)或難治性霍奇金淋巴瘤的重要手段，通過高劑量化療結(jié)合干細胞回輸，可以有效清除癌細胞并重建健康的造血系統(tǒng)。雖然有一定的風險和副作用，但在嚴格的醫(yī)療監(jiān)控和支持下，許多患者能夠獲得長期緩解甚至治愈

??自體外周血造血干細胞移植前需要采集足夠的干細胞，但是在正常情況下，造血干細胞存在于骨髓中，在外周血中的含量極低，為了獲得足夠的自體移植所需的造血干細胞，我們會使用藥物（動員劑）使骨髓中的造血干細胞進入到循環(huán)流動的血液中（即“外周血”），這個過程在醫(yī)學上就被形象的稱為“動員”。??那么，理想的動員不僅需要收集到目標干細胞數(shù)量，還應(yīng)盡量減少采集次數(shù)、降低費用和避免動員相關(guān)并發(fā)癥。自體造血干細胞動員方案??歐洲血液和骨髓移植學會(EBMT)專家組指出自體造血干細胞移植的干細胞動員方案包括傳統(tǒng)的采用粒細胞集落刺激因子(G-CSF)的穩(wěn)態(tài)動員、G-CSF聯(lián)合化療動員的非穩(wěn)態(tài)動員，以及新一代造血干細胞動員劑普樂沙福聯(lián)合傳統(tǒng)動員的方案。單獨用粒細胞集落刺激因子（G-CSF）??G-CSF通過皮下注射刺激骨髓中的造血干細胞大量釋放到血液中，加強骨髓造血功能，刺激干細胞生成，進而使得白細胞升高，給藥后4-5天后醫(yī)生會大致判斷動員出的造血干細胞數(shù)量，然后進入采集造血干細胞的流程。但較高的動員失敗率限制了其應(yīng)用?；熉?lián)合G-CSF??國內(nèi)外常采用的動員方案是化療+粒細胞集落刺激因子(G-CSF)，化療可使患者在移植前對體內(nèi)的腫瘤細胞進行進一步的清除，使骨髓處于抑制狀態(tài),在恢復(fù)早期使用粒細胞集落刺激因子即可動員大量造血干細胞進入血液循環(huán)，通過干細胞分離機進行采集。??與單用細胞因子相比，此方法可增加外周血干細胞采集量，但化療動員相比含普樂沙福的穩(wěn)態(tài)動員存在住院時間更長、增加不良事件發(fā)生風險、動員結(jié)果不穩(wěn)定、采集時間更長以及外周血CD34+細胞峰值的預(yù)測性差等問題。G-CSF+普樂沙福??普樂沙福是一種可逆性趨化因子受體CXCR4拮抗劑，通過阻斷基質(zhì)衍生因子1（SDF-1）與CXCR4間的相互作用使造血干細胞從骨髓釋放進入外周血。普樂沙福在動員中的應(yīng)用策略包括一線應(yīng)用、基于危險分層應(yīng)用和搶先應(yīng)用。??它具有以下幾個特點：首先，普樂沙福起效快速、可預(yù)測，能夠顯著減少不可預(yù)測的采集；其次，普樂沙福聯(lián)合G-CSF具有協(xié)同作用，有助于迅速將造血干細胞動員至外周，一次動員成功率高，顯著縮短采集天數(shù)，實現(xiàn)高效動員。第三，普樂沙福具有不良事件少的特點；第四，動員/采集總費用相對可控，并能顯著降低G-CSF總劑數(shù)、動員相關(guān)住院及動員期間輸血。??總之，基于普樂沙福的穩(wěn)態(tài)動員基本實現(xiàn)了穩(wěn)態(tài)、高效、耐受性好、經(jīng)濟的動員目標，普樂沙福的臨床價值已被多個指南或共識推薦。

第一個吃螃蟹的人可能會付出智商稅，但換來的卻是先行者的紅利。與其在鍵盤上調(diào)侃，不如退而結(jié)網(wǎng)，讓自己成為一個有資格交稅的人。都說人賺不到認知范圍以外的錢，這可以成為一類人裹足不前的借口，也可以成為另外一類人不斷突破自己認知的動力。據(jù)統(tǒng)計，發(fā)達國家每100個家庭中有10至15個家庭選擇存儲干細胞。相較之下，我國在此方面的數(shù)據(jù)顯得較低，每100個家庭中僅有不到1個家庭選擇為新生兒存儲干細胞。然而，值得欣慰的是，這個比例正在持續(xù)增長。?一．普通人眼里的干細胞?大家都知道，干細胞治療一直是高度關(guān)注的熱點。干細胞治療能夠抑制免疫系統(tǒng)過度激活，通過改善微環(huán)境，促進內(nèi)源性修復(fù)，抑制肺部進行研究的進展。前段時間一句“你存過錢，但是你存過命嗎？”迅速出圈。?“儲存”似乎是人們一直以來對抗風險的重要方式之一。儲存金錢，是為了應(yīng)對突發(fā)的經(jīng)濟需求；儲存種子，是為了來年的生產(chǎn)需求。那么近些年來人們熱衷的“儲存干細胞”，又到底是為了什么呢？這是否和那些神神叨叨的保健品一樣，是新型的智商稅呢？?在部分人眼里，干細胞就是富人智商稅代名詞。為什么我們會有這樣的感覺？其根本原因總結(jié)起來就5個字：?①貴貴啊，就是原罪。輸注一次干細胞，有的價格相當于一枚比特幣，這樣中產(chǎn)新貴們都不敢貿(mào)然消費升級。你覺得這樣一頂純稻草帽應(yīng)該多少錢？?如果是村口的大爺，八塊八?，他還覺得有點兒貴。如果是路易斯威登的擁躉，就算8200，也要把它收入囊中。LV這頂天價帽，又是掀起了關(guān)于富人智商稅的討論。大家直呼，我連交智商稅的資格都沒有了。曾經(jīng)中國商人前往烏克蘭打干細胞續(xù)命的新聞，讓干細胞倉皇出圈兒。但是新冠期間，干細胞又在救治重癥患者上大顯神通，被科技部和多位院士實名帶貨。?②亂?市場有每個公司都說自己是干細胞，各家都說各家的好，但價格卻差出一輛特斯拉，收費方式也是花樣百出。最邪乎的是用免費干細胞來吸引，但卻收著天價的床位費。③吹??返老還童，藥到病除，長生不老、百毒不侵等神乎其神的效果，脫口而出，可真要細究，他又含糊其辭，不專業(yè)程度令人發(fā)指。甚至某些醫(yī)生連造血干細胞和間充質(zhì)干細胞區(qū)別都分不清楚。所有喊著說干細胞包治百病的源頭，在于干細胞可以分化成任何一種細胞的特性，它也因此被稱為“萬用細胞”。但是想象很美好，現(xiàn)實很骨感，雖然目前臨床研究的疾病超過140種以上，干細胞目前還無法做到包治百病。④雜??干細胞種類花樣百出，甭管是烏克蘭的胚胎干細胞，日本的自體干細胞，美國的臍血干細胞還是羊的、牛的，甚至是植物的，口服的、外敷的，都說自己背景多權(quán)威，效果最牛叉?？诜杉毎亲畛Ｒ姷闹巧潭愔?，干細胞是活動，通過口腔進入消化系統(tǒng)后會直接死亡，作用跟口服營養(yǎng)液差不多，只是借用干細胞的名義收智商稅而已！干細胞化妝品這一智商稅橫空出世，其實針對皮膚來講，如果想使用干細胞，還是需要面部注射，否則干細胞是無法通過皮膚屏障的。⑤黑?。?！干細胞產(chǎn)品信息不透明，你不問他也絕對不說。組織捐贈者的健康狀況，細胞制備的標準，細胞出廠檢測數(shù)據(jù)、藥監(jiān)局核準資質(zhì)等，一切都語言不詳，留給你的唯一印象就是細胞數(shù)越多越好。??真實的干細胞看了干細胞醫(yī)療的這五大罪狀，你會不會想，果不其然，我就知道這是如假包換的智商稅。但如果你真這么認為，不僅錯過了干細胞，還把智商留在了只見樹木的層面。?二．干細胞和中藥、西藥有啥不同？在干細胞逐漸進入大眾視野的時代，有人把干細胞神話成靈丹妙藥，有人卻嗤之以天方夜譚，干細胞到底有沒有用？和傳統(tǒng)中醫(yī)、現(xiàn)代西醫(yī)治療相比又有哪些區(qū)別？?西醫(yī)從微觀入手，直達病癥，但難免“頭痛醫(yī)頭腳痛醫(yī)腳”；?中醫(yī)從宏觀入手，強調(diào)內(nèi)在平衡，但其個性化的診療方式受限于技術(shù)，難以實現(xiàn)規(guī)?；瘧?yīng)用。?干細胞微觀、宏觀并重，通過整體、有機地調(diào)整，使個體收益得到最大。而規(guī)模化的制備又能保證更多人得到有效的幫助。干細胞是治本的，藥物是治標的；干細胞用來修補身體受損的組織，藥物用來暫時控制疾病的癥狀，可能造成身體更嚴重的損傷;干細胞針對所有人，藥物只針對病人；干細胞沒有副作用，藥物有副作用；干細胞緩解壓力、大部分藥物造成壓力；干細胞提升免疫力，多數(shù)藥物降低免疫力;干細胞可以提升藥物的療效，藥物卻增加對營養(yǎng)的需求。預(yù)防勝于治療，修復(fù)勝于控制。身體就像一臺機器，不要等機器出現(xiàn)問題才去大修理，機器如此，身體也如此。??三．什么是干細胞回輸？干細胞回輸也指“干細胞移植”，屬于細胞生物療法的一部分，主要是通過在體外鑒定、分離、純化人體多種組織中來源的細胞后得到臨床應(yīng)用所需要的干細胞；然后通過靜脈注射或介入等方法進行回輸干預(yù)，干細胞移動到受損器官和組織周圍，起到促進細胞修復(fù)、再生、更新的作用。同時激活人體自身的“自愈功能”，利用干細胞具有自我復(fù)制和分化的能力來修復(fù)體內(nèi)受損的細胞或組織，達到機體功能重建的目的。?四．進入人體的干細胞做了哪些工作??激活休眠細胞：休眠細胞是喪失細胞功能的細胞，干細胞可激活休眠細胞，使其恢復(fù)細胞原有生理功能。替換壞死細胞：部分干細胞歸巢補充替代壞死細胞，從而維持機體的正常功能，延緩衰老。修復(fù)受損細胞：外界環(huán)境不利因素在細胞新陳代謝過程中會導(dǎo)致細胞受損，干細胞可以修復(fù)受損細胞，防止細胞的病變。再生活性細胞：干細胞具有多項分化潛能，可增強體內(nèi)細胞活性，達到抗衰老與治療的目的?五．回輸?shù)母杉毎谌梭w內(nèi)“安家”后，會發(fā)生什么？有人說，干細胞就像孫悟空，扒一根毫毛，不僅可以七十二變，還可以復(fù)制無數(shù)個自己。也有人說，干細胞就像一個擁有強大魔法的精靈——自我復(fù)制和變身。?干細胞可以分化成各種組織細胞，可以彌補衰老、死亡、損傷的組織細胞，使得病變的組織與細胞恢復(fù)健康，同時干細胞還并參與新生血管修復(fù)，改善損傷組織微循環(huán)。就是干細胞最基本的魔法。另外，干細胞進入目標組織后，還可以分泌許多對人體組織修復(fù)有幫助的物質(zhì)，比如蛋白質(zhì)、酶與多種因子。通過這些“魔法”，干細胞被稱之為人體的“修理箱”。在干細胞的幫助下，身體可以輕松地修復(fù)損傷的機體。這就是“安家”之后，干細胞在人體內(nèi)要做的一件非常重要的事情。間充質(zhì)干細胞是目前臨床上應(yīng)用最廣泛的一類干細胞。具有自我更新和分化成各種細胞類型的能力，在免疫調(diào)節(jié)和再生治療中發(fā)揮關(guān)鍵作用。間充質(zhì)干細胞具有很高價值的應(yīng)用潛力。??六．干細胞技術(shù)--醫(yī)學發(fā)展的重要里程碑?干細胞技術(shù)的誕生堪稱是生物醫(yī)學發(fā)展史上重要里程碑事件，被譽為繼藥物和手術(shù)治療之后的第三次醫(yī)學革命。?近日，“全球首例自體干細胞治愈嚴重2型糖尿病患者，并停用胰島素33個月”的新聞?wù)駣^了整個醫(yī)療圈和無數(shù)糖友們。海軍軍醫(yī)大學第二附屬醫(yī)院殷浩教授團隊聯(lián)合中國科學院分子細胞科學卓越創(chuàng)新中心程新教授團隊，在國際學術(shù)期刊CellDiscovery上發(fā)表了文章，公布了利用細胞療法成功治愈25年病史糖尿病患者的研究成果。?這是全球首例利用干細胞來源的自體再生胰島組織移植治愈糖尿病的臨床研究成果，也是我國干細胞與再生醫(yī)學領(lǐng)域的重大突破。干細胞因具有補充、替換和免疫調(diào)控、旁分泌等能力，對于一些傳統(tǒng)治療效果有限甚至無計可施的疾病，譬如心血管疾?。ü谛牟?、心衰等）、神經(jīng)系統(tǒng)疾?。顾钃p傷、老年癡呆、帕金森氏癥、腦癱等）、骨組織病（骨質(zhì)疏松、軟骨損傷、肌腱損傷等）、自身免疫性疾病（系統(tǒng)性紅斑狼瘡、硬皮病等）、肝硬化、角膜損傷、燒燙傷、缺血性血管病等多種疾病，干細胞療法表現(xiàn)出獨特優(yōu)勢，提供了新的治療策略和思路。??為什么中、美、歐、日會把干細胞醫(yī)療作為國家級的戰(zhàn)略。?首先，技術(shù)層面自從1892年德國科學家bobberyandhacker給干細胞取了名之后，在這129年間相繼發(fā)現(xiàn)了造血、胚胎、間充質(zhì)等多種干細胞，并人為創(chuàng)造了多能誘導(dǎo)干細胞，總共貢獻了5位諾貝爾醫(yī)學獎獲得者。到2021年，文獻庫帕麥收入了干細胞相關(guān)文獻，總共有45萬多篇，nature和cell這樣的頂級期刊也都創(chuàng)立了與干細胞相關(guān)的子刊?？梢赃@么說，干細胞的巨大醫(yī)學潛力早就是學術(shù)共同體的普遍認知。?其次，臨床層面根據(jù)clinicaltrials的記錄，截至2024年5月27日，全球關(guān)于干細胞的臨床研究共有6834項，其中美國獨占鰲頭，開展的項目有4130項。歐洲第二，中國及亞洲地區(qū)第三。干細胞覆蓋臨床適應(yīng)癥有2055種，包括但不限于阿爾茲海默癥、抑郁癥、白血病、黃斑病變、心肌梗塞、中風、1/2型糖尿病、衰老癥和關(guān)節(jié)炎等等。其中已經(jīng)有數(shù)款干細胞藥物已經(jīng)通過審核上市，比如針對移植排異反應(yīng)的prochymal和temcell。針對白血病的hemacord等等。????六．干細胞行業(yè)三個現(xiàn)實的問題分析到這里你也許會問，既然干細胞有堅實的基本面,那為何又會亂象重生呢？因為有三個現(xiàn)實的問題分析！?宏觀發(fā)展VS微觀決策作為一個普通患者，沒人在意宏觀的基本面，我們所關(guān)心的無非是干細胞有什么用，安全嗎？效果怎樣，貴不貴？通常做法就是三步：網(wǎng)絡(luò)搜索、朋友咨詢、溝通還價。但凡有朋友推薦，加上銷售，火候拿捏到位。就心一橫做上了。如果有效，當然是暗自慶幸，但凡與預(yù)期不符，那肯定是痛罵自己是被割了智商稅的韭菜。?干細胞治療機制VS傳統(tǒng)藥物機制小分子藥物的靶向治療是針對某個蛋白受體或基因的精準打擊。而干細胞的作用機制呢？是治療范式上的改變，它更貼合系統(tǒng)生物學或者傳統(tǒng)中醫(yī)的理論，把人體作為一個系統(tǒng)來看待。通過對免疫系統(tǒng)及血液系統(tǒng)的再生修復(fù)來消除病癥，因此在近千種疾病上都顯示的治療潛力，所以也難怪干細胞被誤解為能夠包治百病的“假藥”。?個體化治療VS醫(yī)療成本想便宜肯定得標準化和規(guī)?；a(chǎn)，但是干細胞作為個體化治療代表，細胞藥品化的科研投入巨大，細胞制備過程復(fù)雜，審核標準嚴苛。過程坎坷，說白了就是需要的人才多，燒錢快，時間長，困難大。而且醫(yī)療服務(wù)高度定制化，價格貴也是無可奈何。?而之所以有以上三重矛盾，問題的根源，還是干細胞醫(yī)療技術(shù)仍是前沿科學，技術(shù)本身無論有多大的潛力，落地為實在的醫(yī)療服務(wù)，不可能一蹴而就。醫(yī)學的發(fā)展大體就是個盲人摸象的拼圖，這個過程會因為新技術(shù)的出現(xiàn)而加速，但卻不能逾越。作為一個普通患者，感受到的只是干細胞醫(yī)療的冰山一角。雖它現(xiàn)在有些撲朔迷離，但是冰山一旦浮出水面，勢必會成為帶來無限生機的新大陸。?總的來說，干細胞雖是新型醫(yī)療形式，但正漸漸走向大眾。它是集再生醫(yī)學、個體化醫(yī)療和細胞療法三位于一體，將帶領(lǐng)我們進入一個嶄新的醫(yī)療時代，肯定不是智商稅。時間會給出答案！

大連醫(yī)科大學附屬第二醫(yī)院血液科?閆金松大連醫(yī)科大學附屬第二醫(yī)院血液科閆金松教授移植團隊，應(yīng)用含ATG預(yù)處理方案的單倍體移植治療8例移植失敗的SAA患者，中位隨訪時間61個月（5年），6例患者存活，5年總體生存率75%[8]，證實含ATG預(yù)處理方案的單倍體移植治療移植失敗的重型再生障礙性貧血患者是可行且有效的，該文章發(fā)表于ScientifcReports雜志上（IF4.6）：ZhangC,HouY,YangY,ZhangJ,ZhengX,YanJ.Secondhaploidenticalbonemarrowtransplantationwithantithymocyteantibody-containingconditioningregimenforgraftfailureineightpatientswithsevereaplasticanemia.SciRep.2024;14(1):2293.?重型再生障礙性貧血(SAA)是一種嚴重危及患者生命的獲得性骨髓造血功能衰竭綜合征，異基因造血干細胞移植(allo-HSCT)是SAA患者首選治療方法，5年總體生存率可高達90%。但是部分患者的植入失敗仍是影響接受SAA患者長期生存的重要因素。二次造血干細胞移植是SAA患者移植失敗后的唯一治療手段。含抗胸腺細胞免疫球蛋白（ATG）的單倍體移植方案是挽救首次移植失敗SAA患者生命的有效治療方法。5年總體生存率可達75%。?代表性病例：21歲的小孫是一名大學生，2年前因”鼻衄，發(fā)現(xiàn)血小板減少”就診于大連醫(yī)科大學附屬第二醫(yī)院血液科，診斷為重型再生障礙性貧血，allo-HSCT為其首選治療方案，小孫無同胞及非血緣全相合供者，與其父親行HLA高分辨率配型為5/10相合，選擇其父親作為供者進行單倍體造血干細胞移植，經(jīng)過預(yù)處理后，小孫順利回輸父親的骨髓和外周血造血干細胞，移植后+14d粒系重建，移植后+20天血小板升高至25×109/L，移植后+25天小孫出現(xiàn)發(fā)熱，之后中性粒細胞絕對值呈直線下降，移植后+28天降至0，移植后+33骨髓嵌合度降至1.55%，移植失敗了。二次造血干細胞移植是小孫唯一的存活希望。小孫接受了二次單倍體造血干細胞移植，因為其母親患有乙型病毒性肝炎，故繼續(xù)選擇他的父親作為供者，經(jīng)過二次預(yù)處理后，小孫再次回輸了其父親的骨髓造血干細胞和外周造血干細胞，移植后給予后置環(huán)磷酰胺、他克莫司、嗎替麥考酚酯預(yù)防移植物抗宿主病，經(jīng)過20多天的等待，二次單倍體移植最終成功。現(xiàn)在小孫二次移植后17個月，已經(jīng)完全康復(fù)，回歸正常生活。1.什么是重型再生障礙性貧血？再生障礙性貧血是一種獲得性骨髓造血功能衰竭綜合征，主要表現(xiàn)為骨髓造血功能低下、全血細胞減少和貧血、出血、感染的綜合征。在我國，其年發(fā)病率為6～9/百萬，高發(fā)年齡分別為15～25歲的青壯年和65～69歲的老年人，男、女發(fā)病率無明顯差異。按疾病嚴重度分為重型和非重型再生障礙性貧血。重型再生障礙性貧血起病急驟，出血、感染嚴重，常發(fā)生在內(nèi)臟，內(nèi)臟感染和敗血癥，死亡率較高。重型再生障礙性貧血患者的網(wǎng)織紅細胞絕對值、中性粒細胞和血小板數(shù)明顯減低，骨髓增生極度減低，血象需具備下述三項中兩項：①網(wǎng)織紅細胞絕對值<15×109/L；②中性粒細胞絕對值<0.5×109/L；③血小板<20×109/L。2.異基因造血干細胞移植治療重型再生障礙性貧血療效如何？目前治療SAA的方法主要為allo-HSCT和免疫抑制(IST)治療（如抗胸腺/淋巴細胞球蛋白聯(lián)合環(huán)孢素A），其中allo-HSCT是最有可能治愈疾病的手段，與IST相比，接受allo-HSCT治療的患者可以快速重建造血，且一般不需要維持治療，遠期生存率高。根據(jù)供者不同，allo-HSCT分為同胞全相合移植、無關(guān)供者移植、單倍體移植、臍血移植。同胞全相合移植治療重型再生障礙性貧血患者，9年的總體生存率仍可達65%～97%。無關(guān)供者移植治療重型再生障礙性貧血患者5年總體生存率達85.7%[3]。單倍體造血干細胞移植治療兒童重型再生障礙性貧血患者的3年無失敗生存率可達91.3%～96.4%。臍帶血移植治療兒童重型再生障礙性貧血患者，3年總體生存率可達84.6%。3.重型再生障礙性貧血患者移植失敗后是否還有存活機會？Allo-HSCT治療SAA的一大障礙是植入失敗，發(fā)生率為3.8～15%，植入失敗后患者會出現(xiàn)嚴重的骨髓衰竭，并短期內(nèi)因嚴重感染、器官衰竭等原因死亡，二次造血干細胞移植是SAA移植失敗患者的唯一治療手段。

自60多年前首次引入以來，造血干細胞移植已經(jīng)治愈或延長了數(shù)百萬被診斷患有侵襲性淋巴瘤、白血病、骨髓瘤和其他惡性血液病患者的生命。使用來自患者自身的造血干細胞進行的移植稱為自體造血干細胞移植。什么是造血干細胞？在造血的骨髓中的未成熟、未發(fā)育的細胞稱為造血干細胞。這些“嬰兒”細胞還沒有決定它們長大后想成為哪種類型的血細胞。最終，它們會成熟為三種類型之一：白細胞：對抗感染紅細胞：將氧氣輸送到全身血小板：控制出血誰需要干細胞移植，為什么？惡性血液病患者（淋巴瘤、白血病、骨髓瘤）接受高劑量的化療(預(yù)處理)，以清除身體中的殘留癌細胞。這種強大的治療方法不僅可以殺死癌細胞，還可以殺死健康的造血干細胞。這些造血干細胞需要在化療結(jié)束后更換，以便身體可以繼續(xù)造血。什么是自體造血干細胞移植？惡性血液病患者先將自己的干細胞“儲存”起來，在高劑量化療完成后，這些干細胞將被移植回骨髓中。這種類型的移植稱為自體造血干細胞移植。誰有資格進行自體干細胞移植？自體干細胞移植是惡性血液病經(jīng)過前期治療達到緩解或部分緩解的患者的一種鞏固治療的選擇。這種類型的移植最常用于治療淋巴瘤和多發(fā)性骨髓瘤。白血病患者通常接受同種異體造血干細胞移植。這是因為研究表明，來自捐贈者的干細胞有助于防止白血病復(fù)發(fā)。自體干細胞移植的步驟是什么？1.干細胞采集：?在治療開始之前，將一根針插入患者的手臂靜脈。血液被抽出并流向到一臺特殊的機器中，該機器可以收集造血干細胞（200-400萬個）-這是移植所需的數(shù)量。干細胞被冷凍直到需要，其余的血液被送回患者的身體。2.化療預(yù)處理：?患者接受高劑量的化療以殺死殘留癌細胞、清空骨髓腔有待進行后續(xù)移植。這通常需要一周時間。3.造血干細胞回輸：預(yù)處理完成后，造血干細胞被解凍并通過靜脈注射重新輸入患者的靜脈。干細胞自動遷移到骨髓中。大約兩周后，它們開始產(chǎn)生正常的、無癌的血細胞。自體干細胞移植后會發(fā)生什么？移植后的2-3周是最具挑戰(zhàn)性的，在這段時間里，他們的血細胞計數(shù)仍然很低。由于缺乏抗感染的白細胞，感染風險很高?；颊呖赡芤蛉狈t細胞而貧血。由于缺乏血小板，他們也有出血的風險。醫(yī)生會開抗生素來預(yù)防感染，患者可能需要輸注血小板和紅細胞。在這段時間里，他們?nèi)匀粫?jīng)歷他們在接受的預(yù)處理化療的副作用。副作用可能包括惡心、腹瀉、脫發(fā)、口腔潰瘍和疲勞。大多數(shù)自體移植患者在兩到四周內(nèi)血細胞計數(shù)穩(wěn)定恢復(fù)正常。他們通?？梢栽谌搅鶄€月內(nèi)恢復(fù)正常活動。造血干細胞移植和骨髓移植有什么區(qū)別？在早期，干細胞是直接從骨髓中收集的。患者被送往手術(shù)室，麻醉，醫(yī)生插入針頭從髖骨中取出骨髓。從骨髓中提取干細胞并冷凍至移植日。這就是“骨髓移植”一詞的起源。今天，我們使用刺激造血干細胞從骨髓中移出并進入血液的藥物，在那里它們可以更容易地被收集。造血干細胞移植與骨髓移植非常相似，只是造血干細胞是從患者的血液中采集的，而不是從骨髓中采集的。自體干細胞移植的主要優(yōu)勢是什么？成功的自體干細胞移植可以幫助許多淋巴瘤或多發(fā)性骨髓瘤患者擺脫癌癥或延緩癌癥復(fù)發(fā)。使用自身細胞的患者可以避免移植物抗宿主病。一次自體干細胞移植就足夠了嗎？絕大多數(shù)患者只需要一次自體移植。其他人，尤其是多發(fā)性骨髓瘤患者，可能會在第一次移植幾個月后接受計劃的第二次移植，這稱為串聯(lián)移植。您對考慮進行自體干細胞移植的患者有什么建議？恢復(fù)是一個緩慢的過程，因此需要耐心。大多數(shù)患者從移植后第一個月感覺很糟糕到六個月后感覺恢復(fù)正常。但每個人都不一樣。有些患者在三個月內(nèi)康復(fù)，有些患者需要一年的時間才能恢復(fù)體力和耐力。各專業(yè)的移植團隊配合是成功的關(guān)鍵，加油！

上周四大查房，看到一個安徽老家過來的一個病人，兒子捐獻干細胞移植后快2年了復(fù)查，一切挺好！聊天到費用問題，說沒用多少錢，移植總費用35萬多點，自己只花了1萬多(有低保)。還說來上海報銷比例比家里還高！看起來上海治療費用不一定比家里話費高！當然，生活成本會多些。

1.通常移植前具有不良預(yù)后細胞遺傳學異常、化療難治、MRD陽性的急性白血病患者，移植的時候我們會盡量應(yīng)用完全清空骨髓的方案(就是所謂的清髓性預(yù)處理方案)、并且減少GVHD的預(yù)防強度，讓移植物殺傷腫瘤的作用達到最大，但是這樣也不能完全預(yù)防腫瘤復(fù)發(fā)，移植后100天(發(fā)生排異的風險小)沒有排異的情況下，應(yīng)用預(yù)防性(微小殘留病灶陰性)的供者淋巴細胞輸注具有比較好的效果。2.標危的急性白血病的病人，移植后需要監(jiān)測微小殘留病灶，微小殘留病灶陽性、嵌合率下降，那么在HLAloss陰性的情況下可以輸注供者淋巴細胞，但是需要觀察有沒有皮膚、消化道、肝臟的排異3.如果在疾病高負荷，疾病快速進展過程用供者淋巴細胞輸注，我們叫做治療性供者淋巴細胞輸注，效果較差。

1.通常移植前具有不良預(yù)后細胞遺傳學異常、化療難治、MRD陽性的急性白血病患者，移植的時候我們會盡量應(yīng)用完全清空骨髓的方案(就是所謂的清髓性預(yù)處理方案)、并且減少GVHD的預(yù)防強度，讓移植物殺傷腫瘤的作用達到最大，但是這樣也不能完全預(yù)防腫瘤復(fù)發(fā)，移植后100天(發(fā)生排異的風險小)沒有排異的情況下，應(yīng)用預(yù)防性(微小殘留病灶陰性)的供者淋巴細胞輸注具有比較好的效果。2.標危的急性白血病的病人，移植后需要監(jiān)測微小殘留病灶，微小殘留病灶陽性、嵌合率下降，那么在HLAloss陰性的情況下可以輸注供者淋巴細胞，但是需要觀察有沒有皮膚、消化道、肝臟的排異3.如果在疾病高負荷，疾病快速進展過程用供者淋巴細胞輸注，我們叫做治療性供者淋巴細胞輸注，效果較差。

患友，女，55歲該患友2019年10月診斷為急性髓系白血病，融合基因陰性基因突變：BCOR,TET2,U2AF1突變?nèi)旧w：-72019年11月29日在廣州某三甲醫(yī)院進行化療，阿扎胞苷+高三尖杉酯堿+小劑量阿糖胞苷（不是標準強度化療，是減低強度的化療），出現(xiàn)較長時間骨髓抑制，期間肺部感染，抗感染好轉(zhuǎn)2019年12月25日首次入我院。血常規(guī)提示三系減少，2019年1月8日骨穿：原始幼稚細胞1%，微小殘留病灶陰性2020年1月27日腹痛、發(fā)熱，抗感染緩解2020年2月5日骨髓：增生輕度減低，原始細胞1%，微小殘留病灶陰性2020年3月4日骨髓：增生輕度減低，原始細胞3.5%，微小殘留病灶0.57考慮到患者化療耐受很差，一個很小劑量的化療，導(dǎo)致非常長時間的骨髓抑制，使得后續(xù)化療無法進行。第一次化療雖然獲得緩解，但是三個月沒有治療，導(dǎo)致微小殘留病灶陰性有陰性轉(zhuǎn)為陽性，我們決定不進行鞏固，直接移植2020年3月23日進行異基因造血干細胞移植，半相合移植，供者兒子移植出倉后，患者出現(xiàn)嚴重巨細胞病毒肺炎，經(jīng)過積極治療后完全緩解。2021年3月16日再次肺炎，抗感染后緩解?；颊唠S訪至今，移植后已3年余，白血病未復(fù)發(fā)，無其他不適。點評：不是所有的急性髓系白血病在緩解后都需要進行鞏固治療，對于年紀偏大，化療耐受不好，多個MDS相關(guān)基因突變和染色體異常的患者，可以在一個療程緩解后直接移植，避免過長的骨髓抑制期導(dǎo)致嚴重感染，失去移植機會。我們這名患友就是在1個小劑量化療后緩解，但是后續(xù)很難耐受化療鞏固，我們積極進行供者準備，及時進行了移植，獲得了長期生存。??

患友，女，57歲該患友2019年1月8日就診廣州某大型三甲醫(yī)院，診斷為急性髓系白血病M2融合基因陰性基因突變：CEBPA雙突變、ASXL1突變?nèi)旧w正常2019年1月10日予以化療，期間感染，抗感染緩解，2019年2月1日骨穿：原始幼稚細胞5%，微小殘留病灶5.05%2019年2月12日返院復(fù)查骨穿：緩解，微小殘留病灶陰性2019年2月14日予以第2次化療，伊達比星+VP16(當時國內(nèi)阿糖胞苷藥物緊缺)，期間發(fā)熱，抗感染后緩解，復(fù)查骨穿：緩解，微小殘留病灶0.016%2019年5月2日予以第3次化療，期間發(fā)熱，抗感染后緩解。2019年6月29日復(fù)查骨穿：緩解，微小殘留病灶0.0675%該院醫(yī)生建議移植，因?qū)恿鞔参痪o張，建議去外院盡快移植2019年8月12日進行異基因造血干細胞移植，供者為女兒，半相合移植，移植后相當長一段時間，依賴輸注紅細胞和血小板，診斷血小板植入不良，予以小劑量地西他濱治療，后血象逐漸恢復(fù)。隨訪期間，患者無明顯排異，但是出現(xiàn)舌體包塊，經(jīng)多次磁共振、口腔科醫(yī)生會診，診斷為環(huán)孢素相關(guān)，予以觀察，環(huán)孢素停藥后好轉(zhuǎn)，但仍有異物感隨訪至今，白血病未復(fù)發(fā)，生活質(zhì)量好。點評：CEBPA雙突變是低危的分子遺傳異常，對化療很敏感。如果是年輕患者，大多數(shù)可以通過強烈化療，獲得長期生存，不一定需要異體移植，但是年紀偏大的患者，耐受不了大劑量化療，不進行移植，復(fù)發(fā)率較高。該患友雖然對化療敏感，但是化療耐受差，兩次化療之間的間隔長達3個月，也好在是對化療敏感，沒有復(fù)發(fā)。這名患友雖然是低危組，但是無法按照低危組進行大劑量化療，因此，移植是一個獲得長期生存的不錯選擇。國際上文獻報道CEBPA雙突變的患者，15-39歲接受大劑量化療效果好，但是40歲以上的患者，大劑量化療的獲益就不明顯了。自體移植和異體移植比化療的生存結(jié)局好?；加涯昙o大，在移植后出現(xiàn)造血植入不良的情況，患友本人和家屬很焦慮，但是他們很配合治療，也有耐心，最終血常規(guī)完全恢復(fù)。移植后植入不良，會發(fā)生在約四分之一的患者，經(jīng)過治療，大多數(shù)患者可以恢復(fù)。???